Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование для оценки безопасности и переносимости олипудазной альфа у педиатрических и взрослых участников с дефицитом кислотной сфингомиелиназы (ASMD), которые завершили исследование DFI12712 или LTS13632 во Франции

24 марта 2026 г. обновлено: Sanofi

Долгосрочное последующее исследование по оценке безопасности и переносимости Alipudase Alfa у пациентов, которые завершили исследование DFI12712 или LTS13632 во Франции

Это открытое исследование для оценки безопасности и переносимости и обеспечения заместительной ферментной терапии (ERT) с помощью олипудазы альфа к пациентам с дефицитом кислотной сфингомиелиназы (ASMD), которые завершили DFI12712 или в исследовании LTS13632 во Франции до тех пор, пока в Франс не будет предоставлена ​​повторно в Олипудазе Альфа.

Изучение и продолжительность лечения:

Период между завершением исследования пациента DFI12712 или LTS13632 и возмещением Alfa Alfa Olipudase доступен во Франции.

В случае, если возмещение не будет получено, это исследование закончится через 5 лет после начала.

Посетите частоту: каждые 2 недели.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

3

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Франция
      • Bron, Франция, 69500
        • Investigational Site Number : 2500002
      • Paris, Франция, 75020
        • Investigational Site Number : 2500001

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Пациент завершил исследование DFI12712 (ASCEND) или LTS13632 во Франции
  • Пациент должен предоставить подписанное информированное согласие до выполнения каких-либо процедур, связанных с исследованиями.
  • Пациент готов соблюдать клинический протокол.
  • Пациент, если самка и деторождающий потенциал, должен иметь отрицательный результат теста на беременность [моча бета-человеческий хорионный гонадотропин (β-HCG)] при регистрации.
  • В сексуально активных пациентах по деторождению потенциал и пациентов мужского пола обязаны практиковать истинное воздержание в соответствии с их предпочтительным и обычным образом жизни или использовать 2 приемлемых эффективных методов контрацепции в течение всего периода лечения и в течение не менее 28 дней после получения дозы препарата последнего исследования.

Критерии исключения:

Участники исключены из исследования, если применяется какой -либо из следующих критериев:

  • Любой пациент, который не участвовал в исследовании DFI12712 или в исследовании LTS13632
  • Пациент, который испытал какие -либо системные реакции гиперчувствительности на Олипудазу Альфа в исследовании DFI12712 или в исследовании LTS13632, который, по мнению исследователя, может указывать на то, что продолжение лечения может представлять необоснованный риск.
  • Пациент, по мнению исследователя, не может придерживаться требований исследования.
  • Пациент не желает или не может воздерживаться от алкоголя в течение 1 дня до и через 3 дня после каждой инфузии альфа -олипудазы в течение периода лечения.
  • Лица, размещенные в учреждении из -за регулирующего или юридического приказа; заключенные или участники, которые юридически институционализированы.
  • Пациент одновременно участвует в другом клиническом исследовании исследуемого лечения.
  • Любое из следующих заболеваний:
  • У пациента есть какое -либо новое состояние или ухудшение существующего состояния, которое, по мнению исследователя, сделает пациента непригодным для регистрации или может мешать участию пациента или завершает исследование.
  • Потребность в рецидивирующей корректировке дозы антикоагулянного лечения за последние 6 месяцев.
  • Беременность или грудное вскармливание.

Вышеуказанная информация не предназначена для сохранения всех соображений, относящихся к потенциальному участию участника в клиническом испытании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: GZ402665
Олипудаза Альфа вводил внутривенно каждые 2 недели
Лекарство: Олипудазе Альфа
Фармацевтическая форма: порошок для концентрата для раствора для инфузионного маршрута приема: внутривенная инфузия
Другие имена:
  • ГЗ402665

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: С момента подписания информированного согласия (День 0) до окончания периода наблюдения за безопасностью для каждого участника, до приблизительно 40 месяцев
НЖР – любое неблагоприятное медицинское событие у участника или клинического исследования участника, временно связанное с применением исследуемого препарата, независимо от того, считалось ли оно связанным с исследуемым препаратом. СНЖР – любое НЖР, которое при любой дозе: привело к смерти, было опасным для жизни, потребовало госпитализации/продления существующей госпитализации, привело к стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности, являлось врожденной аномалией/пороком развития или было медицински важным событием.
С момента подписания информированного согласия (День 0) до окончания периода наблюдения за безопасностью для каждого участника, до приблизительно 40 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sanofi

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

18 ноября 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

8 апреля 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

8 апреля 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 апреля 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 апреля 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

29 апреля 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PTA17397
  • 2024-515304-39 (Идентификатор реестра: CTIS)
  • 2021-004109-39 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанных с ними документами исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустой формой отчета о случаях, план статистического анализа и спецификации наборов данных. Данные на уровень пациентов будут анонимизированы, и учебные документы будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников испытания. Более подробную информацию о критериях обмена данными, приемлемыми исследованиями и процессом для запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться