Immunomodulaattorin talidomidin turvallisuus ja tehokkuus monen transfusoiduilla talassemiapotilailla
lauantai 15. maaliskuuta 2025 päivittänyt: Muhammad Aamir Latif
Immunomodulaattorin talidomidin turvallisuus ja tehokkuus monen transfusoiduilla talassemiapotilailla: Yhden keskuksen kokemus Etelä-Punjabista, Pakistanista
Tämän tutkimuksen tarkoituksena oli määrittää talidomidin turvallisuus ja tehokkuus monen transfusoiduilla talassemisilla lapsilla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Verensiirtoriippuvuuden merkittävän taakan vuoksi tarvitaan tehokasta ja turvallista induktoria, jotka voisivat parantaa elämänlaatua ja vähentää usein verensiirtoihin ja raudan kelaatiohoitoon liittyviä terveydenhuollon kustannuksia.
Jos tämä tutkimus voisi vahvistaa talidomidin turvallisuuden teratogeenisyyden suhteen sen tehokkuuteen, se olisi suuri tuki monen transfusoiduille talassemisille lapsille.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
121
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Punjab
-
Multan, Punjab, Pakistan, 66000
- The Children's Hospital & Institute of Child Health
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Molempien sukupuolten lapset
- 2-5-vuotiaat
- Verensiirrosta riippuvalla talassemialla (TDT)
- Jonka vanhemmat/huoltajat osoittivat halukkuutta noudattaa seurantakäyntejä
Poissulkemiskriteerit:
- Lapset, joilla on hallitsemattomia infektioita
- Merkittävä maksa- tai munuaisten toimintahäiriö
- Pahanlaatuisuus
- Tunnettuja vasta -aiheita talidomidiin
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Talidomidiryhmä
Talidomidia annettiin annoksella 1,5 mg/kg/päivä, ja kaikki potilaat jatkoivat tavanomaista rautakelatihoitoa ja muita tukevia hoitoja institutionaalisten protokollien mukaisesti.
|
Talidomidia annettiin annoksella 1,5 mg/kg/päivä, ja kaikki potilaat jatkoivat tavanomaista rautakelatihoitoa ja muita tukevia hoitoja institutionaalisten protokollien mukaisesti.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon teho
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Tehokkuus luokiteltiin erinomaiseksi vasteksi, joka osoitti hemoglobiinin lisääntymisen 1-2 g/dl: lla tai vapaus verensiirrosta, osittainen vaste hemoglobiinin lisääntymisenä <1 g/dl tai verensiirtotaajuuden vähentyminen tai vasteen lisääntymistä, jos hemoglobiinia ei lisääntynyt tai verensiirtotarpeiden lisääntyminen kolmen kuukauden kuluessa.
|
6 kuukautta
|
|
Hoidon turvallisuus
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Hoitoa pidettiin turvallisena, jos haittavaikutuksia ei dokumentoitu kliinisen arvioinnin ja laboratorion havaintojen perusteella.
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Muhammad Aslam, FCPS, Children's Hospital and institute of Child Health Multan, Punjab, Pakistan
- Päätutkija: Sara Rubab, FCPS, Children's Hospital and institute of Child Health Multan, Punjab, Pakistan
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 1. elokuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 31. joulukuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 31. joulukuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Lauantai 15. maaliskuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Lauantai 15. maaliskuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Lauantai 15. maaliskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. maaliskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Anemia
- Hemoglobinopatiat
- Talassemia
- Bakteerien vastaiset aineet
- Infektiota estävät aineet
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Angiogeneesin estäjät
- Angiogeneesiä moduloivat aineet
- Kasvuaineet
- Kasvun estäjät
- Leprostaattiset aineet
- Talidomidi
Muut tutkimustunnusnumerot
- DRASLAMCHMULTAN
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Tiedot voidaan jakaa kohtuullisesta pyynnöstä.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .