Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji alfa olipudazy u dzieci i dorosłych uczestników z niedoborem sfingomyelinazy kwasowej (ASMD), którzy ukończyli badanie DFI12712 lub LTS13632 we Francji

24 marca 2026 zaktualizowane przez: Sanofi

Długoterminowe badanie obserwacyjne w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji alfa olipudazy u pacjentów, którzy ukończyli badanie DFI12712 lub LTS13632 we Francji

Jest to otwarte badanie oceny bezpieczeństwa i tolerancji oraz dostarczania enzymatycznej terapii zastępczej (ERT) z alfa olipudazą u pacjentów z niedoborem kwasu sferomelinazy (ASMD), którzy ukończyli Badanie DFI12712 lub LTS13632 w Francji, dopóki nie zostanie przyznana reimburatem Olipudazy Alfa.

Badanie i czas trwania leczenia:

Okres pomiędzy ukończeniem badania DFI12712 lub LTS13632 i zwrotem Olipudazy Alfa jest dostępny we Francji.

W przypadku, gdy refundacja nie zostanie uzyskana, badanie to zakończy się 5 lat po rozpoczęciu.

Częstotliwość wizyty: co 2 tygodnie.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

3

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bron, Francja, 69500
        • Investigational Site Number : 2500002
      • Paris, Francja, 75020
        • Investigational Site Number : 2500001

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Pacjent zakończył badanie DFI12712 (ASCEND) lub LTS13632 we Francji
  • Pacjent musi przekazać podpisaną, świadomą zgodę przed wykonaniem wszelkich procedur związanych z badaniem.
  • Pacjent jest gotów przestrzegać protokołu klinicznego.
  • Pacjent, jeśli samica i potencjał dziecięcy, musi mieć negatywny wynik testu ciąży [gonadotropina kosmówkowa beta-ludzka moczowo-ludzka (β-HCG)] podczas rejestracji.
  • Aktywne seksualnie kobiety z potencjału dziecięcego i męskie są zobowiązani do ćwiczenia prawdziwej abstynencji zgodnie z preferowanym i zwykłym stylem życia lub do zastosowania 2 akceptowalnych skutecznych metod antykoncepcji przez cały czas trwania okresu leczenia i przez co najmniej 28 dni po otrzymaniu ostatniej badanej dawki leku.

Kryteria wykluczenia:

Uczestnicy są wykluczeni z badania, jeśli obowiązują którekolwiek z następujących kryteriów:

  • Każdy pacjent, który nie uczestniczył w badaniu DFI12712 lub w badaniu LTS13632
  • Pacjent, który doświadczył jakichkolwiek ogólnoustrojowych reakcji nadwrażliwości na Olipudazę Alfa w badaniu DFI12712 lub badaniu LTS13632, który, zdaniem badacza, może wskazywać, że kontynuacja leczenia może stanowić nieuzasadnione ryzyko.
  • Pacjent, zdaniem badacza, nie jest w stanie przestrzegać wymagań badania.
  • Pacjent nie chce lub nie powstrzymuje się od alkoholu na 1 dzień przed i 3 dni po każdym infuzji Alfa Olipudaza na czas trwania okresu leczenia.
  • Osoby przyjmowane w instytucji z powodu postanowienia regulacyjnego lub prawnego; więźniowie lub uczestnicy, którzy są legalnie zinstytucjonalizowani.
  • Pacjent jednocześnie uczestniczy w innym badaniu klinicznym leczenia badawczego.
  • Którykolwiek z poniższych warunków medycznych:
  • Pacjent ma jakikolwiek nowy stan lub pogorszenie istniejącego stanu, który zdaniem badacza sprawiłby, że pacjent byłby nieodpowiednią do rejestracji lub może zakłócać uczestnictwo pacjenta w badaniu lub ukończeniu.
  • Wymóg nawracającej dostosowywania dawki w leczeniu przeciwzakrzepowym w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Ciąża lub karmienie piersią.

Powyższe informacje nie mają na celu zawierania wszystkich rozważań istotnych dla potencjalnego udziału uczestnika w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: GZ402665
Olipudaza alfa podawana dożylnie co 2 tygodnie
Lek: Olipudaza Alfa
Forma farmaceutyczna: proszek do koncentratu do roztworu do infuzyjnego podawania: infuzja dożylna
Inne nazwy:
  • GZ402665

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami (AEs) i poważnymi niepożądanymi zdarzeniami (SAEs)
Ramy czasowe: Od podpisania świadomej zgody (dzień 0) do zakończenia obserwacji bezpieczeństwa na uczestnika, do około 40 miesięcy
AE oznaczało jakiekolwiek niekorzystne zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika badania klinicznego, które wystąpiło w czasie stosowania leku badawczego, niezależnie od tego, czy uznano je za związane z lekiem badawczym. SAE oznaczało jakiekolwiek AE, które w dowolnej dawce: doprowadziło do śmierci, stanowiło zagrożenie życia, wymagało hospitalizacji/przedłużenia istniejącej hospitalizacji, doprowadziło do trwałego lub znacznego upośledzenia/niezdolności, było wadą wrodzoną/wadą urodzeniową lub stanowiło istotne zdarzenie medyczne.
Od podpisania świadomej zgody (dzień 0) do zakończenia obserwacji bezpieczeństwa na uczestnika, do około 40 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sanofi

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 listopada 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

8 kwietnia 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

8 kwietnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 kwietnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 kwietnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 kwietnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PTA17397
  • 2024-515304-39 (Identyfikator rejestru: CTIS)
  • 2021-004109-39 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badań, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, formularzem pustym przypadku, planem analizy statystycznej i specyfikacji zestawu danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną anonimowe, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badań. Dalsze szczegóły dotyczące kryteriów udostępniania danych Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu żądania dostępu można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Olipudaza Alfa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Togo

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj