NG01细胞疗法的次要进行多发性硬化症的研究
2025年4月28日 更新者：NeuroGenesis Ltd.
一项双盲，随机，安慰剂控制的2B研究，以评估自体细胞治疗产品NG01治疗的安全性和临床疗效
这项临床试验的目的是评估反复鞘内（IT）注射NG01，自体骨髓衍生的人基质细胞的安全性和功效，与安慰剂相比，在治疗次生进行性多发性硬化症（SPMS）方面。
该研究将评估参与者证明步行能力提高的比例，该比例定义为在6、9和12个月的平均时间减少，与基线相比，在6、9、9和12个月中完成了定时的25英尺步行（T25FW）。 这将通过这些时间点的步行速度的平均变化来分析。 该研究还将评估治疗急性不良事件（AES）的发病率和性质。
参与者将通过腰椎刺穿的NG01的鞘内管理，并将在第四次政府后进行6个月的跟踪。
研究概览
详细说明
与安慰剂相比，这是一项多中心，国际2B，剂量查找，随机，双盲，三项ARM研究，旨在评估4个IT IT管理NG01的安全性和功效，与安慰剂相比，在SPMS患者中进行了6个月的随访，经过6个月的随访，进行了4个月的磨合期。 参与者将继续以稳定的剂量获得其习惯的MS治疗方案。
该研究将招募45名患有继发性多发性硬化症（SPMS）的参与者，以1：1：1的比例随机分配，以在9个月的高剂量NG01，低剂量NG01或安慰剂中接收4个鞘内管理的参与者。 所有参与者将在整个9个月的治疗期内进行临床和安全评估。
在完成9个月的治疗期，双盲治疗和评估期后，将在临床上再遵循6个月的时间。 用于成像评估的主要临床结果评估和磁共振成像（MRI）获取将发生在治疗后开始（基线）。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
45
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Flavia Nelson, MD
- 电话号码：305-243-4015
- 邮箱：fxn133@med.miami.edu
学习地点
-
-
-
Jerusalem、以色列
- Hadassah University Hospital
-
接触：
- Panayiota Petrou, MD
- 电话号码：972-2-6776639
- 邮箱：petroupanayiota@gmail.com
-
-
-
-
Florida
-
Miami、Florida、美国、33136
- University of Miami Hospital & Clinics - Sylvester Comprehensive Cancer Center - Neurology
-
首席研究员：
- Flavia Nelson, MD
-
接触：
- Flavia Nelson, MD
- 电话号码：305-243-4015
- 邮箱：fxn133@med.miami.edu
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄18至65岁的参与者。
- SPMS的诊断。
- 在筛选时，EDSS <6.0的参与者的研究进入之前的两年中，有记录的EDS恶化，EDSS <6.0的参与者为筛查时EDSS≥6.0的参与者≥0.5点，或在T25FW中记录的至少有20％的文档恶化。 如果没有记录的T25FW或EDSS，则书面摘要在过去的两年中临床证据恶化，并且在筛选前2年对EDSS评分的回顾性评估，必须由裁决委员会提交中央审查。
- EDSS在筛选时从3.5到6.5进行筛选。
- T25FW在8.0到25秒的筛查访问中。
排除标准：
- 在入学前的24个月内记录了临床复发和/或在筛查中获得的MRI病变的证据。
- 怀孕，母乳喂养或具有生育潜力的妇女，没有可接受的避孕形式。
- 除MS以外的一般慢性残障/丧失能力疾病的病史。
- 凝结障碍的参与者
- 参与者无法接受MRI扫描。
- 患有不受控制的肝病，肾脏或心血管疾病或癌症的参与者。
- 实验室测试是根据研究人员认为的正常范围的临床意义。
- 患有历史或目前酗酒或吸毒的参与者。
- 未经治疗或不受控制的精神疾病，或通过哥伦比亚自杀严重性评级量表（C-SSR）评估的积极自杀风险。
- 在纳入前的90天内或计划在研究期间计划使用其他IP的研究，参与涉及研究产品（IP）的另一项研究。
- 曾经接受过NG01/MSC治疗的参与者。
- 在调查人员看来，参与者无法完全理解同意过程，或者可能不符合研究程序，或者长期的随访似乎很难实现。
- 筛查和随机化之间发生复发。
- 少于6个月的当前疾病改良疗法
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：100x10^6个细胞
SPM的15名参与者将获得4个IT管理部门的NG01（100×10^6个单元），相隔3个月
|
NG01是源自多发性硬化症（MS）患者的骨髓的自体基质细胞的细胞治疗产物。
NG01作为鞘内注射的细胞悬浮液提供。
|
|
实验性的：50x10^6个细胞
SPM的15名参与者将获得4个IT IT主管NG01（50×10^6个单元），相隔3个月
|
NG01是源自多发性硬化症（MS）患者的骨髓的自体基质细胞的细胞治疗产物。
NG01作为鞘内注射的细胞悬浮液提供。
|
|
安慰剂比较：安慰剂
SPM的15名参与者将获得4个IT安慰剂解决方案，相隔3个月
|
在NG01临床试验中使用的安慰剂是注射0.9％氯化钠溶液
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
步行能力
大体时间：12个月
|
根据计时25英尺步行（T25FW）测试，通过平均步行速度改善步行能力的参与者的比例，平均在6个月，6个月-9个月和12个月的访问中平均。
基线定义为平均定时步行的变化与基线相比（平均定时步行在6个，9个，12个月，减基线<0）
|
12个月
|
|
治疗急性不良事件的发生率（AES）
大体时间：15个月
|
在入学，NG01或安慰剂管理后（鞘内）以及随访的6个月后，将通过常见的不良事件术语（CTCAE）V5评估与治疗相关的AE的发生。
|
15个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
步行速度
大体时间：12个月
|
步行速度的变化将根据每次研究期间获得的两个单独的T25FW测试的平均值进行评估。 根据每次研究期间获得的两个单独的T25FW测试的平均值，评估步行速度10％，15％或20％的响应者的比例将得到评估。 |
12个月
|
|
神经影像学参数 - T2 -Hyperintense病变的变化
大体时间：12个月
|
T2-Hyperintense病变数和体积的变化将通过3台特斯拉（3T）脑磁共振成像（MRI）使用自动体积分析进行评估。
|
12个月
|
|
神经影像学参数 - T1 -Hypointense病变的变化
大体时间：12个月
|
使用自动体积分析，将通过3 Tesla（3T）脑MRI评估T1-Hypointense病变体积的变化。
|
12个月
|
|
神经影像参数 - 大脑和丘脑的变化
大体时间：12个月
|
全脑和丘脑体积的变化将通过3台特斯拉（3T）脑MRI评估，使用自动体积分析
|
12个月
|
|
功效 - 手指敏捷性
大体时间：12个月
|
手指敏度将通过9孔PEG测试（9HPT）评估
|
12个月
|
|
生活质量（QOL）
大体时间：12个月
|
生活质量（QOL）将通过12项简短表格调查（SF-12）进行评估。 患者填写了12个问题的调查，然后由临床医生或研究人员进行评分。 调查包括以下域：
|
12个月
|
|
疲劳
大体时间：12个月
|
疲劳水平将通过改良的疲劳影响量表（MIFS-21）评估。 分数为0（从未），1（很少），2（有时），3（通常），4（几乎总是）。 物理量表的范围从0到36。 认知量表的范围从0到40。 心理社会量表的范围从0到8。根据问卷的说明，通过在特定问题上添加原始问题来计算子量表分数。 MFIS总分范围从0到84。 它是通过在物理，认知和社会心理子量表上添加分数来计算得出的。 |
12个月
|
|
步行能力
大体时间：12个月
|
步行将通过12项多发性硬化症步行量表（MSWS-12）评估。
原始评分为每个项目提供1-5的选项，其中1个含义无限制，5表示与步态相关项目的极端限制。
在版本2中，将三个项目评分为1-3，而九个项目得分为1-5。
|
12个月
|
|
功效 - 串扰
大体时间：12个月
|
认知评估将使用符号数字模式测试（SDMT）进行
|
12个月
|
|
残疾变化
大体时间：12个月
|
在第3个月确认的残疾恶化（CDW）的参与者中，将通过扩大的残疾状态量表（EDSS）评估。
EDSS的范围从0到10。分数为半单位步骤-3、3.5、4，依此类推。
残疾水平越大，得分越高。
|
12个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Petrou P, Kassis I, Levin N, Paul F, Backner Y, Benoliel T, Oertel FC, Scheel M, Hallimi M, Yaghmour N, Hur TB, Ginzberg A, Levy Y, Abramsky O, Karussis D. Beneficial effects of autologous mesenchymal stem cell transplantation in active progressive multiple sclerosis. Brain. 2020 Dec 1;143(12):3574-3588. doi: 10.1093/brain/awaa333.
- Petrou P, Gothelf Y, Argov Z, Gotkine M, Levy YS, Kassis I, Vaknin-Dembinsky A, Ben-Hur T, Offen D, Abramsky O, Melamed E, Karussis D. Safety and Clinical Effects of Mesenchymal Stem Cells Secreting Neurotrophic Factor Transplantation in Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis: Results of Phase 1/2 and 2a Clinical Trials. JAMA Neurol. 2016 Mar;73(3):337-44. doi: 10.1001/jamaneurol.2015.4321.
- Petrou P, Kassis I, Ginzberg A, Halimi M, Yaghmour N, Abramsky O, Karussis D. Long-Term Clinical and Immunological Effects of Repeated Mesenchymal Stem Cell Injections in Patients With Progressive Forms of Multiple Sclerosis. Front Neurol. 2021 May 31;12:639315. doi: 10.3389/fneur.2021.639315. eCollection 2021.
- Petrou P, Kassis I, Yaghmour NE, Ginzberg A, Karussis D. A phase II clinical trial with repeated intrathecal injections of autologous mesenchymal stem cells in patients with amyotrophic lateral sclerosis. Front Biosci (Landmark Ed). 2021 Oct 30;26(10):693-706. doi: 10.52586/4980.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2025年10月1日
初级完成 (估计的)
2027年10月1日
研究完成 (估计的)
2028年3月1日
研究注册日期
首次提交
2025年4月21日
首先提交符合 QC 标准的
2025年4月28日
首次发布 (实际的)
2025年5月7日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年5月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年4月28日
最后验证
2025年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- NG01-P2b-SPMS-US
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.