En klinisk undersøgelse af NAD i behandling af immun trombocytopeni

Inklusionskriterier:

• Alder 18 og derover, mand eller kvinde;
• Overhold de diagnostiske kriterier for immun trombocytopeni (ITP) ≥3 måneder;
• Manglende opnåelse af respons eller tilbagefald efter kortikosteroidbehandling, og manglende opnåelse af respons eller tilbagefald efter tidligere andenlinjebehandlinger såsom TPO/TPORA-behandling, eller er ude af stand til at betale omkostningerne ved behandlingen;
• Blodpladetallet på <30 X 10^9/L målt inden for 2 dage før inklusion (Under screeningsbesøget og/eller før modtagelse af undersøgelseslægemidlet skal trombocyttallet være mindre end 30×10^9/L på mindst to på hinanden følgende lejligheder med et minimumsinterval på 1 dag mellem de to tests.);
• ECOG fysisk tilstand score ≤ 2 point;
• Individer på stabil dosis vedligeholdelsesbehandling tillades inkluderet (samtidig medicin kan omfatte kortikosteroider (≤0,5 mg/kg prednison eller tilsvarende steroider) eller TPO-receptoragonister osv.), men på tidspunktet for indskrivningen er kun én samtidig medicinering med en stabil dosis er tilladt. Den samtidige medicin skal have været på en stabil dosis i mindst 4 uger før den første dosis af undersøgelseslægemidlet;
• For kvindelige patienter i den fødedygtige alder kræves et negativt graviditetstestresultat. Både kvindelige patienter i den fødedygtige alder og mandlige patienter skal anvende højeffektiv prævention under undersøgelsen og i 4 måneder/6 måneder efter seponering af behandlingen;
• Underskrevet og dateret skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

• Dem, der er allergiske over for nikotinamidadenindinukleotid eller hjælpestoffer, eller som tidligere har modtaget CD38 monoklonalt antistofbehandling uden effekt.
• Dem med autoimmun hæmolytisk anæmi eller forskellige typer af sekundær og genetisk trombocytopeni, såsom leukæmi, lymfom, multipelt myelom, aplastisk anæmi, myelodysplastisk syndrom, Evans syndrom, almindelig variabel immundefekt, systemisk lupus erythematosus, cirrhose, antistof-eufhosphosocytsyndrom, , lægemiddel-induceret trombocytopeni (f.eks. kinin, heparin, antimikrobielle lægemidler, antikonvulsiva osv.).
• En historie med trombose- eller embolihændelser inden for 12 måneder før den første dosis, eller tilstedeværelsen af ​​omfattende og alvorlig blødning, såsom hæmoptyse, øvre gastrointestinal blødning, intrakraniel blødning, sepsis eller anden uregelmæssig blødning.
• Deltagelse i ethvert andet klinisk forsøg, der involverer forsøgslægemidler (inklusive vaccineundersøgelser) eller eksponering for andre forsøgslægemidler inden for 4 uger eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) før den første dosis.
• Brug af antikoagulantia eller andre lægemidler med trombocythæmmende virkning (f.eks. aspirin) inden for 2 uger før den første dosis.
• Modtagelse af akut behandling for ITP inden for 2 uger før den første dosis (f.eks. methylprednisolon, blodpladetransfusion, intravenøs immunglobulin eller behandling med TPO-receptoragonist).
• Modtagelse af azathioprin, danazol, cyclosporin A, tacrolimus, sirolimus eller lignende lægemidler inden for 4 uger før den første dosis; modtagelse af CD20 monoklonale antistoffer såsom rituximab, cyclophosphamid, vincristin eller lignende lægemidler inden for 3 måneder før den første dosis.
• Splenektomi inden for 6 måneder før den første dosis.
• Modtagelse af en levende vaccine inden for 4 uger før den første dosis, eller planlægger at modtage en levende vaccine i undersøgelsesperioden.
• En historie med at have gennemgået allogen stamcelletransplantation eller organtransplantation.
• En historie med klinisk signifikante sygdomme, der efter investigators mening kan udgøre en risiko for forsøgspersonens sikkerhed eller påvirke vurderingen af ​​sikkerhed eller effekt under undersøgelsen, hvis sygdommen/tilstanden forværres.
• Forsøgspersoner, der har haft ondartede tumorer inden for de seneste 5 år før screening (eksklusive fuldstændigt helbredt carcinom in situ i livmoderhalsen og ikke-metastatisk pladecellecarcinom eller basalcellecarcinom i huden).
• Udviser klinisk signifikante laboratorieabnormaliteter ved screening: a) Alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) ≥ den øvre normalgrænse (ULN); b) Total bilirubin ≥ 1,2 gange ULN. ;c) Kreatinin eller blodurinstofnitrogen (BUN) ≥ ULN.
• Positiv for HIV-antistoffer eller syfilis-antistoffer.
• Positiv for hepatitis B-overfladeantigen (HBsAg) ved screening eller positiv for hepatitis B-kerneantistof med et positivt HBV-DNA-resultat ved polymerase-kædereaktion (PCR)-test eller positiv for hepatitis C-virus (HCV) antistoffer.
• Kvinder, der er gravide eller ammer, eller planlægger at blive gravide eller ammer under undersøgelsen; og mænd, hvis partnere planlægger at blive gravide under undersøgelsen.
• Forsøgspersoner med psykiske lidelser, som ikke er i stand til at give informeret samtykke eller deltage i forsøget og følge op korrekt.
• Forsøgspersoner med uafklarede toksicitetssymptomer forårsaget af tidligere behandlinger, før de deltog i forsøget.
• Alle andre forhold, der anses for uegnede til deltagelse i denne undersøgelse, vurderet af investigator.