阿扎胞苷和维奈托克治疗急性髓系白血病 (AML) 患者的研究
阿扎胞苷和 Venetoclax 治疗同种异体干细胞移植前有可测量残留疾病的急性髓系白血病患者的 2 期研究
研究概览
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Eytan Stein, MD
- 电话号码：646-608-3749
- 邮箱：steine@mskcc.org
研究联系人备份
- 姓名：Meira Yisraeli Salman, MD
- 电话号码：646-608-3982
- 邮箱：yisraem@mskcc.org
学习地点
-
-
New Jersey
-
Basking Ridge、New Jersey、美国、07920
- 招聘中
- Memorial Sloan Kettering at Basking Ridge (All Protocol Activities)
-
接触：
- Meira Yisraeli Salman, MD
- 电话号码：646-608-3982
-
Middletown、New Jersey、美国、07748
- 招聘中
- Memorial Sloan Kettering Monmouth (All Protocol Activities)
-
接触：
- Meira Yisraeli Salman, MD
- 电话号码：646-608-3982
-
Montvale、New Jersey、美国、07645
- 招聘中
- Memorial Sloan Kettering Bergen (All Protocol Activities)
-
接触：
- Meira Yisraeli Salman, MD
- 电话号码：646-608-3982
-
-
New York
-
Commack、New York、美国、11725
- 招聘中
- Memorial Sloan Kettering Suffolk-Commack (All Protocol Activities)
-
接触：
- Meira Yisraeli Salman, MD
- 电话号码：646-608-3982
-
Harrison、New York、美国、10604
- 招聘中
- Memorial Sloan Kettering Westchester (Limited protocol activities)
-
接触：
- Meira Yisraeli Salman, MD
- 电话号码：646-608-3982
-
New York、New York、美国、10065
- 招聘中
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center (All Protocol Activities)
-
接触：
- Meira Yisraeli Salman, MD
- 电话号码：646-608-3982
-
Rockville Centre、New York、美国、11553
- 招聘中
- Memorial Sloan Kettering Nassau (All Protocol Activities)
-
接触：
- Meira Yisraeli Salman, MD
- 电话号码：646-608-3982
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
1. 签署知情同意书（ICF）时年龄≥18岁的成年患者。允许法定授权代表 (LAR)。
2. 患者愿意并且能够遵守研究访视时间表和其他协议要求。
3. 根据世界卫生组织 (2022) 指南，患者确诊为新发 AML（非 APL）。 允许所有（非 APL）AML 亚型，无论 ELN 风险类别或突变状态如何。
4.患者已接受2个周期的强化化疗（诱导+巩固或2个诱导周期）。
5. 患者处于形态学缓解状态，定义为通过骨髓活检抽吸差异（或免疫组织化学，如果没有抽吸可用）观察到原始细胞低于 5%。
6. 患者处于 CR 状态，或 CR 且部分计数恢复，CRi/CRh\^1。
1CR= BM <5% 原始细胞，不存在循环原始细胞；无髓外疾病，绝对中性粒细胞计数 (ANC) ≥ 1000 个细胞/μL，血小板 (PLT) 计数≥ 100,000/μL。 CRh = CR，ANC 500-1000 个细胞/μL，PLT 50,000-100,000 个/μL。 CRi = CR但不符合CRh标准（残留中性粒细胞减少症或血小板减少症）。
7. 如上所述，通过流式细胞术或在分子病例（NPM1 突变或 CBF 易位之一）RT-qPCR 报告为 0.01% 或以上，患者的可测量残留病 (MRD) 呈阳性，水平为 0.1% 或以上（参见第 3.6 节）。
8.患者符合强化化疗和立即同种异体移植的条件，并打算在试验干预后进行移植。
9. 患者的 ECOG 体能状态≤3 10。 患者具有足够的器官功能，定义为：
- 血清天冬氨酸转氨酶 (AST) 和丙氨酸转氨酶 (ALT) ≤ 2.5 x ULN
- 血清总胆红素 < 1.5 x ULN（或总胆红素 > 1.5 ULN 受试者的直接胆红素正常）。 吉尔伯特病除外。
根据 Cockroft-Gault 肾小球滤过率 (GFR) 估计，肌酐清除率大于 30 mL/min。
11. 没有不受控制的活动性感染、心力衰竭或严重的精神或神经系统疾病。
12. 有生育能力的女性可以参加，前提是她们在筛选时血清妊娠试验呈阴性，并且在开始治疗两周内血清或尿液妊娠试验呈阴性。
13.具有生育潜力的女性应在研究期间以及最后一次服用阿扎胞苷后6个月内使用有效的避孕措施。 有生育潜力女性伴侣的男性应在治疗期间及治疗后 3 个月内采取有效避孕措施。
排除标准：
1. 患有急性早幼粒细胞白血病 (APL) 或复发/难治性 AML 的患者 2. 慢性粒细胞白血病的原始细胞危象 3. 通过血流或骨髓抽吸鉴别（或 IHC，如果没有抽吸可用）显示原始细胞为 5% 或更多的患者 4. 患者计数未恢复（CBC 低于 CRh） 5. 患者之前已接受过含有维奈托克的治疗方案。 6. 患者存在可能增加与研究参与相关的风险的任何其他状况，并且研究者认为，将使患者不适合参加研究。
7. 患者患有活动性不受控制的全身性真菌、细菌或病毒感染。
8.患者最近发生过显着的静脉或动脉血栓事件，需要全面抗凝或双重抗血小板治疗，包括在开始治疗前30天内进行PE或在开始治疗前6个月内插入药物洗脱支架。 如果 CHADS2 评分低于 4，则可以包括慢性抗凝指征，例如心房颤动。
9. 患者有机械心脏瓣膜。 10. 根据研究者的判断，患者最近发生过严重出血事件。
11. 患者在开始研究治疗前 6 个月内患有明显的活动性心脏病。
12.已知患者患有吞咽困难、短肠综合征、胃轻瘫或其他限制口服药物摄入或胃肠道吸收的病症。
13.怀孕或哺乳期的女性受试者。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：阿扎胞苷和维奈托克
周期长度：28 天 阿扎胞苷，每天 75 mg/m2，第 1-7 天，静脉注射或皮下注射（我们机构通常静脉注射） Venetoclax 400 mg，每天口服，第 1-28 天
|
每日 75 mg/m2，第 1-7 天，静脉注射或皮下注射
第 1-28 天每天口服 Venetoclax 400 mg
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
MRD 转化率
大体时间：1年
|
所有患者的 MRD 状态均通过周期结束时的骨髓抽吸进行评估。
将通过流式细胞术 (MFC) 或 RT-qPCR 对分子患者进行 MRD 评估。
这是阳性与阴性 MRD 的二分变量，具有如上所述的预定义阈值，MFC 为 0.1%，分子患者为 0.01%。
|
1年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
MRD下降程度
大体时间：1年
|
将概括为中位数和四分位数范围。
|
1年
|
合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Eytan Stein, MD、Memorial Sloan Kettering Cancer Center
- 首席研究员：Meira Yisraeli Salman, MD、Memorial Sloan Kettering Cancer Center
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 24-347
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
IPD 计划说明
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.