NAD治疗免疫性血小板减少症的临床研究

纳入标准：

• 18岁及以上，男女不限；
• 符合免疫性血小板减少症（ITP）诊断标准≥3个月；
• 皮质类固醇治疗后未达到缓解或复发，以及之前的二线治疗如TPO/TPORAs治疗后未达到缓解或复发，或无力承担治疗费用；
• 入组前 2 天内测量的血小板计数<30 X 10^9/L（在筛选访视期间和/或接受研究药物之前，至少两项的血小板计数必须低于 30×10^9/L）连续多次，两次测试之间至少间隔1天。）；
• ECOG身体状态评分≤2分；
• 允许接受稳定剂量维持治疗的受试者（合并用药可能包括皮质类固醇（≤0.5 mg/kg泼尼松或等效类固醇）或TPO受体激动剂等），但入组时仅使用一种合并用药允许使用稳定的剂量。 在首次服用研究药物之前，伴随药物必须已稳定剂量至少 4 周；
• 对于有生育能力的女性患者，需要妊娠试验结果呈阴性。 育龄女性患者和男性患者在研究期间以及停止治疗后4个月/6个月内必须使用高效避孕措施；
• 签署并注明日期的书面知情同意书

排除标准：

• 对烟酰胺腺嘌呤二核苷酸或辅料过敏者，或既往接受CD38单克隆抗体治疗无效者。
• 自身免疫性溶血性贫血，或各种继发性和遗传性血小板减少症，如白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征、埃文斯综合征、普通变异性免疫缺陷、系统性红斑狼疮、肝硬化、抗磷脂抗体综合征、假性血小板减少症等、药物引起的血小板减少症（例如奎宁、肝素、抗菌药、抗惊厥药等）。
• 首次给药前12个月内有任何血栓或栓塞事件史，或存在广泛而严重的出血，如咯血、上消化道出血、颅内出血、败血症或其他不规则出血。
• 首次给药前 4 周或 5 个半衰期（以较长者为准）内参加任何其他涉及研究药物（包括疫苗研究）的临床试验或接触其他研究药物。
• 在首次给药前 2 周内使用抗凝剂或任何具有抗血小板作用的药物（例如阿司匹林）。
• 首次给药前2周内接受过ITP紧急治疗（例如甲泼尼龙、输血小板、静脉注射免疫球蛋白或TPO受体激动剂治疗）。
• 在首次给药前 4 周内接受硫唑嘌呤、达那唑、环孢素 A、他克莫司、西罗莫司或类似药物；在首次给药前 3 个月内接受 CD20 单克隆抗体，如利妥昔单抗、环磷酰胺、长春新碱或类似药物。
• 首次给药前 6 个月内进行脾切除术。
• 在第一次接种前 4 周内接种过活疫苗，或计划在研究期间接种任何活疫苗。
• 有接受同种异体干细胞移植或器官移植史。
• 研究者认为，如果疾病/病情恶化，可能对受试者的安全构成风险或影响研究期间安全性或有效性的评估。
• 筛选前5年内患有恶性肿瘤的受试者（不包括完全治愈的宫颈原位癌和非转移性鳞状细胞癌或皮肤基底细胞癌）。
• 筛选时表现出临床显着的实验室异常： a) 丙氨酸转氨酶 (ALT) 或天冬氨酸转氨酶 (AST) ≥ 正常上限 (ULN)； b) 总胆红素≥1.2 倍正常值上限。 ;c) 肌酐或血尿素氮 (BUN) ≥ ULN。
• HIV 抗体或梅毒抗体呈阳性。
• 筛查时乙型肝炎表面抗原 (HBsAg) 呈阳性，或乙型肝炎核心抗体呈阳性且聚合酶链式反应 (PCR) 检测结果呈阳性 HBV-DNA，或丙型肝炎病毒 (HCV) 抗体呈阳性。
• 怀孕或哺乳或计划在研究期间怀孕或哺乳的女性；以及其伴侣计划在研究期间怀孕的男性。
• 患有精神障碍且无法提供知情同意或无法正常参与试验和随访的受试者。
• 参加试验前因先前治疗引起的尚未解决的毒性症状的受试者。
• 经研究者评估认为不适合参加本研究的任何其他情况。