En studie för att utvärdera säkerhet och tolerabilitet för olipudas Alfa hos pediatriska och vuxna deltagare med syra sfingomyelinasbrist (ASMD) som slutförde DFI12712 eller LTS13632 -studien i Frankrike

Inkluderingskriterier:

• Patienten har avslutat studien DFI12712 (Ascend) eller LTS13632 i Frankrike
• Patienten måste tillhandahålla undertecknat, informerat samtycke innan några studierelaterade procedurer utför.
• Patienten är villig att följa det kliniska protokollet.
• Patienten, om kvinnlig och barnfödelsepotential, måste ha ett negativt graviditetstestresultat [urin beta-mänsklig korionisk gonadotropin (p-HCG)] vid registrering.
• Sexuellt aktiva kvinnliga patienter med barnfödelsepotential och manliga patienter krävs för att utöva verklig avhållsamhet i linje med deras föredragna och vanliga livsstil eller för att använda 2 acceptabla effektiva metoder för preventivmedel under hela behandlingsperioden och i minst 28 dagar efter att ha fått den senaste studiemedicindosen.

Uteslutningskriterier:

Deltagarna utesluts från studien om något av följande kriterier gäller:

• Varje patient som inte har deltagit i studien DFI12712 eller studien LTS13632
• En patient som upplevde alla systemiska överkänslighetsreaktioner på olipudas ALFA i studien DFI12712 eller studie LTS13632 som enligt utredarens åsikt kan indikera att behandlingens fortsättning kan utgöra en orimlig risk.
• Patienten, enligt utredarens åsikt, kan inte följa kraven i studien.
• Patienten är ovillig eller inte kan avstå från alkohol under 1 dag före och 3 dagar efter varje olipudas -alfa -infusion under behandlingsperioden.
• Individer som är inrymda i en institution på grund av lagstiftnings- eller rättslig ordning; fångar eller deltagare som är juridiskt institutionaliserade.
• Patienten deltar samtidigt i en annan klinisk studie av undersökningsbehandling.
• Något av följande medicinska tillstånd:
• Patienten har något nytt tillstånd eller försämring av ett befintligt tillstånd som enligt utredarens åsikt skulle göra patienten olämplig för registrering eller kan störa patientens deltagande i eller genomföra studien.
• Krav för återkommande dosjustering av antikoaguleringsbehandling under de senaste 6 månaderna.
• Graviditet eller amning.

Ovanstående information är inte avsedd att innehålla alla överväganden som är relevanta för en deltagares potentiella deltagande i en klinisk prövning.