Eine klinische Studie zu NAD bei der Behandlung von Immunthrombozytopenie

Einschlusskriterien:

• Ab 18 Jahren, männlich oder weiblich;
• Entspricht den diagnostischen Kriterien einer Immunthrombozytopenie (ITP) ≥3 Monate;
• Ausbleibendes Ansprechen oder Rückfall nach einer Kortikosteroidtherapie und Ausbleiben des Ansprechens oder Rückfall nach früheren Zweitlinienbehandlungen wie TPO/TPORAs-Therapie oder die Unfähigkeit, die Behandlungskosten zu bezahlen;
• Die Thrombozytenzahl von <30 x 10^9/l, gemessen innerhalb von 2 Tagen vor der Aufnahme (Während des Screening-Besuchs und/oder vor Erhalt des Studienmedikaments muss die Thrombozytenzahl bei mindestens zwei Tagen unter 30 x 10^9/l liegen aufeinanderfolgende Gelegenheiten, mit einem Mindestabstand von 1 Tag zwischen den beiden Tests.);
• ECOG-Score für den physischen Zustand ≤ 2 Punkte;
• Probanden, die eine Erhaltungstherapie mit stabiler Dosis erhalten, dürfen eingeschlossen werden (Begleitmedikamente können Kortikosteroide (≤ 0,5 mg/kg Prednison oder gleichwertige Steroide) oder TPO-Rezeptoragonisten usw. umfassen), jedoch zum Zeitpunkt der Einschreibung nur eine Begleitmedikation mit eine stabile Dosis ist zulässig. Die Begleitmedikation muss vor der ersten Dosis des Studienmedikaments mindestens 4 Wochen lang in einer stabilen Dosis eingenommen worden sein;
• Bei Patientinnen im gebärfähigen Alter ist ein negatives Schwangerschaftstestergebnis erforderlich. Sowohl weibliche Patienten im gebärfähigen Alter als auch männliche Patienten müssen während der Studie und für 4 Monate/6 Monate nach Absetzen der Behandlung eine hochwirksame Empfängnisverhütung anwenden;
• Unterzeichnete und datierte schriftliche Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

• Personen, die allergisch gegen Nicotinamidadenindinukleotid oder Hilfsstoffe sind oder die zuvor eine Behandlung mit monoklonalen CD38-Antikörpern ohne Wirksamkeit erhalten haben.
• Personen mit autoimmunhämolytischer Anämie oder verschiedenen Arten sekundärer und genetischer Thrombozytopenie, wie Leukämie, Lymphom, multiplem Myelom, aplastischer Anämie, myelodysplastischem Syndrom, Evans-Syndrom, häufigem variablen Immundefekt, systemischem Lupus erythematodes, Zirrhose, Antiphospholipid-Antikörper-Syndrom, Pseudothrombozytopenie , medikamenteninduzierte Thrombozytopenie (z. B. Chinin, Heparin, antimikrobielle Medikamente, Antikonvulsiva usw.).
• Eine Vorgeschichte von Thrombosen oder Embolien innerhalb von 12 Monaten vor der ersten Dosis oder das Vorliegen ausgedehnter und schwerer Blutungen wie Hämoptyse, Blutungen im oberen Gastrointestinaltrakt, intrakranielle Blutungen, Sepsis oder andere unregelmäßige Blutungen.
• Teilnahme an anderen klinischen Studien mit Prüfpräparaten (einschließlich Impfstoffstudien) oder Exposition gegenüber anderen Prüfpräparaten innerhalb von 4 Wochen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor der ersten Dosis.
• Einnahme von Antikoagulanzien oder anderen Arzneimitteln mit blutplättchenhemmender Wirkung (z. B. Aspirin) innerhalb von 2 Wochen vor der ersten Dosis.
• Erhalt einer Notfallbehandlung gegen ITP innerhalb von 2 Wochen vor der ersten Dosis (z. B. Methylprednisolon, Blutplättchentransfusion, intravenöses Immunglobulin oder Behandlung mit TPO-Rezeptoragonisten).
• Erhalt von Azathioprin, Danazol, Cyclosporin A, Tacrolimus, Sirolimus oder ähnlichen Arzneimitteln innerhalb von 4 Wochen vor der ersten Dosis; Sie erhalten innerhalb von 3 Monaten vor der ersten Dosis monoklonale CD20-Antikörper wie Rituximab, Cyclophosphamid, Vincristin oder ähnliche Medikamente.
• Splenektomie innerhalb von 6 Monaten vor der ersten Dosis.
• Sie erhalten innerhalb von 4 Wochen vor der ersten Dosis einen Lebendimpfstoff oder planen, während des Studienzeitraums einen Lebendimpfstoff zu erhalten.
• Eine Vorgeschichte von allogenen Stammzelltransplantationen oder Organtransplantationen.
• Eine Vorgeschichte klinisch bedeutsamer Krankheiten, die nach Ansicht des Prüfers ein Risiko für die Sicherheit des Probanden darstellen oder die Beurteilung der Sicherheit oder Wirksamkeit während der Studie beeinträchtigen können, wenn sich die Krankheit/der Zustand verschlechtert.
• Probanden, die in den letzten 5 Jahren vor dem Screening bösartige Tumoren hatten (ausgenommen vollständig geheiltes Carcinoma in situ des Gebärmutterhalses und nicht metastasiertes Plattenepithelkarzinom oder Basalzellkarzinom der Haut).
• Beim Screening klinisch signifikante Laboranomalien aufweisen: a) Alanin-Aminotransferase (ALT) oder Aspartat-Aminotransferase (AST) ≥ der Obergrenze des Normalwerts (ULN); b) Gesamtbilirubin ≥ 1,2-faches ULN. ;c) Kreatinin oder Blut-Harnstoff-Stickstoff (BUN) ≥ ULN.
• Positiv für HIV-Antikörper oder Syphilis-Antikörper.
• Positiv auf Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg) beim Screening oder positiv auf Hepatitis-B-Kernantikörper mit einem positiven HBV-DNA-Ergebnis im Polymerase-Kettenreaktionstest (PCR) oder positiv auf Hepatitis-C-Virus (HCV)-Antikörper.
• Frauen, die schwanger sind oder stillen oder während der Studie eine Schwangerschaft oder Stillzeit planen; und Männer, deren Partner während der Studie eine Schwangerschaft planen.
• Personen mit psychischen Störungen, die nicht in der Lage sind, ihre Einwilligung nach Aufklärung zu erteilen oder an der Studie und der Nachsorge ordnungsgemäß teilzunehmen.
• Probanden mit ungelösten Toxizitätssymptomen, die durch frühere Behandlungen vor der Teilnahme an der Studie verursacht wurden.
• Alle anderen Bedingungen, die nach Einschätzung des Prüfarztes für die Teilnahme an dieser Studie als ungeeignet erachtet werden.