Seguridad y eficacia de la talidomida del fármaco inmunomodulador en pacientes con talasemia múltiple
15 de marzo de 2025 actualizado por: Muhammad Aamir Latif
Seguridad y eficacia de la talidomida del fármaco inmunomodulador en pacientes con talasemia multi-transfundida: una experiencia central de South Punjab, Pakistán
Este estudio tuvo como objetivo determinar la seguridad y la eficacia de la talidomida en niños talasémicos multi-transfundidos.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Dada la importante carga de la dependencia de la transfusión, se necesita un inductor efectivo y seguro que podría mejorar la calidad de vida y reducir los costos de atención médica asociados con las transfusiones frecuentes y la terapia de quelación de hierro.
Si este estudio pudiera establecer la seguridad de la talidomida en términos de teratogenicidad junto con su eficacia, sería un gran apoyo para los niños talasémicos multi-transfundidos.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
121
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Punjab
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Multan, Punjab, Pakistán, 66000
- The Children's Hospital & Institute of Child Health
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hijos de ambos sexos
- De 2 a 5 años
- Con talasemia dependiente de transfusión (TDT)
- Cuyos padres/tutores mostraron disposición a adherirse a las visitas de seguimiento
Criterios de exclusión:
- Niños con infecciones no controladas
- Disfunción hepática o renal significativa
- Malignidad
- Contraindicaciones conocidas a la talidomida
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo de talidomida
La talidomida se administró a una dosis de 1,5 mg/kg/día, y todos los pacientes continuaron la terapia de quelación de hierro estándar y otros tratamientos de apoyo según los protocolos institucionales.
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La talidomida se administró a una dosis de 1,5 mg/kg/día, y todos los pacientes continuaron la terapia de quelación de hierro estándar y otros tratamientos de apoyo según los protocolos institucionales.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eficacia del tratamiento
Periodo de tiempo: 6 meses
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La eficacia se clasificó como una excelente respuesta que muestra un aumento en la hemoglobina en 1-2 g/dL o la libertad de las transfusiones de sangre, la respuesta parcial como un aumento en la hemoglobina <1 g/dL o una disminución en la frecuencia de transfusión, o ninguna respuesta si no hubo un aumento en la hemoglobina o un aumento en el requisito de transfusión dentro de los tres meses.
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6 meses
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Seguridad del tratamiento
Periodo de tiempo: 6 meses
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El tratamiento se consideró seguro si no se documentaron eventos adversos en función de la evaluación clínica y los hallazgos de laboratorio.
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Muhammad Aslam, FCPS, Children's Hospital and institute of Child Health Multan, Punjab, Pakistan
- Investigador principal: Sara Rubab, FCPS, Children's Hospital and institute of Child Health Multan, Punjab, Pakistan
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de agosto de 2023
Finalización primaria (Actual)
31 de diciembre de 2024
Finalización del estudio (Actual)
31 de diciembre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de marzo de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de marzo de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
25 de marzo de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de marzo de 2025
Última verificación
1 de marzo de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Hemoglobinopatías
- Talasemia
- Agentes antibacterianos
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Inhibidores de la angiogénesis
- Agentes moduladores de la angiogénesis
- Sustancias de crecimiento
- Inhibidores del crecimiento
- Agentes leprostáticos
- Talidomida
Otros números de identificación del estudio
- DRASLAMCHMULTAN
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Los datos se pueden compartir en una solicitud razonable.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .