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Uno studio per valutare la sicurezza e la tollerabilità dell'olipudasi alfa in partecipanti pediatrici e adulti con carenza di sfingomielinasi acida (ASMD) che ha completato lo studio DFI12712 o LTS13632 in Francia

24 marzo 2026 aggiornato da: Sanofi

Uno studio di follow-up a lungo termine per valutare la sicurezza e la tollerabilità dell'olipudasi ALFA nei pazienti che hanno completato lo studio DFI12712 o LTS13632 in Francia

Questo è uno studio in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità e fornire una terapia di sostituzione degli enzimi (ERT) con olipudasi alfa a pazienti con carenza di sfingomielinasi acida (ASMD) che hanno completato lo studio DFI12712 o LTS13632 in Francia in Francia.

Durata dello studio e del trattamento:

Il periodo tra il completamento del paziente dello studio DFI12712 o LTS13632 e il rimborso di Olipudasi Alfa è disponibile in Francia.

Nel caso in cui il rimborso non verrà ottenuto, questo studio finirà 5 anni dopo l'inizio.

Visita Frequenza: ogni 2 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

3

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Bron, Francia, 69500
        • Investigational Site Number : 2500002
      • Paris, Francia, 75020
        • Investigational Site Number : 2500001

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Il paziente ha completato lo studio DFI12712 (ASCEND) o LTS13632 in Francia
  • Il paziente deve fornire un consenso firmato e informato prima di eseguire qualsiasi procedura relativa allo studio.
  • Il paziente è disposto a rispettare il protocollo clinico.
  • Il paziente, se femmina e di potenziale di gravidanza, deve avere un risultato negativo del test di gravidanza [gonadotropina corionica beta-umana delle urine (β-HCG)] all'iscrizione.
  • Le pazienti femminili sessualmente attive di potenziale di gravidanza e pazienti maschi sono tenuti a praticare la vera astinenza in linea con il loro stile di vita preferito e normale o per utilizzare 2 metodi di contraccezione efficaci accettabili per l'intera durata del periodo di trattamento e per almeno 28 giorni dopo aver ricevuto l'ultimo dose di farmaco in studio.

Criteri di esclusione:

I partecipanti sono esclusi dallo studio se si applica uno dei seguenti criteri:

  • Qualsiasi paziente che non ha partecipato allo studio DFI12712 o allo studio LTS13632
  • Un paziente che ha subito qualsiasi reazioni di ipersensibilità sistemica all'olipudasi ALFA nello studio DFI12712 o allo studio LTS13632 che, secondo l'opinione dell'investigatore, potrebbe indicare che la continuazione del trattamento può presentare un rischio irragionevole.
  • Il paziente, secondo lo investigatore, non è in grado di aderire ai requisiti dello studio.
  • Il paziente non è disposto o incapace di astenersi dall'alcol per 1 giorno prima e 3 giorni dopo ogni infusione di olipudasi alfa per la durata del periodo di trattamento.
  • Individui ospitati in un'istituzione a causa di un ordine normativo o legale; Prigionieri o partecipanti che sono legalmente istituzionalizzati.
  • Il paziente partecipa contemporaneamente a un altro studio clinico sul trattamento sperimentale.
  • Nessuna delle seguenti condizioni mediche:
  • Il paziente ha nuove condizioni o peggioramento di una condizione esistente che, secondo l'opinione dell'investigatore, renderebbe il paziente inadatto all'iscrizione o potrebbe interferire con la partecipazione del paziente o completare lo studio.
  • Requisito per l'aggiustamento della dose ricorrente del trattamento anticoagulante negli ultimi 6 mesi.
  • Gravidanza o allattamento.

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per la potenziale partecipazione di un partecipante a una sperimentazione clinica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: GZ402665
Olipudasi Alfa somministrato per via endovenosa ogni 2 settimane
Droga: Olipudasi alfa
Forma farmaceutica: polvere per concentrare per la soluzione per l'infusione di somministrazione: infusione per via endovenosa
Altri nomi:
  • GZ402665

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dalla firma del consenso informato (Giorno 0) fino alla fine del follow-up di sicurezza per partecipante, fino a circa 40 mesi
Un EA era qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante o in un partecipante a uno studio clinico temporalmente associato all'uso del farmaco in studio, indipendentemente dal fatto che fosse considerato correlato al farmaco in studio. Un EA grave era qualsiasi EA che, a qualsiasi dose: ha provocato morte, era pericoloso per la vita, ha richiesto il ricovero ospedaliero/il prolungamento di un ricovero esistente, ha provocato disabilità/incapacità persistente o significativa, era un'anomalia congenita/difetto alla nascita o era un evento clinicamente rilevante.
Dalla firma del consenso informato (Giorno 0) fino alla fine del follow-up di sicurezza per partecipante, fino a circa 40 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sanofi

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 novembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

8 aprile 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

8 aprile 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 aprile 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 aprile 2025

Primo Inserito (Effettivo)

29 aprile 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PTA17397
  • 2024-515304-39 (Identificatore di registro: CTIS)
  • 2021-004109-39 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e i relativi documenti di studio, tra cui il rapporto di studio clinico, il protocollo di studio con eventuali modifiche, modulo di caso clinico, piano di analisi statistica e specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno anonimi e i documenti di studio verranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti alla sperimentazione. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di SANOFI, studi idonei e processi per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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