En klinisk studie av NAD vid behandling av immun trombocytopeni

Inklusionskriterier:

• Ålder 18 och uppåt, man eller kvinna;
• Överensstämmer med de diagnostiska kriterierna för immun trombocytopeni (ITP) ≥3 månader;
• Misslyckande med att uppnå svar eller återfall efter kortikosteroidbehandling, och misslyckande med att uppnå svar eller återfall efter tidigare andrahandsbehandlingar såsom TPO/TPORA-behandling, eller inte har råd med kostnaden för behandlingen;
• Trombocytantalet på <30 X 10^9/L uppmätt inom 2 dagar före inkluderingen (Under screeningbesöket och/eller före mottagning av studieläkemedlet måste trombocytantalet vara mindre än 30×10^9/L på minst två på varandra följande tillfällen, med ett minsta intervall på 1 dag mellan de två testerna.);
• ECOG fysiskt tillstånd poäng ≤ 2 poäng;
• Patienter på underhållsbehandling med stabil dos tillåts inkluderas (samtidig medicinering kan inkludera kortikosteroider (≤0,5 mg/kg prednison eller motsvarande steroider) eller TPO-receptoragonister, etc.), men vid tidpunkten för inskrivningen, endast en samtidig medicinering med en stabil dos tillåts. Den samtidiga medicineringen måste ha varit på en stabil dos i minst 4 veckor före den första dosen av studieläkemedlet;
• För kvinnliga patienter i fertil ålder krävs ett negativt graviditetstestresultat. Både kvinnliga patienter i fertil ålder och manliga patienter måste använda mycket effektiv preventivmetod under studien och i 4 månader/6 månader efter avslutad behandling;
• Undertecknat och daterat skriftligt informerat samtycke

Uteslutningskriterier:

• De som är allergiska mot nikotinamidadenindinukleotid eller hjälpämnen, eller som tidigare har fått CD38 monoklonal antikroppsbehandling utan effekt.
• De med autoimmun hemolytisk anemi, eller olika typer av sekundär och genetisk trombocytopeni, såsom leukemi, lymfom, multipelt myelom, aplastisk anemi, myelodysplastiskt syndrom, Evans syndrom, vanlig variabel immunbrist, systemisk lupus erythematosus, cirrhos, antikroppseusfosfosocytsyndrom, , läkemedelsinducerad trombocytopeni (t.ex. kinin, heparin, antimikrobiella läkemedel, antikonvulsiva medel, etc.).
• En historia av trombos- eller embolihändelser inom 12 månader före den första dosen, eller förekomst av omfattande och svår blödning, såsom hemoptys, övre gastrointestinala blödningar, intrakraniell blödning, sepsis eller annan oregelbunden blödning.
• Deltagande i någon annan klinisk prövning som involverar prövningsläkemedel (inklusive vaccinstudier) eller exponering för andra prövningsläkemedel inom 4 veckor eller 5 halveringstider (beroende på vilken som är längre) före den första dosen.
• Användning av antikoagulantia eller andra läkemedel med trombocythämmande effekt (t.ex. aspirin) inom 2 veckor före den första dosen.
• Får akut behandling för ITP inom 2 veckor före den första dosen (t.ex. metylprednisolon, blodplättstransfusion, intravenöst immunglobulin eller behandling med TPO-receptoragonist).
• Får azatioprin, danazol, ciklosporin A, takrolimus, sirolimus eller liknande läkemedel inom 4 veckor före den första dosen; får CD20 monoklonala antikroppar såsom rituximab, cyklofosfamid, vinkristin eller liknande läkemedel inom 3 månader före den första dosen.
• Splenektomi inom 6 månader före den första dosen.
• Får ett levande vaccin inom 4 veckor före den första dosen, eller planerar att ta något levande vaccin under studieperioden.
• En historia av att ha genomgått allogen stamcellstransplantation eller organtransplantation.
• En historia av kliniskt signifikanta sjukdomar som enligt utredarens uppfattning kan utgöra en risk för försökspersonens säkerhet eller påverka bedömningen av säkerhet eller effekt under studien om sjukdomen/tillståndet förvärras.
• Försökspersoner som har haft maligna tumörer under de senaste 5 åren före screening (exklusive fullständigt botat karcinom in situ i livmoderhalsen och icke-metastaserande skivepitelcancer eller basalcellscancer i huden).
• Uppvisar kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser vid screening: a) Alaninaminotransferas (ALT) eller aspartataminotransferas (AST) ≥ den övre normalgränsen (ULN); b) Totalt bilirubin ≥ 1,2 gånger ULN. ;c) Kreatinin eller blodkarbamidkväve (BUN) ≥ ULN.
• Positivt för HIV-antikroppar eller syfilisantikroppar.
• Positivt för hepatit B-ytantigen (HBsAg) vid screening, eller positivt för hepatit B-kärnantikropp med ett positivt HBV-DNA-resultat genom polymeraskedjereaktion (PCR)-testning, eller positivt för antikroppar mot hepatit C-virus (HCV).
• Kvinnor som är gravida eller ammar, eller planerar att bli gravida eller ammar under studien; och män vars partner planerar att bli gravida under studien.
• Försökspersoner med psykiska störningar som inte kan ge informerat samtycke eller delta i prövningen och följa upp ordentligt.
• Försökspersoner med olösta toxicitetssymtom orsakade av tidigare behandlingar innan de deltog i prövningen.
• Alla andra förhållanden som bedöms som olämpliga för deltagande i denna studie enligt bedömningen av utredaren.