Une étude pour évaluer la sécurité et la tolérabilité de l'olipudase alfa chez les participants pédiatriques et adultes atteints de carence en sphingomyélinase acide (ASMD) qui ont terminé la DFI12712 ou l'étude LTS13632 en France

Critères d'inclusion:

• Le patient a terminé l'étude DFI12712 (Ascend) ou LTS13632 en France
• Le patient doit fournir un consentement signé et éclairé avant d'effectuer des procédures liées à l'étude.
• Le patient est prêt à se conformer au protocole clinique.
• Le patient, s'il est féminin et de potentiel de procréation, doit avoir un résultat de test de grossesse négatif [gonadotropine chorionique bêta-humaine urinaire (β-HCG)] lors de l'inscription.
• Les patients sexuellement actives en potentiel de procréation et les patients masculins sont tenus de pratiquer une véritable abstinence en ligne avec leur mode de vie préféré et habituel ou pour utiliser 2 méthodes efficaces acceptables de contraception pour toute la durée de la période de traitement et pendant au moins 28 jours après avoir reçu la dernière dose de médicament à l'étude.

Critères d'exclusion:

Les participants sont exclus de l'étude si l'un des critères suivants s'applique:

• Tout patient qui n'a pas participé à l'étude DFI12712 ou à l'étude LTS13632
• Un patient qui a connu des réactions d'hypersensibilité systémique à l'olipudase alfa dans l'étude DFI12712 ou l'étude LTS13632 qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait indiquer que la poursuite du traitement peut présenter un risque déraisonnable.
• Le patient, de l'avis de l'investigateur, n'est pas en mesure de respecter les exigences de l'étude.
• Le patient ne veut pas ou ne peut pas s'abstenir de l'alcool pendant 1 jour avant et 3 jours après chaque perfusion alfa d'olipudase pendant la durée de la période de traitement.
• Les personnes hébergées dans une institution en raison de l'ordre réglementaire ou juridique; Prisonniers ou participants qui sont légalement institutionnalisés.
• Le patient participe simultanément à une autre étude clinique du traitement recherché.
• L'une des conditions médicales suivantes:
• Le patient a une nouvelle condition ou une aggravation d'une condition existante qui, de l'avis de l'enquêteur, rendrait le patient inadapté à l'inscription ou pourrait interférer avec la participation du patient ou terminer l'étude.
• Besoin d'ajustement de dose récurrente du traitement anticoagulation au cours des 6 derniers mois.
• Grossesse ou allaitement.

Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations pertinentes pour la participation potentielle d'un participant à un essai clinique.