Egy tanulmány az olipudáz alfa biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére olyan gyermekkori és felnőtt résztvevőknél, akiknek savas szfingomielináz -hiánya (ASMD) fejezte be a DFI12712 vagy az LTS13632 tanulmány Franciaországban

Befogadási kritériumok:

• A beteg befejezte a DFI12712 (ASCEND) vagy az LTS13632 vizsgálatot Franciaországban
• A betegnek bármilyen tanulmányhoz kapcsolódó eljárások elvégzése előtt aláírt, tájékozott beleegyezést kell biztosítania.
• A beteg hajlandó megfelelni a klinikai protokollnak.
• A betegnek, ha nősténynek és gyermekkori potenciálnak, negatív terhességi teszttel kell rendelkeznie [vizelet-béta-humán korion gonadotropin (β-HCG)] a beiratkozáskor.
• A gyermekkori potenciállal rendelkező és a férfi betegek szexuálisan aktív női betegeinek a valós absztinenciát kell gyakorolniuk a preferált és a szokásos életmódjukkal összhangban, vagy 2 elfogadható hatékony fogamzásgátló módszert kell alkalmazniuk a kezelési időszak teljes időtartamára, és legalább 28 napig az utolsó vizsgálati gyógyszer adagja után.

Kizárási kritériumok:

A résztvevőket kizárják a tanulmányból, ha a következő kritériumok bármelyike ​​vonatkozik:

• Bármely olyan beteg, aki nem vett részt a DFI12712 vizsgálatban vagy az LTS13632 vizsgálatban
• Az a beteg, aki a DFI12712 vagy az LTS13632 vizsgálat során bármilyen szisztémás túlérzékenységi reakciót tapasztalt az olipudáz Alfa -ra, amely a vizsgáló véleménye szerint azt jelezheti, hogy a kezelés folytatása indokolatlan kockázatot jelenthet.
• A beteg a vizsgáló véleménye szerint nem tudja betartani a vizsgálat követelményeit.
• A beteg nem hajlandó vagy nem képes tartózkodni az alkoholtól egy napig, és az egyes olipudase alfa infúzió előtt és 3 nappal a kezelési periódus időtartama alatt.
• Egyéni intézményben a szabályozási vagy jogrendelés miatt befogadott egyének; foglyok vagy résztvevők, akik jogilag intézményesítettek.
• A beteg egyidejűleg részt vesz a vizsgálati kezelés másik klinikai vizsgálatában.
• A következő egészségügyi állapotok bármelyike:
• A betegnek bármilyen új állapota vagy romlása van egy meglévő állapotban, amely a vizsgáló véleménye szerint a beteget alkalmatlanná tenné a beiratkozásra, vagy zavarhatja a beteg részvételét vagy befejezését.
• Az antikoagulációs kezelés ismétlődő dózisának kiigazításának követelménye az elmúlt 6 hónapban.
• Terhesség vagy szoptatás.

A fenti információk nem célja, hogy tartalmazzák a résztvevő klinikai vizsgálatban való esetleges részvételére vonatkozó összes megfontolást.