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Cadasil脑小容器功能障碍的功能性MRI生物标志物的开发和验证 (fMRI BioSVD)

2025年2月28日 更新者:Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Développementet验证d'un Biomarqueur en irm fonctionnelle de la de la petits des petits vaisseauxcérébrauxdans la maladie de cadasil de cadasil

脑小血管疾病(CSVD)是涉及血管(动脉或毛细血管)的脑组织的疾病,直径少于400微米。 在这一组中,卡达西尔(脑常染色体显性动脉炎,具有皮质下梗塞和白细胞脑病)是最常见的家族形式。 卡达西尔是由于位于染色体19的Notch3基因中的突变。 它被认为是研究CSVD的独特模型。 卡达西尔(Cadasil)的年龄在20至40岁之间,在MRI上可见脑白质超信号。 在30岁之前,患者通常是无症状的。 迄今为止,还没有可用的治疗方法。 为了测试新的治疗方法,我们需要足够稳健且敏感的生物标志物,以评估CSVD早期和相对较短的时间内这些治疗的影响。

理想的监测生物标志物应重复可靠,易于访问,准确,可重现并且对疾病进展或药理干预敏感。

神经血管耦合(NVC)的改变已被认为是CSVD期间发生的最早功能变化之一。 脑功能磁共振成像(fMRI)是一种大脑成像技术,可通过检测血液流动的局部变化来测量体内大脑区域的活性。 血氧水平依赖性功能性MRI的重要优点是,它使NVC能够在人体中安全,安全地探测。

我们的中心假设是,功能性MRI可以使用可用于临床MRI扫描仪的专用fMRI方案来提供这种生物标志物来监测体内CNV疾病的进展,可重现,并且根据脑部MRI MRI病变的严重程度而变化,而在凯达西尔(Cadasil)进行了变化。 一项与脑电图结合的功能成像研究已经揭示了疾病早期患者的血液动力学对视觉或运动刺激的反应变化。 这项研究正在探索新的成像协议,以关注最纯粹的血管反应。

研究概览

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

70

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

是的

取样方法

非概率样本

研究人群

Notch3基因中已知突变的患者

描述

纳入标准:

适用于卡达西尔患者

  • 纳入时的年龄在18至80岁之间
  • 通过检测CADASIL NOTCH3基因特征中的致病突变的诊断。
  • 健康保险的受益人。
  • 书面同意。

用于控件:

  • 纳入时的年龄在18至80岁之间
  • 健康保险的受益人。
  • 书面同意

排除标准:

适用于患者

  • 禁忌MRI检查
  • 残疾:兰金评分≥4
  • 根据DSM 5标准或MMSE评分≤19,中度至重度痴呆
  • 第1121-5条涵盖的人涵盖了法国公共卫生法规的1121-8和L. 1122-12,定义为:

    • 怀孕,分娩或母乳喂养的女人
    • 被司法或行政决定剥夺了自由的人。
    • 未经同意而不受法律保护住院的人,除研究以外的目的以外,还接受了健康或社会机构。
    • 次要的
    • 全年龄的人受到法律保护措施(监护权,策展人身份或司法保障),全年龄的人无法同意,不接受保护措施。
  • 受到另一个研究项目的排斥期的人

用于控件:

  • 禁忌MRI检查
  • 已知的认知投诉或赤字
  • 存在明显的残疾(MRS> 1)
  • 临床检查中的局灶性神经运动,感觉或视觉缺陷可能会损害视觉或运动刺激测试
  • 神经或精神病病史
  • 偏头痛攻击的历史
  • 血管病史(已知的周围动脉,心脏或大脑疾病)
  • 已知或治疗的糖尿病
  • 已知或治疗的高胆固醇血症
  • 已知或治疗的高血压
  • 去年积极吸烟或戒烟
  • 常规的饮酒量对应于男性/天> 2杯/天的饮酒,葡萄酒中的女性1杯/天
  • 可能会干扰神经血管偶联的治疗(特别是使用非甾体类抗炎药,精神药物,降压药或他汀类药物的任何治疗
  • 第1121-5条涵盖的人涵盖了法国公共卫生法规的1121-8和L. 1122-12,定义为:

    • 怀孕,分娩或母乳喂养的女人
    • 司法或行政决定剥夺自由的人
    • 未经同意而不受法律保护住院的人,除研究以外的目的以外,还接受健康或社会机构的人。
    • 次要的
    • 全年龄的人受到法律保护措施(监护权,策展人身份或司法保障),全年龄的人无法同意,不接受保护措施。
    • 受到另一个研究项目的排斥期的人

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
控制组
包含
纳入时,没有严重残疾的卡达西尔患者2年(MRS)
没有残疾或严重认知缺陷的卡达西尔患者
包含
纳入时,没有严重残疾的卡达西尔患者2年(MRS)
卡达西尔轻度至中度残疾或中等认知缺陷的患者
包含
纳入时,没有严重残疾的卡达西尔患者2年(MRS)

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
大胆响应的变化
大体时间:包含
在短期视觉刺激(曲线下的面积)和从Calcarine s剪下的所有患者和对照组中从此反应曲线得出的参数,对功能性MRI的大胆响应变化(曲线下的面积)和参数变化
包含
大胆响应的变化
大体时间:2年
短期视觉刺激(曲线下的面积)和卡达西尔患者钙质剪裁处的该反应曲线得出的参数对功能性MRI的大胆响应变化
2年

次要结果测量

结果测量
大体时间
从响应曲线和年龄得出的参数之间的相关性
大体时间:长达2年
长达2年
来自响应曲线和性别的参数之间的相关性
大体时间:长达2年
长达2年
来自响应曲线和心血管危险因素的参数之间的相关性
大体时间:长达2年
长达2年
从响应曲线和修改后的Rankin得分得出的参数之间的相关性
大体时间:长达2年
长达2年
从响应曲线和中风频率得出的参数之间的相关性
大体时间:长达2年
长达2年
从响应曲线和中风号得出的参数之间的相关性
大体时间:长达2年
长达2年
从响应曲线和总脑体积得出的参数之间的相关性
大体时间:长达2年
长达2年
从响应曲线和脑实质分数得出的参数之间的相关性
大体时间:长达2年
长达2年
源自响应曲线和归一化WMH(白质超强度)体积的参数之间的相关性
大体时间:长达2年
长达2年
来自响应曲线的参数与微孔数量之间的相关性
大体时间:长达2年
长达2年
从响应曲线得出的参数与空白的数量之间的相关性
大体时间:长达2年
长达2年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (估计的)

2025年4月1日

初级完成 (估计的)

2029年4月1日

研究完成 (估计的)

2029年4月1日

研究注册日期

首次提交

2025年2月28日

首先提交符合 QC 标准的

2025年2月28日

首次发布 (实际的)

2025年3月25日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年3月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年2月28日

最后验证

2025年2月1日

更多信息

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

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