Клиническое исследование НАД при лечении иммунной тромбоцитопении

Критерии включения:

• Возраст 18 лет и старше, мужчина или женщина;
• Соответствуют диагностическим критериям иммунной тромбоцитопении (ИТП) ≥3 месяцев;
• Неспособность достичь ответа или рецидива после терапии кортикостероидами, а также неспособность достичь ответа или рецидива после предыдущего лечения второй линии, такого как терапия TPO/TPORA, или невозможность оплатить стоимость лечения;
• Количество тромбоцитов <30 x 10^9/л, измеренное в течение 2 дней до включения (во время скринингового визита и/или перед приемом исследуемого препарата количество тромбоцитов должно быть менее 30×10^9/л как минимум на двух последовательные случаи с минимальным интервалом в 1 день между двумя тестами);
• Оценка физического состояния ECOG ≤ 2 баллов;
• Разрешено включать субъектов, получающих поддерживающую терапию в стабильной дозе (сопутствующие препараты могут включать кортикостероиды (преднизон ≤0,5 мг/кг или эквивалентные стероиды) или агонисты рецепторов ТПО и т. д.), но на момент включения в список допускается только одно сопутствующее лекарство с допускается стабильная доза. Сопутствующий препарат должен принимать стабильную дозу в течение как минимум 4 недель до приема первой дозы исследуемого препарата;
• Пациенткам детородного возраста необходим отрицательный результат теста на беременность. Как пациентки детородного возраста, так и пациенты мужского пола должны использовать высокоэффективную контрацепцию во время исследования и в течение 4/6 месяцев после прекращения лечения;
• Подписанное и датированное письменное информированное согласие

Критерии исключения:

• Лица, страдающие аллергией на никотинамидадениндинуклеотид или вспомогательные вещества, или ранее получавшие лечение моноклональными антителами CD38 без эффективности.
• Пациенты с аутоиммунной гемолитической анемией или различными типами вторичной и генетической тромбоцитопении, такой как лейкемия, лимфома, множественная миелома, апластическая анемия, миелодиспластический синдром, синдром Эванса, общий вариабельный иммунодефицит, системная красная волчанка, цирроз печени, синдром антифосфолипидных антител, псевдотромбоцитопения. , тромбоцитопения, вызванная лекарственными средствами (например, хинином, гепарин, противомикробные препараты, противосудорожные средства и др.).
• Любые случаи тромбоза или эмболии в анамнезе в течение 12 месяцев до приема первой дозы или наличие обширного и тяжелого кровотечения, такого как кровохарканье, кровотечение из верхних отделов желудочно-кишечного тракта, внутричерепное кровоизлияние, сепсис или другое нерегулярное кровотечение.
• Участие в любом другом клиническом исследовании с участием исследуемых препаратов (включая исследования вакцин) или воздействие других исследуемых препаратов в течение 4 недель или 5 периодов полураспада (в зависимости от того, что дольше) до приема первой дозы.
• Использование антикоагулянтов или любых препаратов с антиагрегантным действием (например, аспирина) в течение 2 недель до первой дозы.
• Получение неотложной помощи по поводу ИТП в течение 2 недель до первой дозы (например, метилпреднизолон, переливание тромбоцитов, внутривенное введение иммуноглобулина или лечение агонистами рецепторов ТПО).
• Прием азатиоприна, даназола, циклоспорина А, такролимуса, сиролимуса или аналогичных препаратов в течение 4 недель до приема первой дозы; прием моноклональных антител CD20, таких как ритуксимаб, циклофосфамид, винкристин или аналогичные препараты, в течение 3 месяцев до первой дозы.
• Спленэктомия в течение 6 месяцев до первой дозы.
• Получение живой вакцины в течение 4 недель до первой дозы или планирование получения любой живой вакцины в течение периода исследования.
• История перенесенной аллогенной трансплантации стволовых клеток или трансплантации органов.
• История клинически значимых заболеваний, которые, по мнению исследователя, могут представлять риск для безопасности субъекта или влиять на оценку безопасности или эффективности в ходе исследования в случае ухудшения заболевания/состояния.
• Субъекты, у которых в течение последних 5 лет до скрининга были злокачественные опухоли (за исключением полностью излеченной карциномы шейки матки in situ и неметастатического плоскоклеточного рака или базальноклеточной карциномы кожи).
• При скрининге выявлены клинически значимые лабораторные отклонения: а) аланинаминотрансфераза (АЛТ) или аспартатаминотрансфераза (АСТ) ≥ верхней границы нормы (ВГН); б) Общий билирубин ≥ 1,2 раза выше ВГН. ;c) Креатинин или азот мочевины крови (АМК) ≥ ВГН.
• Положительный результат на антитела к ВИЧ или антитела к сифилису.
• Положительный результат на поверхностный антиген вируса гепатита В (HBsAg) при скрининге, или положительный результат на коровые антитела гепатита В с положительным результатом анализа ДНК ВГВ при проведении полимеразной цепной реакции (ПЦР), или положительный результат на антитела к вирусу гепатита С (ВГС).
• Женщины, которые беременны или кормят грудью или планируют забеременеть или кормить грудью во время исследования; и мужчины, партнерши которых планируют забеременеть во время исследования.
• Субъекты с психическими расстройствами, которые не могут дать информированное согласие или должным образом участвовать в исследовании и последующем наблюдении.
• Субъекты с неразрешенными симптомами токсичности, вызванными предшествующим лечением до участия в исследовании.
• Любые другие условия, признанные неподходящими для участия в этом исследовании по оценке исследователя.