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DFI12712 또는 프랑스에서 LTS13632 연구를 완료 한 산 스 핑고 마이 엘리나 제 결핍 (ASMD)을 가진 소아 및 성인 참가자에서 올리푸 제 알파의 안전성 및 내약성을 평가하는 연구

2026년 3월 24일 업데이트: Sanofi

프랑스에서 DFI12712 또는 LTS13632 연구를 완료 한 환자에서 Olipudase ALFA의 안전성 및 내약성을 평가하기위한 장기적인 후속 연구

이것은 안전성 및 내약성을 평가하고 Olipudoyelinase 결핍 (ASMD)이있는 환자에게 안전성 및 내약성을 평가하고 효소 대체 요법 (ERT)을 제공하기위한 Opphingomyelinase 결핍 (ASMD)을 제공하기위한 Olipudoase alfa reimberements가 France에서 부여 될 때까지 France에서 LTS13632 연구를 제공하는 개방형 연구입니다.

연구 및 치료 기간 :

환자의 연구 완료 DFI12712 또는 LTS13632 및 Olipudase Alfa 상환 사이의 기간은 프랑스에서 제공됩니다.

상환을 얻지 못하는 경우이 연구는 시작 후 5 년 후에 끝납니다.

빈도를 방문하십시오 : 2 주마다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

3

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 프랑스
      • Bron, 프랑스, 69500
        • Investigational Site Number : 2500002
      • Paris, 프랑스, 75020
        • Investigational Site Number : 2500001

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준 :

  • 환자는 프랑스에서 연구 DFI12712 (Ascend) 또는 LTS13632 연구를 완료했습니다.
  • 환자는 연구 관련 절차를 수행하기 전에 서명 된 사전 동의를 제공해야합니다.
  • 환자는 임상 프로토콜을 기꺼이 준수합니다.
  • 환자는 여성과 출산 가능성이있는 경우 등록시 음성 임신 검사 결과 [소변 베타-인간 융모 성 생식선 자극 호르핀 (β-HCG)]이 있어야합니다.
  • 가임 잠재력 및 남성 환자의 성적으로 활동적인 여성 환자는 자신이 선호하고 일반적인 생활 방식에 따라 진정한 금욕을 수행하거나 치료 기간의 전체 기간 동안 및 마지막 연구 약물 복용량을받은 후 최소 28 일 동안 2 개의 수용 가능한 효과적인 피임 방법을 사용해야합니다.

제외 기준 :

다음 기준이 적용되는 경우 참가자는 연구에서 제외됩니다.

  • 연구에 참여하지 않은 환자 DFI12712 또는 연구 LTS13632
  • 연구 DFI12712 또는 연구 LTS13632에서 Olipudase ALFA에 대한 전신 과민 반응을 경험 한 환자는 조사자의 견해로는 치료 연속이 부당한 위험을 제시 할 수 있음을 나타낼 수 있습니다.
  • 환자는 조사자의 견해로는 연구의 요구 사항을 준수 할 수 없습니다.
  • 환자는 치료 기간 동안 각 올리 푸제 제 ALFA 주입 후 1 일 전과 3 일 후에 알코올을 기꺼이하지 않을 수 있습니다.
  • 규제 또는 법적 명령으로 인해 기관에 수용 된 개인; 법적으로 제도화 된 죄수 또는 참가자.
  • 환자는 동시에 조사 치료에 대한 다른 임상 연구에 참여하고 있습니다.
  • 다음의 의학적 상태 :
  • 환자는 새로운 상태 또는 기존 상태가 악화되며, 이는 조사자의 의견으로는 환자가 등록에 부적합하게 만들거나 환자가 참여하거나 연구에 참여할 수있게 해줄 수 있습니다.
  • 지난 6 개월 동안 항 응고 처리의 재발 용량 조정에 대한 요구.
  • 임신 또는 모유 수유.

위의 정보는 참가자의 임상 시험에 대한 잠재적 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하는 것은 아닙니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: GZ402665
Olipudase Alfa는 2 주마다 정맥 내 투여되었다
의약품: Olipudase alfa
제약 형태 : 투여 주입 경로 용액 농축 물을위한 분말 : 정맥 주입
다른 이름들:
  • GZ402665

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용(AE) 및 중대한 부작용(SAE)이 발생한 참가자 수
기간: 참가자 당 안전성 추적 관찰 종료까지(최대 약 40개월) 서면 동의서 서명일(0일차)부터
AE는 연구 약물의 사용과 시간적으로 관련된 참가자 또는 임상 연구 참가자의 모든 원치 않는 의학적 사건으로, 연구 약물과 관련이 있는지 여부와 관계없이 정의됩니다. SAE는 모든 AE 중에서, 어떤 용량에서든: 사망을 초래하거나, 생명을 위협하거나, 입원 치료/기존 입원 기간의 연장이 필요하거나, 지속적이거나 중대한 장애/무능력을 초래하거나, 선천적 이상/출생 결함이거나, 의학적으로 중요한 사건인 경우를 말합니다.
참가자 당 안전성 추적 관찰 종료까지(최대 약 40개월) 서면 동의서 서명일(0일차)부터

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sanofi

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 11월 18일

기본 완료 (실제)

2025년 4월 8일

연구 완료 (실제)

2025년 4월 8일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 4월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 4월 22일

처음 게시됨 (실제)

2025년 4월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 24일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • PTA17397
  • 2024-515304-39 (레지스트리 식별자: CTIS)
  • 2021-004109-39 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정 사항이 포함 된 연구 프로토콜, 빈 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함한 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 환자 수준 데이터는 익명화되며 시험 참가자의 프라이버시를 보호하기 위해 학습 문서가 수정됩니다. Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 찾을 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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