一项研究旨在评估奥脂蛋白酶在儿科和成年参与者中的安全性和耐受性的研究，他们在法国完成了DFI12712或LTS13632研究
2026年3月24日 更新者：Sanofi
一项长期随访研究，以评估完成法国DFI12712或LTS13632研究的患者中olipudase alfa的安全性和耐受性
这是一项开放标签研究，旨在评估安全性和耐受性，并向酸性鞘磷脂酶缺乏酶缺乏症（ASMD）患者提供烯烃替代疗法（ERT），他们完成了DFI12712或LTS13632在法国的LTS12712或LTS13632研究完成，直到法国olipudase alfa Reimbursement grance in france。
研究和治疗持续时间：
在法国提供了患者完成研究DFI12712或LTS13632和Olipudase AlfA报销之间的期间。
如果无法获得报销，这项研究将在开始后5年结束。
访问频率：每2周一次。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
3
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Bron、法国、69500
- Investigational Site Number : 2500002
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Paris、法国、75020
- Investigational Site Number : 2500001
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 该患者在法国完成了研究DFI12712（上升）或LTS13632
- 患者必须在执行任何与学习相关的程序之前提供签署的知情同意书。
- 患者愿意遵守临床方案。
- 如果女性和生育潜力的女性，则必须在入学期间具有负妊娠试验结果[尿β-人绒毛膜促性腺激素（β-HCG）]。
- 具有生育潜力和男性患者的性活跃的女性患者必须按照自己的首选和通常的生活方式进行真正的戒酒，或者在治疗期的整个过程中使用2种可接受的有效避孕方法，并在接受上一次研究药物剂量后至少28天。
排除标准：
如果适用以下任何标准，则将参与者排除在研究之外：
- 任何未参加研究DFI12712或研究LTS13632的患者
- 在研究DFI12712或研究LTS13632中对olipudase alfa进行任何全身性高敏反应的患者，该患者认为，研究人员认为，该患者可能表明治疗持续可能会出现不合理的风险。
- 研究人员认为，患者无法遵守研究的要求。
- 在治疗期间，患者在每次olipudase AlfA输注后1天和3天都不愿意或无法戒酒。
- 由于监管或法律秩序而安置在机构中的个人；法律制度化的囚犯或参与者。
- 该患者同时参加了另一项研究治疗的临床研究。
- 以下任何医疗条件：
- 该患者的现有疾病有任何新的状况或恶化，研究人员认为这将使患者不适合入学，或者可能干扰患者参与或完成研究的患者。
- 在过去6个月中对抗凝治疗的复发剂量调整的要求。
- 怀孕或母乳喂养。
以上信息并非旨在包含与参与者潜在参与临床试验有关的所有考虑因素。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：GZ402665
Olipudase alfa每2周静脉注射一次
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药物形式：用于浓缩液的粉末液用于给药的输注：静脉输注
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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出现不良事件（AEs）和严重不良事件（SAEs）的受试者数量
大体时间：自签署知情同意书（第 0 天）起至每位参与者的安全性随访结束，最长约 40 个月
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不良事件（AE）是指参与者或临床研究参与者在使用研究药物期间发生的任何不良医学事件，无论是否被认为与研究药物相关。
严重不良事件（SAE）是指在任何剂量下发生的不良事件，其导致死亡、危及生命、需要住院治疗/延长现有住院时间、导致持续或显著残疾/失能、属于先天性异常/出生缺陷，或是具有医学重要性的事件。
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自签署知情同意书（第 0 天）起至每位参与者的安全性随访结束，最长约 40 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年11月18日
初级完成 (实际的)
2025年4月8日
研究完成 (实际的)
2025年4月8日
研究注册日期
首次提交
2025年4月22日
首先提交符合 QC 标准的
2025年4月22日
首次发布 (实际的)
2025年4月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年3月24日
最后验证
2026年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- PTA17397
- 2024-515304-39 (注册表标识符：CTIS)
- 2021-004109-39 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
合格的研究人员可以要求访问患者级别的数据和相关研究文件，包括临床研究报告，任何修正案，空白案例报告表，统计分析计划和数据集规范。
患者级别的数据将被匿名化，研究文件将被编辑以保护试验参与者的隐私。
有关SANOFI数据共享标准，合格研究和请求访问过程的更多详细信息，请访问：https：//vivli.org
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.