Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Olipudase -Alfa bei pädiatrischen und erwachsenen Teilnehmern mit Säuresphingomyelinase -Mangel (ASMD), die die DFI12712 oder die LTS13632 -Studie in Frankreich abgeschlossen haben

Einschlusskriterien:

• Der Patient hat die Studie DFI12712 (ASCEND) oder LTS13632 in Frankreich abgeschlossen
• Der Patient muss vor der Durchführung eines Studienverfahrens eine unterschriebene Einverständniserklärung einreichen.
• Der Patient ist bereit, das klinische Protokoll einzuhalten.
• Die Patientin muss bei der Aufnahme ein negatives Schwangerschaftstest-Ergebnis [Urin Beta-Human Chorionic Gonadotropin (β-HCG)] ein negatives Schwangerschaftstest-Ergebnis haben.
• Sexuell aktive weibliche Patienten mit gebärztem Potenzial und männlichen Patienten müssen eine echte Abstinenz im Einklang mit ihrem bevorzugten und üblichen Lebensstil praktizieren oder zwei akzeptable wirksame Methoden zur Verhütung für die gesamte Dauer der Behandlungszeit und mindestens 28 Tage nach Erhalt der letzten Studienmedikamentendosis anwenden.

Ausschlusskriterien:

Die Teilnehmer sind von der Studie ausgeschlossen, wenn eines der folgenden Kriterien gelten:

• Jeder Patient, der nicht an der Studie DFI12712 oder der Studie LTS13632 teilgenommen hat
• Ein Patient, der systemische Überempfindlichkeitsreaktionen auf Olipudase -Alfa in der Studie DFI12712 oder Studie LTS13632 erlebte, was nach Meinung des Forschers darauf hinweisen könnte, dass die Fortsetzung der Behandlung ein unangemessenes Risiko darstellen kann.
• Der Patient kann nach Ansicht des Ermittlers die Anforderungen der Studie nicht einhalten.
• Der Patient ist nicht bereit oder nicht in der Lage, 1 Tag vor und 3 Tage nach jeder Olipudase -Alfa -Infusion für die Dauer der Behandlungszeit nicht mehr auf Alkohol zu verzichten.
• Personen, die aufgrund einer regulatorischen oder rechtlichen Anordnung in einer Institution untergebracht sind; Gefangene oder Teilnehmer, die rechtlich institutionalisiert sind.
• Der Patient nimmt gleichzeitig an einer weiteren klinischen Studie zur Untersuchung der Untersuchung teil.
• Eine der folgenden medizinischen Erkrankungen:
• Der Patient hat eine neue Erkrankung oder eine Verschlechterung einer bestehenden Erkrankung, die nach Meinung des Ermittlers den Patienten für die Einschreibung ungeeignet machen oder die Teilnahme des Patienten an der Studie beeinträchtigen könnte.
• Erfordernis einer rezidivierenden Dosisanpassung der Antikoagulationsbehandlung in den letzten 6 Monaten.
• Schwangerschaft oder Stillen.

Die obigen Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Teilnehmers an einer klinischen Studie relevant sind.