免疫调节剂沙利度胺在多转移thalassya患者中的安全性和有效性
2025年3月15日 更新者：Muhammad Aamir Latif
免疫调节剂药物沙利度胺在多转移的丘脑贫血患者中的安全性和功效：来自巴基斯坦南旁遮普邦的单一中心体验
这项研究旨在确定沙利度胺在多转化的丘脑病儿童中的安全性和功效。
研究概览
详细说明
鉴于输血依赖的重大负担，需要有效且安全的诱导剂，以改善生活质量并降低与频繁输血和铁螯合疗法相关的医疗保健成本。
如果这项研究可以在致畸性及其功效方面确定沙利度胺的安全性，那么这将是对多转化丘脑血症儿童的大力支持。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
121
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Punjab
-
Multan、Punjab、巴基斯坦、66000
- The Children's Hospital & Institute of Child Health
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 两个性别的孩子
- 年龄2-5岁
- 与输血依赖性丘脑（TDT）一起
- 他的父母/监护人表现出愿意坚持后续访问的意愿
排除标准：
- 感染不受控制的孩子
- 明显的肝或肾功能障碍
- 恶性
- 沙利度胺的已知禁忌症
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：沙利度胺组
根据机构方案，以1.5 mg/kg/day的剂量给予沙利度胺，所有患者继续进行标准铁螯合疗法和其他支持治疗。
|
根据机构方案，以1.5 mg/kg/day的剂量给予沙利度胺，所有患者继续进行标准铁螯合疗法和其他支持治疗。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
治疗的功效
大体时间：6个月
|
疗效被归类为出色的反应，表明血红蛋白增加1-2 g/dL或免于输血的自由，部分反应作为血红蛋白<1 g/dL的增加或输血频率的降低，或者如果在三个月内没有血红蛋白或输血需求的增加，则没有反应。
|
6个月
|
|
治疗的安全
大体时间：6个月
|
如果没有根据临床评估和实验室发现记录不良事件，则认为治疗是安全的。
|
6个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Muhammad Aslam, FCPS、Children's Hospital and institute of Child Health Multan, Punjab, Pakistan
- 首席研究员：Sara Rubab, FCPS、Children's Hospital and institute of Child Health Multan, Punjab, Pakistan
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年8月1日
初级完成 (实际的)
2024年12月31日
研究完成 (实际的)
2024年12月31日
研究注册日期
首次提交
2025年3月15日
首先提交符合 QC 标准的
2025年3月15日
首次发布 (实际的)
2025年3月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年3月15日
最后验证
2025年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.