Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och effekt av immunmodulatorläkemedel thalidomid hos multi-transfuserade thalassemia patienter

15 mars 2025 uppdaterad av: Muhammad Aamir Latif

Säkerhet och effektivitet av immunmodulatorläkemedel thalidomid hos multi-transfuserade thalassemia patienter: en enda centrumupplevelse från södra Punjab, Pakistan

Denna studie syftade till att bestämma säkerheten och effektiviteten hos talidomid hos multi-transfuserade thalassemiska barn.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Med tanke på den betydande bördan av transfusionsberoende behövs en effektiv och säker inducerare som kan förbättra livskvaliteten och minska sjukvårdskostnaderna i samband med ofta transfusioner och järncheleringsterapi. Om denna studie skulle kunna fastställa säkerheten för thalidomid när det gäller teratogenicitet tillsammans med dess effektivitet, skulle det vara ett stort stöd för flertransfuserade thalassemiska barn.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

121

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Pakistan
    • Punjab
      • Multan, Punjab, Pakistan, 66000
        • The Children's Hospital & Institute of Child Health

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inkluderingskriterier:

  • Barn till båda könen
  • I åldern 2-5 år
  • Med transfusionsberoende talassemi (TDT)
  • Vars föräldrar/vårdnadshavare visade villighet att hålla sig till uppföljningsbesök

Uteslutningskriterier:

  • Barn med okontrollerade infektioner
  • Betydande lever- eller njurdysfunktion
  • Malignitet
  • Kända kontraindikationer till talidomid

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Talidomidgrupp
Talidomid administrerades i en dos av 1,5 mg/kg/dag, och alla patienter fortsatte standardjärnskelaterapi och andra stödjande behandlingar enligt institutionella protokoll.
Läkemedel: Talidomid
Talidomid administrerades i en dos av 1,5 mg/kg/dag, och alla patienter fortsatte standardjärnskelaterapi och andra stödjande behandlingar enligt institutionella protokoll.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Behandlingseffektivitet
Tidsram: 6 månader
Effektiviteten kategoriserades som utmärkt svar som visade en ökning av hemoglobin med 1-2 g/dL eller frihet från blodtransfusioner, partiellt svar som en ökning av hemoglobin <1 g/dL eller en minskning av transfusionsfrekvensen eller inget svar om det inte fanns någon ökning av hemoglobin eller en ökning av transfusionskravet inom tre månader.
6 månader
Behandlingssäkerhet
Tidsram: 6 månader
Behandlingen ansågs vara säker om inga biverkningar dokumenterades baserat på klinisk bedömning och laboratoriefynd.
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Muhammad Aamir Latif

Utredare

  • Huvudutredare: Muhammad Aslam, FCPS, Children's Hospital and institute of Child Health Multan, Punjab, Pakistan
  • Huvudutredare: Sara Rubab, FCPS, Children's Hospital and institute of Child Health Multan, Punjab, Pakistan

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 augusti 2023

Primärt slutförande (Faktisk)

31 december 2024

Avslutad studie (Faktisk)

31 december 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 mars 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 mars 2025

Första postat (Faktisk)

25 mars 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 mars 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 mars 2025

Senast verifierad

1 mars 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • DRASLAMCHMULTAN

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Data kan delas på en rimlig begäran.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera