Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus olipdaasialfA: n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi lasten ja aikuisten osallistujilla, joilla on happo -sfingomyelinaasivaje (ASMD), jotka suorittivat DFI12712: n tai LTS13632 -tutkimuksen Ranskassa

tiistai 24. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Sanofi

Pitkän aikavälin seurantatutkimus olipdaasialfA: n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, jotka suorittivat DFI12712 tai LTS13632 -tutkimuksen Ranskassa

Tämä on avoin leimaustutkimus turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi ja entsyymikorvaushoidon (ERT) tarjoamiseksi olipudaasi-alfa: lla potilaille, joilla on happo-sfingomyelinaasivaje (ASMD), jotka suorittivat DFI12712: n tai LTS13632-tutkimuksen Ranskassa, kunnes Ranskassa olipudaasi Alfa-palautus.

Tutkimus- ja hoidon kesto:

Ranskassa on saatavana potilaan tutkimuksen DFI12712 tai LTS13632: n ja olipdaasin Alfa -korvauksen välinen ajanjakso.

Jos korvausta ei saada, tämä tutkimus loppuu viisi vuotta aloittamisen jälkeen.

Vieraile taajuudessa: joka toinen viikko.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

3

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Bron, Ranska, 69500
        • Investigational Site Number : 2500002
      • Paris, Ranska, 75020
        • Investigational Site Number : 2500001

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilas on suorittanut tutkimuksen DFI12712 (Ascend) tai LTS13632 Ranskassa
  • Potilaan on annettava allekirjoitettu, tietoinen suostumus ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista.
  • Potilas on valmis noudattamaan kliinistä protokollaa.
  • Potilaalla, jos naisilla ja lastenpotentiaalilla on, on oltava negatiivinen raskaustestitulos [virtsan beeta-ihmisen koorion gonadotropiini (β-HCG)] ilmoittautumisen yhteydessä.
  • Seksuaalisesti aktiivisten naispotilaiden lastenpotentiaalin ja miespotilaiden on harjoitettava todellista pidättäytymistä suositun ja tavanomaisen elämäntavansa mukaisesti tai käyttämään kahta hyväksyttävää tehokasta ehkäisymenetelmää koko hoitojakson ajan ja vähintään 28 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen saamisen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

Osallistujat jätetään tutkimuksen ulkopuolelle, jos jokin seuraavista kriteereistä sovelletaan:

  • Jokainen potilas, joka ei ole osallistunut tutkimukseen DFI12712 tai tutkimukseen LTS13632
  • Potilas, jolla on ollut kaikki systeemiset yliherkkyysreaktiot olipudaasialfa: lle tutkimuksessa DFI12712 tai tutkimus LTS13632, joka tutkijan mielestä voi osoittaa, että hoidon jatkuminen voi aiheuttaa kohtuutonta riskiä.
  • Tutkijan mielestä potilas ei pysty noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia.
  • Potilas ei halua tai ei pysty pidättäytymään alkoholista yhden päivän ajan ennen ja 3 päivää jokaisen Olipudaasi -alfa -infuusion jälkeen hoitojakson ajan.
  • Henkilöt sijoittuivat laitokseen sääntelyn tai oikeusjärjestyksen takia; vangit tai osallistujat, jotka on laillisesti institutionalisoitu.
  • Potilas osallistuu samanaikaisesti toiseen kliiniseen tutkimukseen tutkittavasta hoidosta.
  • Mikä tahansa seuraavista sairauksista:
  • Potilaalla on uusi tila tai nykyisen tilan paheneminen, joka tutkijan mielestä potilaalla ei ole ilmoittautumista tai voisi häiritä potilaan osallistumista tutkimukseen tai loppuun saattamiseen.
  • Antikoagulaatiohoidon toistuvan annoksen säätämisen vaatimus viimeisen 6 kuukauden aikana.
  • Raskaus tai imetys.

Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia näkökohtia, jotka liittyvät osallistujan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: GZ402665
Olipudaasi Alfa annettiin laskimonsisäisesti joka toinen viikko joka viikko
Lääke: Olipudaasi Alfa
Farmaseuttinen muoto: Jauhe konsentraattisiksi liuokseen antamisen infuusioreitille: Laskimonsisäinen infuusio
Muut nimet:
  • GZ402665

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla esiintyi haittatapahtumia (AEs) ja vakavia haittatapahtumia (SAEs)
Aikaikkuna: Valtuutetun suostumuksen allekirjoittamisesta (päivä 0) osallistujan turvallisuuden seurannan päättymiseen asti, noin 40 kuukauden ajan
AE oli mikä tahansa haitallinen lääketieteellinen tapahtuma tutkimushenkilössä tai kliinisessä tutkimuksessa osallistujassa, joka ajoittuu tutkimuslääkkeen käyttöön, riippumatta siitä, pidetäänkö sitä liittyvänä tutkimuslääkkeeseen vai ei. SAE oli mikä tahansa AE, joka missä tahansa annoksessa: johti kuolemaan, oli hengenvaarallinen, vaati sairaalahoitoon joutumista/olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johti pysyvään tai merkittävään vammautumiseen/työkyvyttömyyteen, oli synnynnäinen poikkeama/syntymävika tai oli lääketieteellisesti merkittävä tapahtuma.
Valtuutetun suostumuksen allekirjoittamisesta (päivä 0) osallistujan turvallisuuden seurannan päättymiseen asti, noin 40 kuukauden ajan

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sanofi

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 18. marraskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 8. huhtikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 8. huhtikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 22. huhtikuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 22. huhtikuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 29. huhtikuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 13. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PTA17397
  • 2024-515304-39 (Rekisterin tunniste: CTIS)
  • 2021-004109-39 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilaan tason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliininen tutkimusraportti, tutkimusprotokolla mahdollisilla muutoksilla, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukkojen eritelmät. Potilaan tason tiedot nimettyy ja tutkimusasiakirjat muokataan oikeudenkäynnin osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi. Lisätietoja Sanofin tiedon jakamiskriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja pääsyn pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://vivli.org

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hapan sfingomyelinaasin puutos

Kliiniset tutkimukset Olipudaasi Alfa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa