En studie for å evaluere sikkerhet og tolerabilitet av Olipudase Alfa hos deltakere og voksne av barn og voksne med syre sfingomyelinasemangel (ASMD) som fullførte DFI12712 eller LTS13632 -studien i Frankrike i Frankrike i Frankrike i Frankrike i Frankrike i Frankrike i Frankrike

Inkluderingskriterier:

• Pasienten har fullført studien DFI12712 (Ascend) eller LTS13632 i Frankrike
• Pasienten må gi signert, informert samtykke før de utfører noen studierelaterte prosedyrer.
• Pasienten er villig til å overholde den kliniske protokollen.
• Pasienten, hvis kvinnelig og med fertilpotensial, må ha et negativt graviditetstestresultat [urin beta-menneskelig korionisk gonadotropin (β-HCG)] ved påmelding.
• Seksuelt aktive kvinnelige pasienter med fødselspotensial og mannlige pasienter er påkrevd for å øve ekte avholdenhet i tråd med deres foretrukne og vanlige livsstil eller for å bruke 2 akseptable effektive prevensjonsmetoder i hele varigheten av behandlingsperioden og i minst 28 dager etter å ha mottatt den siste studiedosen.

Eksklusjonskriterier:

Deltakerne er ekskludert fra studien hvis noen av følgende kriterier gjelder:

• Enhver pasient som ikke har deltatt i studien DFI12712 eller studien LTS13632
• En pasient som opplevde noen systemiske overfølsomhetsreaksjoner på Olipudase ALFA i studien DFI12712 eller studerer LTS13632 som etter etterforskerens mening kan indikere at behandlingsbehandling kan utgjøre en urimelig risiko.
• Pasienten, etter etterforskerens mening, er ikke i stand til å følge kravene i studien.
• Pasienten er uvillig eller ikke i stand til å avstå fra alkohol i 1 dag før og 3 dager etter hver Olipudase Alfa -infusjon i løpet av behandlingsperioden.
• Enkeltpersoner som er innkvartert i en institusjon på grunn av lovgivningsmessig eller juridisk orden; fanger eller deltakere som er lovlig institusjonalisert.
• Pasienten deltar samtidig i en annen klinisk studie av undersøkelsesbehandling.
• Noen av følgende medisinske tilstander:
• Pasienten har noen ny tilstand eller forverring av en eksisterende tilstand som etter etterforskerens mening vil gjøre pasienten uegnet til påmelding eller kan forstyrre pasientens deltakelse i eller fullføre studien.
• Krav til tilbakevendende dosejustering av antikoagulasjonsbehandling de siste 6 månedene.
• Graviditet eller amming.

Ovennevnte informasjon er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en deltakers potensielle deltakelse i en klinisk studie.