Um estudo para avaliar a segurança e a tolerabilidade da olipudase alfa em participantes pediátricos e adultos com deficiência de esfingomielinase ácida (ASMD) que concluíram o estudo DFI12712 ou LTS13632 na França na França

Critérios de inclusão:

• O paciente concluiu o estudo DFI12712 (Ascend) ou LTS13632 na França
• O paciente deve fornecer consentimento informado e assinado antes de realizar quaisquer procedimentos relacionados ao estudo.
• O paciente está disposto a cumprir o protocolo clínico.
• O paciente, se feminino e do potencial de gravidez, deve ter um resultado negativo no teste de gravidez [gonadotrofina coriônica beta-humana da urina (β-HCG)] na inscrição.
• Pacientes do sexo feminino sexualmente ativos do potencial infantil e pacientes do sexo masculino são obrigados a praticar a verdadeira abstinência de acordo com seu estilo de vida preferido e usual ou usar 2 métodos efetivos aceitáveis ​​de contracepção por toda a duração do período de tratamento e pelo menos 28 dias após o recebimento da última dose do medicamento.

Critérios de exclusão:

Os participantes são excluídos do estudo se algum dos seguintes critérios se aplicar:

• Qualquer paciente que não tenha participado do estudo DFI12712 ou do estudo LTS13632
• Um paciente que experimentou qualquer reação sistêmica de hipersensibilidade à olipudase alfa no estudo DFI12712 ou estudo LTS13632 que, na opinião do investigador, pode indicar que a continuação do tratamento pode apresentar um risco irracional.
• O paciente, na opinião do investigador, é incapaz de aderir aos requisitos do estudo.
• O paciente não está disposto ou incapaz de se abster de álcool por 1 dia antes e 3 dias após cada infusão de olipudase alfa durante o período de tratamento.
• Indivíduos acomodados em uma instituição por causa de ordem regulatória ou legal; prisioneiros ou participantes que são legalmente institucionalizados.
• O paciente está participando simultaneamente de outro estudo clínico de tratamento de investigação.
• Qualquer uma das seguintes condições médicas:
• O paciente tem qualquer nova condição ou agravamento de uma condição existente que, na opinião do investigador, tornaria o paciente inadequado para a inscrição ou poderia interferir na participação no paciente ou concluindo o estudo.
• Requisito para ajuste de dose recorrente do tratamento de anticoagulação nos últimos 6 meses.
• Gravidez ou amamentação.

As informações acima não se destinam a conter todas as considerações relevantes para a participação potencial de um participante em um ensaio clínico.