Un estudio para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de la olipudasa alfa en participantes pediátricos y adultos con deficiencia ácida de esfingomielinasa (ASMD) que completaron el estudio DFI12712 o LTS13632 en Francia en Francia

Criterios de inclusión:

• El paciente ha completado el estudio DFI12712 (Ascend) o LTS13632 en Francia
• El paciente debe proporcionar consentimiento firmado e informado antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
• El paciente está dispuesto a cumplir con el protocolo clínico.
• La paciente, si la mujer y el potencial de maternidad, deben tener un resultado negativo de la prueba de embarazo [gonadotropina coriónica betahumana orina (β-HCG)] en la inscripción.
• Se requiere que los pacientes femeninos sexualmente activos de potencial de fataje y los pacientes masculinos practicen la verdadera abstinencia en línea con su estilo de vida preferido y habitual o para usar 2 métodos de anticoncepción aceptables durante toda la duración del período de tratamiento y al menos 28 días después de recibir la última dosis de drogas de estudio.

Criterios de exclusión:

Los participantes son excluidos del estudio si se aplica alguno de los siguientes criterios:

• Cualquier paciente que no haya participado en el estudio DFI12712 o el estudio LTS13632
• Un paciente que experimentó reacciones de hipersensibilidad sistémica a la olipudasa ALFA en el estudio DFI12712 o el estudio LTS13632 que, en opinión del investigador, podría indicar que la continuación del tratamiento puede presentar un riesgo irrazonable.
• El paciente, en opinión del investigador, no puede cumplir con los requisitos del estudio.
• El paciente no está dispuesto o no puede abstenerse del alcohol durante 1 día antes y 3 días después de cada infusión de Olipudasa Alfa durante la duración del período de tratamiento.
• Individuos acomodados en una institución debido al orden regulatorio o legal; prisioneros o participantes que están legalmente institucionalizados.
• El paciente participa simultáneamente en otro estudio clínico del tratamiento de investigación.
• Cualquiera de las siguientes afecciones médicas:
• El paciente tiene una nueva condición o empeoramiento de una condición existente que, en opinión del investigador, haría que el paciente no sea adecuado para la inscripción o podría interferir con el paciente participando o completando el estudio.
• Requisito para el ajuste recurrente de la dosis del tratamiento con anticoagulación en los últimos 6 meses.
• Embarazo o lactancia.

La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un participante en un ensayo clínico.