Sicurezza ed efficacia del farmaco immunomodulatore talidomide nei pazienti con talassemia multi-trasfusa
15 marzo 2025 aggiornato da: Muhammad Aamir Latif
Sicurezza ed efficacia del farmaco immunomodulatore talidomide nei pazienti con talassemia multi-trasfusa: una singola esperienza al centro del Punjab meridionale, in Pakistan
Questo studio mirava a determinare la sicurezza e l'efficacia della talidomide nei bambini talassemici multi-trasfusi.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Dato l'onere significativo della dipendenza dalle trasfusioni, è necessario un induttore efficace e sicuro che possa migliorare la qualità della vita e ridurre i costi sanitari associati a frequenti trasfusioni e terapia di chelazione del ferro.
Se questo studio potesse stabilire la sicurezza della talidomide in termini di teratogenicità insieme alla sua efficacia, sarebbe un grande sostegno ai bambini talassemici multi-trasfusi.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
121
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
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Punjab
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Multan, Punjab, Pakistan, 66000
- The Children's Hospital & Institute of Child Health
-
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Bambini di entrambi i sessi
- 2-5 anni
- Con talassemia dipendente dalla trasfusione (TDT)
- I cui genitori/tutori hanno mostrato la volontà di aderire alle visite di follow-up
Criteri di esclusione:
- Bambini con infezioni non controllate
- Significativa disfunzione epatica o renale
- Malignità
- Controindicazioni conosciute alla talidomide
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Gruppo di talidomide
La talidomide è stata somministrata alla dose di 1,5 mg/kg/die e tutti i pazienti hanno continuato la terapia di chelazione di ferro standard e altri trattamenti di supporto secondo i protocolli istituzionali.
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La talidomide è stata somministrata alla dose di 1,5 mg/kg/die e tutti i pazienti hanno continuato la terapia di chelazione di ferro standard e altri trattamenti di supporto secondo i protocolli istituzionali.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Efficacia del trattamento
Lasso di tempo: 6 mesi
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L'efficacia è stata classificata come una risposta eccellente che mostra un aumento dell'emoglobina di 1-2 g/dL o la libertà dalle trasfusioni di sangue, una risposta parziale come aumento dell'emoglobina <1 g/dL o una diminuzione della frequenza di trasfusione o nessuna risposta se non vi è stato alcun aumento dell'emoglobina o un aumento dei requisiti di trasfusione entro tre mesi.
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6 mesi
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Sicurezza del trattamento
Lasso di tempo: 6 mesi
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Il trattamento è stato considerato sicuro se non sono stati documentati eventi avversi in base alla valutazione clinica e ai risultati di laboratorio.
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6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Muhammad Aslam, FCPS, Children's Hospital and institute of Child Health Multan, Punjab, Pakistan
- Investigatore principale: Sara Rubab, FCPS, Children's Hospital and institute of Child Health Multan, Punjab, Pakistan
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 agosto 2023
Completamento primario (Effettivo)
31 dicembre 2024
Completamento dello studio (Effettivo)
31 dicembre 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
15 marzo 2025
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
15 marzo 2025
Primo Inserito (Effettivo)
25 marzo 2025
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 marzo 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
15 marzo 2025
Ultimo verificato
1 marzo 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie ematologiche
- Anemia, emolitica, congenita
- Anemia, emolitico
- Anemia
- Emoglobinopatie
- Talassemia
- Agenti antibatterici
- Agenti anti-infettivi
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressori
- Fattori immunologici
- Effetti fisiologici dei farmaci
- Inibitori dell'angiogenesi
- Agenti modulanti l'angiogenesi
- Sostanze di crescita
- Inibitori della crescita
- Agenti leprostatici
- Talidomide
Altri numeri di identificazione dello studio
- DRASLAMCHMULTAN
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Descrizione del piano IPD
I dati possono essere condivisi su una richiesta ragionevole.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .