このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

DFI12712またはフランスでのLTS13632研究を完了した酸性スフィンゴミエリナーゼ欠乏症（ASMD）を持つ小児および成人の参加者におけるオリプダーゼALFAの安全性と忍容性を評価する研究

2026年3月24日 更新者：Sanofi

フランスでのDFI12712またはLTS13632研究を完了した患者におけるオリプダーゼALFAの安全性と忍容性を評価するための長期フォローアップ研究

これは、安全性と忍容性を評価し、オリプダゼALFAを伴う酵素補充療法（ERT）を提供する皮膚補血療法（ASMD）であり、DFI12712またはFranceでのLTS13632研究を完了した酸性スフィンゴミエリナーゼ欠乏症（ASMD）を提供します。

研究と治療期間：

患者の研究DFI12712またはLTS13632の研究の完了までの期間は、フランスで利用可能です。

払い戻しが得られない場合、この研究は開始後5年後に終了します。

頻度にアクセス：2週間ごとに。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

3

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • フランス
      • Bron、フランス、69500
        • Investigational Site Number : 2500002
      • Paris、フランス、75020
        • Investigational Site Number : 2500001

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準：

  • 患者はフランスでDFI12712（上昇）またはLTS13632の研究を完了しました
  • 患者は、研究関連の手順を実行する前に、署名されたインフォームドコンセントを提供する必要があります。
  • 患者は、臨床プロトコルに喜んで準拠しています。
  • 患者は、女性と出産の可能性がある場合、登録時にネガティブな妊娠検査結果[尿ベータヒューマンコリオニックゴナドトロピン（β-HCG））を持たなければなりません。
  • 出産潜在能と男性患者の性的に活発な女性患者は、治療期間中ずっと、最後の研究薬の用量を受け取ってから少なくとも28日間、希望および通常のライフスタイルに沿って真の禁欲を実践するか、2つの許容可能な効果的な避妊方法を使用する必要があります。

除外基準：

次の基準のいずれかが適用される場合、参加者は研究から除外されます。

  • 研究DFI12712または研究LTS13632に参加していない患者
  • 研究DFI12712または研究LTS13632でオリプダーゼALFAに対する全身過敏症反応を経験した患者は、調査員の意見では、治療の継続が不合理なリスクをもたらす可能性があることを示している可能性があります。
  • 患者は、調査員の意見では、研究の要件を遵守することができません。
  • 患者は、治療期間中、各オリプダーゼALFA注入の1日前および3日後にアルコールを控えることを嫌がっているか、控えられない。
  • 規制または法的命令のために機関に収容された個人。法的に制度化された囚人または参加者。
  • 患者は、治療治療の別の臨床研究に同時に参加しています。
  • 次の病状のいずれか：
  • 患者は、患者の意見では、患者の登録に適していない、または研究に参加または完了した患者に干渉する可能性がある既存の状態の新しい状態または悪化があります。
  • 過去6か月間の抗凝固治療の再発線量調整の要件。
  • 妊娠または母乳育児。

上記の情報は、臨床試験への参加者の潜在的な参加に関連するすべての考慮事項を含めることを意図していません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：GZ402665
オリプダーゼアルファは2週間ごとに静脈内投与しました
薬：オリプダーゼアルファ
医薬品：投与の溶液用溶液のための濃縮粉末：投与量：静脈内注入
他の名前：
  • GZ402665

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）を有する参加者の数
時間枠：インフォームド・コンセント署名日（Day 0）から、参加者ごとの安全性フォローアップ終了まで、最大約40ヶ月間
AEとは、研究薬の使用と時間的に関連して発生した、被験者または臨床研究参加者におけるあらゆる好ましくない医学的事象を指し、研究薬との関連性の有無を問いません。
SAEとは、いかなる用量においても、以下のいずれかの結果をもたらしたAEを指します：死亡、生命を脅かす状態、入院または既存の入院期間の延長が必要な状態、永続的または重大な障害／機能不全を引き起こした状態、先天異常／出生欠陥、医学的に重要な事象。
インフォームド・コンセント署名日（Day 0）から、参加者ごとの安全性フォローアップ終了まで、最大約40ヶ月間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Sanofi

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年11月18日

一次修了 (実際)

2025年4月8日

研究の完了 (実際)

2025年4月8日

試験登録日

最初に提出

2025年4月22日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年4月22日

最初の投稿 (実際)

2025年4月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年4月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年3月24日

最終確認日

2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PTA17397
  • 2024-515304-39 (レジストリ識別子：CTIS)
  • 2021-004109-39 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

資格のある研究者は、患者レベルのデータおよび臨床研究報告書、修正条件付きの研究プロトコル、空白の症例報告書、統計分析計画、およびデータセット仕様など、関連する研究文書へのアクセスを要求する場合があります。 患者レベルのデータは匿名化され、試験参加者のプライバシーを保護するために、研究文書が編集されます。 Sanofiのデータ共有基準、適格な研究、およびアクセスを要求するプロセスの詳細については、https：//vivli.orgをご覧ください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

オリプダーゼアルファの臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Hungary

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

購読する