Studie na vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti olipudázy alfa u dětských a dospělých účastníků s nedostatkem kyselé sfingomyelinázy (ASMD), kteří dokončili studii DFI12712 nebo LTS13632 ve Francii

Kritéria pro zařazení:

• Pacient dokončil studii DFI12712 (Ascend) nebo LTS13632 ve Francii
• Pacient musí před provedením jakýchkoli postupů souvisejících s studiem poskytnout podepsaný a informovaný souhlas.
• Pacient je ochoten dodržovat klinický protokol.
• Pacientka, pokud je žena a potenciál s plodnicí, musí mít při zápisu negativní výsledek těhotenského testu [chorionický gonadotropin moči-humánu moči-humánu).
• Sexuálně aktivní pacienti s plodným potenciálem a pacienty s mužskými pacienty jsou povinni praktikovat skutečnou abstinenci v souladu s jejich preferovaným a obvyklým životním stylem nebo k použití 2 přijatelných účinných metod antikoncepce po celou dobu léčby a po dobu nejméně 28 dnů po obdržení poslední studie.

Kritéria pro vyloučení:

Účastníci jsou ze studie vyloučeni, pokud se použije některá z následujících kritérií:

• Každý pacient, který se nezúčastnil studie, DFI12712 nebo studii LTS13632
• Pacient, který zažil jakékoli systémové hypersenzitivní reakce na Olipudase Alfa ve studii DFI12712 nebo studium LTS13632, které by podle názoru vyšetřovatele mohlo naznačovat, že pokračování léčby může představovat nepřiměřené riziko.
• Pacient, podle názoru vyšetřovatele, není schopen dodržovat požadavky studie.
• Pacient není neochotný nebo neschopný zdržet se alkoholu po dobu 1 dna před a 3 dny po každé infuzi olipudázy po dobu trvání léčebného období.
• Jednotlivci se ubytovali v instituci kvůli regulačnímu nebo právnímu řádu; vězni nebo účastníci, kteří jsou legálně institucionalizováni.
• Pacient se současně účastní další klinické studie o vyšetřovací léčbě.
• Jakýkoli z následujících zdravotních stavů:
• Pacient má jakýkoli nový stav nebo zhoršení stávajícího stavu, který by podle názoru vyšetřovatele učinil pacientovi nevhodným pro zápis nebo by mohl narušit účast pacienta nebo dokončit studii.
• Požadavek na recidivující nastavení dávky antikoagulační léčby za posledních 6 měsíců.
• Těhotenství nebo kojení.

Účelem výše uvedených informací není obsahovat všechny úvahy relevantní pro potenciální účast účastníka v klinickém hodnocení.