Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vývoj a validace funkčního MRI biomarkeru mozkové malé dysfunkce v kadadilu v kadadilu (fMRI BioSVD)

28. února 2025 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Développement et validace d'On Biomarqueur en irm fonctionnelle de la dysfonction des petits vaisseaux cérébraux dans la maladie de cadasil

Cerebrální onemocnění malých cév (CSVD) jsou nemoci mozkové tkáně zahrnující cévy (arterioly nebo kapiláry) s průměrem menší než 400 mikronů. V této skupině je kadasil (mozková autozomálně dominantní arteriopatie se subkortikálními infarkty a leukoencefalopatií) nejběžnější rodinnou formou. Cadasil je způsoben mutacemi v genu Notch3 umístěné na chromozomu 19. Je považován za jedinečný model pro studii CSVD. Cadasil začíná ve věku mezi 20 a 40 lety, přičemž na MRI je viditelný výskyt hyper-signálů mozkové bílé hmoty. Před věkem 30 let jsou pacienti obvykle asymptomatičtí. K dnešnímu dni neexistují žádná dostupná ošetření. K testování nových terapeutických přístupů potřebujeme biomarkery, které jsou dostatečně robustní a citlivé, aby posoudily účinky těchto ošetření v rané fázi CSVD a po relativně krátkém časovém období.

Ideální monitorovací biomarker by měl být opakovaně a bezpečně použitelný, snadno dostupný, přesný, reprodukovatelný a citlivý na progresi onemocnění nebo farmakologický zásah.

Změny v neurovaskulární vazbě (NVC) byly rozpoznány jako jedna z prvních funkčních změn vyskytujících se během CSVD. Cerebrální funkční magnetická rezonance (fMRI) je technika zobrazování mozku, která měří aktivitu oblastí mozku in vivo detekcí místních změn v průtoku krve. Důležitou výhodou funkční MRI závislé na hladině kyslíku v krvi je to, že umožňuje NVC sond in vivo, bezpečně a opakovaně u lidí.

Naše centrální hypotéza je, že funkční MRI může poskytnout takový biomarker pro monitorování progrese CNV onemocnění in vivo pomocí vyhrazeného protokolu fMRI, který lze použít na klinickém MRI skeneru, je reprodukovatelný a liší se podle závažnosti lézí MRI mozku a/nebo klinických projevů v cadasilu. Funkční zobrazovací studie spojená s elektroencefalogramem již odhalila změny v hemodynamické odpovědi na vizuální nebo motorické podněty u pacientů v rané fázi onemocnění. Tato studie zkoumá nové zobrazovací protokoly, které se zaměřují na nejčistší vaskulární odpověď.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

70

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti se známou mutací v genu Notch3

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pro pacienty s kadadilem

  • Věk mezi 18 a 80 v době zařazení
  • Diagnóza potvrzena detekcí patogenní mutace v genu Notch3 charakteristika kadadilu.
  • Příjemci zdravotního pojištění.
  • Písemný souhlas.

Pro ovládací prvky:

  • Věk mezi 18 a 80 v době začlenění
  • Příjemce zdravotního pojištění.
  • Písemný souhlas

Kritéria pro vyloučení:

Pro pacienty

  • Kontraindikace pro vyšetření MRI
  • Postižení: Rankin skóre ≥ 4
  • Mírná až těžká demence podle kritérií DSM 5 nebo skóre MMSE ≤ 19

  • Osoba, na kterou se vztahuje články L. 1121-5 až L. 1121-8 a L. 1122-12 francouzského zákoníku pro veřejné zdraví, definovaný:

    • Těhotná, partient nebo kojící žena
    • Osoba zbavená svobody soudním nebo správním rozhodnutím.
    • Osoby hospitalizované bez souhlasu a ne pod právní ochranou a osoby přijaly do zdravotního nebo sociálního zřízení pro jiné účely než výzkum.
    • Menší
    • Osoba plného věku podléhají právnímu opatření k právní ochraně (opatrovnictví, kurátorka nebo ochrana spravedlnosti), osoba plného věku neschopná poskytnout souhlas a nepodléhala opatření na ochranu.
  • Osoba podléhající období vyloučení pro další výzkumný projekt

Pro ovládací prvky:

  • Kontraindikace pro vyšetření MRI
  • Známá kognitivní stížnost nebo deficit
  • Přítomnost významného postižení (MRS> 1)
  • Fokální neurologický motor, smyslový nebo vizuální deficit při klinickém vyšetření, který může narušit vizuální nebo motorické stimulační testy
  • Historie neurologického nebo psychiatrického onemocnění
  • Historie útoků migrény s aurou
  • Vaskulární historie (známá onemocnění periferních tepen, srdce nebo mozku)
  • Známý nebo léčený diabetes
  • Známá nebo léčená hypercholesterolémie
  • Známá nebo léčená hypertenze
  • Aktivní kouření nebo odvykání kouření během posledního roku
  • Pravidelná konzumace alkoholu odpovídající> 2 brýle/den pro muže a 1 sklo/den pro ženy v ekvivalentu vína
  • Léčba pravděpodobně narušuje neurovaskulární vazbu (zejména jakoukoli léčbu nesteroidními protizánětlivými léky, psychotropními léčivami (léky), antihypertenzivními léčivo nebo statiny) nebo statiny)

  • Osoba, na kterou se vztahuje články L. 1121-5 až L. 1121-8 a L. 1122-12 francouzského zákoníku pro veřejné zdraví, definovaný:

    • Těhotná, partient nebo kojící žena
    • Osoba zbavená svobody soudním nebo administrativním rozhodnutím
    • Osoby hospitalizované bez souhlasu a nejsou pod právní ochranou a osoby přijaly zdravotní nebo sociální instituci pro jiné účely než výzkum.
    • Menší
    • Osoba plného věku podléhají právnímu opatření k právní ochraně (opatrovnictví, kurátorka nebo ochrana spravedlnosti), osoba plného věku neschopná poskytnout souhlas a nepodléhala opatření na ochranu.
    • Osoba podléhající období vyloučení pro další výzkumný projekt

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Kontrolní skupina
Záření: Funkční MRI při 3T
Při zařazení
Záření: Funkční MRI při 3T
Při zařazení a 2 roky pro pacienty s kadadilem bez závažného postižení (MRS
Pacienti s kadadilem bez postižení nebo významného kognitivního deficitu
Záření: Funkční MRI při 3T
Při zařazení
Záření: Funkční MRI při 3T
Při zařazení a 2 roky pro pacienty s kadadilem bez závažného postižení (MRS
Pacienti s kadadilem s mírným až středním postižením nebo s mírným kognitivním deficitem
Záření: Funkční MRI při 3T
Při zařazení
Záření: Funkční MRI při 3T
Při zařazení a 2 roky pro pacienty s kadadilem bez závažného postižení (MRS

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Variace odvážné reakce
Časové okno: Při zařazení
Variace odvážné odezvy na funkční MRI během krátkodobých vizuálních podnětů (oblast pod křivkou) a parametry odvozené z této křivky odezvy na nůžku Calcarine pro všechny pacienty a kontroly
Při zařazení
Variace odvážné reakce
Časové okno: Po 2 letech
Variace odvážné odezvy na funkční MRI během krátkodobých vizuálních podnětů (oblast pod křivkou) a parametry odvozené z této křivky odezvy na nůžku calcarine pro pacienty s kadadilem
Po 2 letech

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Korelace mezi parametry odvozenými z křivky odezvy a věkem
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky
Korelace mezi parametry odvozenými z křivky odezvy a pohlaví
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky
Korelace mezi parametry odvozenými z křivky odezvy a kardiovaskulárními rizikovými faktory
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky
Korelace mezi parametry odvozenými z křivky odezvy a modifikovaným Rankin skóre
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky
Korelace mezi parametry odvozenými z křivky odezvy a frekvence mrtvice
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky
Korelace mezi parametry odvozenými z čísla reakce a počtu mrtvice
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky
Korelace mezi parametry odvozenými z křivky odezvy a celkovým objemem mozku
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky
Korelace mezi parametry odvozenými z křivky odezvy a mozkové parenchymální frakce
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky
Korelace mezi parametry odvozenými z křivky odezvy a normalizovaným objemem WMH (bílá hmota)
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky
Korelace mezi parametry odvozenými z křivky odezvy a počtem mikrobleedů
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky
Korelace mezi parametry odvozenými z křivky odezvy a počtem lacunae
Časové okno: Až 2 roky
Až 2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. dubna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. února 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. února 2025

První zveřejněno (Aktuální)

25. března 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. února 2025

Naposledy ověřeno

1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • APHP240772

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na CADASIL

Klinické studie na Funkční MRI při 3T

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malawi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit