Bezpieczeństwo i skuteczność talidomidu leku immunomodulatora u pacjentów z talasemią z wieloma transfinalistami
15 marca 2025 zaktualizowane przez: Muhammad Aamir Latif
Bezpieczeństwo i skuteczność immunomodulatora leku talidomidu u pacjentów z talasemią z wieloma transfinalistami: pojedyncze centrum z Południowego Pendżabu, Pakistan
Badanie to miało na celu określenie bezpieczeństwa i skuteczności talidomidu u dzieci talasemicznych z wieloma transfinalistami.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Biorąc pod uwagę znaczne obciążenie zależności od transfuzji, potrzebny jest skuteczny i bezpieczny induktor, który może poprawić jakość życia i zmniejszyć koszty opieki zdrowotnej związane z częstymi transfuzją i leczeniem chelatacyjnym żelaza.
Gdyby to badanie mogło ustalić bezpieczeństwo talidomidu pod względem teratogenności wraz z jego skutecznością, byłoby wielkim wsparciem dla dzieci talasemii z wielu transfinalistów.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
121
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Punjab
-
Multan, Punjab, Pakistan, 66000
- The Children's Hospital & Institute of Child Health
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia:
- Dzieci obu płci
- W wieku 2-5 lat
- Z talasemią zależną od transfuzji (TDT)
- Którego rodzice/opiekunowie wykazali chęć przestrzegania wizyt w kolejce
Kryteria wykluczenia:
- Dzieci z niekontrolowanymi infekcjami
- Znacząca dysfunkcja wątroby lub nerki
- Złośliwość
- Znane przeciwwskazania do talidomidu
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Grupa talidomidu
Talidomid podawano w dawce 1,5 mg/kg/dzień, a wszyscy pacjenci kontynuowali standardową terapię chelatacyjną żelaza i inne leczenie wspomagające zgodnie z protokołami instytucjonalnymi.
|
Talidomid podawano w dawce 1,5 mg/kg/dzień, a wszyscy pacjenci kontynuowali standardową terapię chelatacyjną żelaza i inne leczenie wspomagające zgodnie z protokołami instytucjonalnymi.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skuteczność leczenia
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Skuteczność sklasyfikowano jako doskonałą odpowiedź wykazującą wzrost hemoglobiny o 1-2 g/dl lub wolność od transfuzji krwi, częściowej odpowiedzi jako wzrost hemoglobiny <1 g/dl lub spadek częstotliwości transfuzji lub brak odpowiedzi, jeśli nie nastąpił wzrost hemoglobiny lub wzrost zapotrzebowania na transfuzję w ciągu trzech miesięcy.
|
6 miesięcy
|
|
Bezpieczeństwo leczenia
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Leczenie uznano za bezpieczne, jeśli nie udokumentowano zdarzeń niepożądanych na podstawie oceny klinicznej i wyników laboratoryjnych.
|
6 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Muhammad Aslam, FCPS, Children's Hospital and institute of Child Health Multan, Punjab, Pakistan
- Główny śledczy: Sara Rubab, FCPS, Children's Hospital and institute of Child Health Multan, Punjab, Pakistan
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 sierpnia 2023
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
31 grudnia 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
31 grudnia 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
15 marca 2025
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 marca 2025
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
25 marca 2025
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 marca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
15 marca 2025
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby hematologiczne
- Anemia, hemolityczna, wrodzona
- Anemia, hemoliza
- Niedokrwistość
- Hemoglobinopatie
- Talasemia
- Środki antybakteryjne
- Środki przeciwinfekcyjne
- Środki przeciwnowotworowe
- Środki immunosupresyjne
- Czynniki immunologiczne
- Fizjologiczne skutki narkotyków
- Inhibitory angiogenezy
- Środki modulujące angiogenezę
- Substancje wzrostowe
- Inhibitory wzrostu
- Środki leprostatyczne
- Talidomid
Inne numery identyfikacyjne badania
- DRASLAMCHMULTAN
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Opis planu IPD
Dane można udostępniać na rozsądne żądanie.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Talasemia
-
Hospital Universitari Vall d'Hebron Research InstituteHospital General Universitario Gregorio Marañon; Universitaire Ziekenhuizen... i inni współpracownicyZakończonyAnemia sierpowata | Hemoglobinopatie | Anemia sierpowata | Beta-talasemia | Sierpowata talasemia beta | Talasemia alfa | Beta talasemia pośrednia | Beta talasemia major | Sferocytoza, dziedziczna | Hemoglobina sierpowata C | Elliptocytoza, dziedziczna | Stomatocytoza | Sierpowata krwinka czerwona; Hemoglobinopatia | Hemoglobina... i inne warunkiHiszpania
Badania kliniczne na Talidomid
-
CelgeneZakończonySzpiczak mnogiZjednoczone Królestwo, Francja