Een klinische studie van NAD bij de behandeling van immuuntrombocytopenie

Inclusiecriteria:

• Leeftijd 18 jaar en ouder, man of vrouw;
• Conform de diagnostische criteria van immuuntrombocytopenie (ITP) ≥3 maanden;
• Het niet bereiken van respons of terugval na behandeling met corticosteroïden, en het niet bereiken van respons of terugval na eerdere tweedelijnsbehandelingen zoals TPO/TPORA-therapie, of niet in staat zijn de kosten van de behandeling te betalen;
• Het aantal bloedplaatjes van <30 x 10^9/l gemeten binnen 2 dagen voorafgaand aan de inclusie (tijdens het screeningsbezoek en/of voordat het onderzoeksgeneesmiddel wordt toegediend, moet het aantal bloedplaatjes minder dan 30×10^9/l zijn op ten minste twee opeenvolgende gelegenheden, met een minimum interval van 1 dag tussen de twee tests.);
• ECOG-score voor fysieke toestand ≤ 2 punten;
• Proefpersonen die een stabiele dosisonderhoudstherapie ondergaan mogen worden opgenomen (gelijktijdige medicatie kan bestaan ​​uit corticosteroïden (≤0,5 mg/kg prednison of gelijkwaardige steroïden) of TPO-receptoragonisten, enz.), maar op het moment van inschrijving was slechts één gelijktijdige medicatie met een stabiele dosis is toegestaan. De gelijktijdige medicatie moet gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel een stabiele dosis hebben gehad;
• Voor vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden, is een negatief resultaat van de zwangerschapstest vereist. Zowel vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden als mannelijke patiënten moeten zeer effectieve anticonceptie gebruiken tijdens het onderzoek en gedurende 4 maanden/6 maanden na het stopzetten van de behandeling;
• Ondertekende en gedateerde schriftelijke geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

• Degenen die allergisch zijn voor nicotinamide-adenine-dinucleotide of hulpstoffen, of die eerder een behandeling met CD38-monoklonale antilichamen hebben gekregen zonder werkzaamheid.
• Degenen met auto-immuun hemolytische anemie, of verschillende soorten secundaire en genetische trombocytopenie, zoals leukemie, lymfoom, multipel myeloom, aplastische anemie, myelodysplastisch syndroom, Evans-syndroom, gemeenschappelijke variabele immunodeficiëntie, systemische lupus erythematosus, cirrose, antifosfolipide-antilichaamsyndroom, pseudo-trombocytopenie door geneesmiddelen geïnduceerde trombocytopenie (bijv. kinine, heparine, antimicrobiële geneesmiddelen, anticonvulsiva, enz.).
• Een voorgeschiedenis van trombose of embolie binnen 12 maanden voorafgaand aan de eerste dosis, of de aanwezigheid van uitgebreide en ernstige bloedingen, zoals bloedspuwing, bloeding van het bovenste deel van het maagdarmkanaal, intracraniale bloeding, sepsis of andere onregelmatige bloedingen.
• Deelname aan een ander klinisch onderzoek met onderzoeksgeneesmiddelen (inclusief vaccinstudies) of blootstelling aan andere onderzoeksgeneesmiddelen binnen 4 weken of 5 halfwaardetijden (welke van de twee langer is) voorafgaand aan de eerste dosis.
• Gebruik van anticoagulantia of geneesmiddelen met bloedplaatjesaggregatieremmende effecten (bijv. aspirine) binnen 2 weken voorafgaand aan de eerste dosis.
• Als u binnen 2 weken vóór de eerste dosis een spoedbehandeling voor ITP krijgt (bijv. methylprednisolon, bloedplaatjestransfusie, intraveneus immunoglobuline of behandeling met TPO-receptoragonisten).
• Ontvangen van azathioprine, danazol, cyclosporine A, tacrolimus, sirolimus of soortgelijke geneesmiddelen binnen 4 weken voorafgaand aan de eerste dosis; het ontvangen van monoklonale CD20-antilichamen zoals rituximab, cyclofosfamide, vincristine of soortgelijke geneesmiddelen binnen 3 maanden voorafgaand aan de eerste dosis.
• Splenectomie binnen 6 maanden voorafgaand aan de eerste dosis.
• Als u binnen 4 weken vóór de eerste dosis een levend vaccin krijgt, of van plan bent om tijdens de onderzoeksperiode een levend vaccin te krijgen.
• Een geschiedenis van het ondergaan van allogene stamceltransplantatie of orgaantransplantatie.
• Een geschiedenis van klinisch significante ziekten die, naar de mening van de onderzoeker, een risico kunnen vormen voor de veiligheid van de proefpersoon of die de beoordeling van de veiligheid of werkzaamheid tijdens het onderzoek kunnen beïnvloeden als de ziekte/aandoening verergert.
• Proefpersonen die in de afgelopen 5 jaar voorafgaand aan de screening kwaadaardige tumoren hebben gehad (met uitzondering van volledig genezen carcinoom in situ van de baarmoederhals en niet-gemetastaseerd plaveiselcelcarcinoom of basaalcelcarcinoom van de huid).
• Bij screening klinisch significante laboratoriumafwijkingen vertonen: a) Alanineaminotransferase (ALT) of aspartaataminotransferase (AST) ≥ de bovengrens van normaal (ULN); b) Totaal bilirubine ≥ 1,2 maal ULN. ;c) Creatinine of bloedureumstikstof (BUN) ≥ ULN.
• Positief voor HIV-antilichamen of syfilis-antilichamen.
• Positief voor hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg) bij screening, of positief voor hepatitis B-kernantilichaam met een positief HBV-DNA-resultaat door polymerasekettingreactie (PCR) testen, of positief voor antilichamen tegen het hepatitis C-virus (HCV).
• Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven, of van plan zijn zwanger te worden of borstvoeding te geven tijdens het onderzoek; en mannen van wie de partners van plan zijn zwanger te worden tijdens het onderzoek.
• Proefpersonen met psychische stoornissen die niet in staat zijn geïnformeerde toestemming te geven of niet op de juiste wijze aan het onderzoek kunnen deelnemen en geen follow-up kunnen geven.
• Proefpersonen met onopgeloste toxiciteitssymptomen veroorzaakt door eerdere behandelingen vóór deelname aan het onderzoek.
• Alle andere omstandigheden die ongeschikt worden geacht voor deelname aan dit onderzoek, zoals beoordeeld door de onderzoeker.