Een studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van Olipudase Alfa bij pediatrische en volwassen deelnemers te evalueren met zure sfingomyelinasedeficiëntie (ASMD) die de DFI12712 of het LTS13632 -onderzoek in Frankrijk voltooiden

Inclusiecriteria:

• De patiënt heeft studie DFI12712 (ASCEND) of LTS13632 in Frankrijk voltooid
• De patiënt moet ondertekende, geïnformeerde toestemming verstrekken voordat u onderzoeksgerelateerde procedures uitvoert.
• De patiënt is bereid om te voldoen aan het klinische protocol.
• De patiënt, als het vrouwelijk en van de vruchtbaarheidspotentieel, moet een negatief zwangerschapstestresultaat hebben [urine beta-human chorion gonadotropine (β-HCG)] bij inschrijving.
• Seksueel actieve vrouwelijke patiënten met een vruchtbaar potentieel en mannelijke patiënten zijn verplicht om echte onthouding te oefenen in overeenstemming met hun voorkeur en gebruikelijke levensstijl of om 2 acceptabele effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken gedurende de gehele duur van de behandelingsperiode en gedurende ten minste 28 dagen na het ontvangen van de laatste dosis dosis van de studie.

Uitsluitingscriteria:

Deelnemers zijn uitgesloten van het onderzoek als een van de volgende criteria van toepassing is:

• Elke patiënt die niet heeft deelgenomen aan de studie DFI12712 of de studie LTS13632
• Een patiënt die systemische overgevoeligheidsreacties op Olipudase Alfa heeft meegemaakt in Study DFI12712 of LTS13632 bestudeert, die naar de mening van de onderzoeker zou kunnen aangeven dat de voortzetting van de behandeling een onredelijk risico kan vormen.
• De patiënt, naar de mening van de onderzoeker, kan zich niet houden aan de vereisten van het onderzoek.
• De patiënt is niet bereid of niet in staat zich te onthouden van alcohol gedurende 1 dag voorafgaand aan en 3 dagen na elke Olipudase Alfa -infusie gedurende de duur van de behandelingsperiode.
• Individuen ondergebracht in een instelling vanwege regelgevende of juridische bevel; Gevangenen of deelnemers die wettelijk geïnstitutionaliseerd zijn.
• De patiënt neemt gelijktijdig deel aan een ander klinisch onderzoek naar onderzoeksbehandeling.
• Een van de volgende medische aandoeningen:
• De patiënt heeft een nieuwe aandoening of verslechtering van een bestaande aandoening die naar de mening van de onderzoeker de patiënt ongeschikt zou maken voor inschrijving of zou kunnen verstoren met de deelname van de patiënt in of het voltooien van het onderzoek.
• Vereiste voor terugkerende dosisaanpassing van de antistollingsbehandeling in de afgelopen 6 maanden.
• Zwangerschap of borstvoeding.

De bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor de potentiële deelname van een deelnemer aan een klinische proef.