Sikkerhet og effekt av immunmodulatormedisinstalidomid hos multi-transfuserte thalassemia-pasienter
15. mars 2025 oppdatert av: Muhammad Aamir Latif
Sikkerhet og effekt av immunmodulatormedisinstalidomid hos multi-transfuserte thalassemia pasienter: en enkelt senteropplevelse fra South Punjab, Pakistan
Denne studien hadde som mål å bestemme sikkerheten og effekten av thalidomid hos multi-transfuserte thalassemiske barn.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Gitt den betydelige belastningen av transfusjonsavhengighet, er det nødvendig med en effektiv og sikker inducer som kan forbedre livskvaliteten og redusere helsetjenester kostnader forbundet med hyppige transfusjoner og jernkeleringsterapi.
Hvis denne studien kunne etablere sikkerheten til thalidomide når det gjelder teratogenisitet sammen med dens effektivitet, ville det være en stor støtte for multi-transfuserte thalassemiske barn.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
121
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Punjab
-
Multan, Punjab, Pakistan, 66000
- The Children's Hospital & Institute of Child Health
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Barn av begge kjønn
- I alderen 2-5 år
- Med transfusjonsavhengig thalassemia (TDT)
- Hvis foreldre/foresatte viste vilje til å følge oppfølgende besøk
Eksklusjonskriterier:
- Barn med ukontrollerte infeksjoner
- Betydelig lever- eller nyrefunksjon
- Malignitet
- Kjente kontraindikasjoner for thalidomide
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Thalidomide Group
Talidomid ble administrert i en dose på 1,5 mg/kg/dag, og alle pasienter fortsatte standard jernkeleringsterapi og andre støttende behandlinger i henhold til institusjonelle protokoller.
|
Talidomid ble administrert i en dose på 1,5 mg/kg/dag, og alle pasienter fortsatte standard jernkeleringsterapi og andre støttende behandlinger i henhold til institusjonelle protokoller.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effektiviteten av behandlingen
Tidsramme: 6 måneder
|
Effektivitet ble kategorisert som utmerket respons som viser en økning i hemoglobin med 1-2 g/dL eller frihet fra blodoverføringer, delvis respons som en økning i hemoglobin <1 g/dL eller en reduksjon i transfusjonsfrekvens, eller ingen respons hvis det ikke var noen økning i hemoglobin eller en økning i transfusjonskrav i løpet av tre måneder.
|
6 måneder
|
|
Sikkerhet for behandlingen
Tidsramme: 6 måneder
|
Behandlingen ble ansett som sikker hvis ingen bivirkninger ble dokumentert basert på klinisk vurdering og laboratoriefunn.
|
6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Muhammad Aslam, FCPS, Children's Hospital and institute of Child Health Multan, Punjab, Pakistan
- Hovedetterforsker: Sara Rubab, FCPS, Children's Hospital and institute of Child Health Multan, Punjab, Pakistan
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. august 2023
Primær fullføring (Faktiske)
31. desember 2024
Studiet fullført (Faktiske)
31. desember 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. mars 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. mars 2025
Først lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
15. mars 2025
Sist bekreftet
1. mars 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Hematologiske sykdommer
- Anemi, hemolytisk, medfødt
- Anemi, hemolytisk
- Anemi
- Hemoglobinopatier
- Thalassemi
- Antibakterielle midler
- Anti-infeksjonsmidler
- Antineoplastiske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Angiogenese-hemmere
- Angiogenesemodulerende midler
- Vekststoffer
- Veksthemmere
- Leprostatiske midler
- Thalidomid
Andre studie-ID-numre
- DRASLAMCHMULTAN
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Data kan deles på en rimelig forespørsel.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .