Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av NG01 -cellterapi i sekundär progressiv multipel skleros

28 april 2025 uppdaterad av: NeuroGenesis Ltd.

En dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad fas 2B -studie för att utvärdera säkerheten och klinisk effektivitet av behandlingen med den autologa cellterapiprodukten, NG01, hos patienter med sekundär progressiv multipel skleros

Målet med denna kliniska prövning är att bedöma säkerheten och effekten av upprepad intratekal (IT) injektion av NG01, autolog benmärg härledda humana stromalceller, vid behandling av sekundär progressiv multipel skleros (SPM), jämfört med placebo.

Studien kommer att bedöma andelen deltagare som visar förbättring i gångförmåga, definierad som en minskning av den genomsnittliga tiden för att slutföra den tidsinställda 25-fots promenad (T25FW) vid 6, 9 och 12 månader jämfört med baslinjen. Detta kommer att analyseras genom den genomsnittliga förändringen i gånghastighet över dessa tidpunkter. Studien kommer också att utvärdera förekomsten och naturen av behandlings-Emergent biverkningar (AES).

Deltagarna kommer att få intratekala administrationer av NG01, genom ländryggen och kommer att följas upp i 6 månader efter deras fjärde administration.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en multicenter, internationell fas 2B, dosfynd, randomiserad, dubbelblindad, placebokontrollerad, tre ARM-studier, utformade för att bedöma säkerheten och effektiviteten hos 4 IT-administrationer av NG01, jämfört med placebo, med en 4-månaders inloppsperiod följt av en period av 9 månaders behandling med 6 månader av uppföljning, hos patienter med SPMS. Deltagarna kommer att fortsätta att få sin sedvanliga MS -behandlingsprogram vid en stabil dos.

Studien kommer att registrera 45 deltagare med sekundär progressiv multipel skleros (SPM), randomiserad i ett 1: 1: 1-förhållande, för att få fyra intratekala administrationer-3 månader från varandra över en 9-månaders period av antingen högdos NG01, låg dos NG01 eller placebo. Alla deltagare kommer att genomgå kliniska och säkerhetsbedömningar under den 9-månaders behandlingsperioden.

Efter avslutad 9-månaders behandlingsperiod, dubbelblind behandling och utvärderingsperiod, kommer deltagarna att följas kliniskt i ytterligare 6 månader. Den primära kliniska utfallsbedömningen och magnetisk resonansavbildning (MRI) för förvärv för avbildningsbedömningar kommer att inträffa initiering efter behandling (baslinjen).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

45

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami Hospital & Clinics - Sylvester Comprehensive Cancer Center - Neurology
        • Huvudutredare:
          • Flavia Nelson, MD
        • Kontakt:
  • Israel
      • Jerusalem, Israel

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inkluderingskriterier:

  1. Deltagare i åldrarna 18 till 65 år.
  2. Diagnos av SPM.
  3. Dokumenterade EDS: er som förvärras under de två åren före studien av ≥1 -punkt för deltagare med EDSS <6,0 vid screening, och ≥0,5 poäng för deltagare med EDSS ≥6,0 vid screening, eller en dokumenterad försämring av minst 20% i T25FW. Om dokumenterad T25FW eller EDSS inte är tillgänglig, måste en skriftlig sammanfattning av det kliniska beviset på funktionshinder under de senaste två åren och retrospektiv bedömning av EDSS -poäng från data upp till 2 år före screening, lämnas in för Central Review av Digication Committee.
  4. EDSS vid screeningbesöket från 3,5 till 6,5 vid screening.
  5. T25FW vid screeningbesöket från 8,0 till 25 sekunder.

Uteslutningskriterier:

  1. Dokumenterat kliniskt återfall under de 24 månaderna före registrering och/eller bevis för att förbättra lesioner på en MRI erhållen vid screening.
  2. Graviditet, amning eller kvinnor med barnfödelsepotential utan en acceptabel form av preventivmedel.
  3. Historik om en allmän kronisk handikapp/oförmögen sjukdom annat än MS.
  4. Deltagare med koagulationsstörningar
  5. Deltagare som inte kan genomgå en MR -skanning.
  6. Deltagare med okontrollerade leverstörningar, njur- eller hjärt -kärlsjukdomar eller cancer.
  7. Laboratorietester av normala intervall som utredaren betraktar som kliniskt signifikanta.
  8. Deltagare med historia eller nuvarande alkoholmissbruk eller narkotikamissbruk.
  9. Obehandlade eller okontrollerade psykiatriska störningar, eller positiv självmordsrisk bedömd av Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSR).
  10. Deltagande i en annan forskningsstudie som involverade en undersökningsprodukt (IP) under de 90 dagarna före inkludering eller planerad användning av en annan IP under studievaraktigheten.
  11. Deltagare som någonsin har fått NG01/MSCS -behandling.
  12. Deltagare som enligt utredarens åsikt inte helt kan förstå samtyckesprocessen eller sannolikt inte uppfyller studieprocedurerna eller för vilka långsiktig uppföljning verkar svår att uppnå.
  13. Återfall som inträffar mellan screening och randomisering.
  14. Mindre än 6 månader av den nuvarande sjukdomsmodifierande terapin

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: 100x10^6 celler
15 deltagare med SPM kommer att få 4 IT -administrationer av NG01 (100 × 10^6 celler), 3 månaders mellanrum från varandra
Biologisk: NG01 - Autolog benmärg härledda humana stromalceller
NG01 är en cellulär terapiprodukt av autologa stromalceller härrörande från benmärgen hos multipel sklerospatienter (MS). NG01 tillhandahålls som en cellsuspension för intratekal injektion.
Experimentell: 50x10^6 celler
15 deltagare med SPM kommer att få 4 IT -administrationer av NG01 (50 × 10^6 celler), 3 månaders mellanrum från varandra
Biologisk: NG01 - Autolog benmärg härledda humana stromalceller
NG01 är en cellulär terapiprodukt av autologa stromalceller härrörande från benmärgen hos multipel sklerospatienter (MS). NG01 tillhandahålls som en cellsuspension för intratekal injektion.
Placebo-jämförare: Placebo
15 deltagare med SPM kommer att få 4 IT -administrationer av placebo -lösning, 3 månaders från varandra
Övrig: Natriumklorid 0,9%
Placebo för användning i NG01 klinisk prövning är 0,9% natriumkloridlösning för injektion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Gångförmåga
Tidsram: 12 månader
Andel deltagare som uppnådde förbättring av gångförmågan över baslinjen genom genomsnittlig förändring i gånghastighet baserat på den tidsinställda 25-fots promenad (T25FW) -testet, i genomsnitt över besök vid månad 6, månad-9 och månad-12. Baslinjen definieras som förändringen i genomsnittlig tidsinställd promenad jämfört med baslinjen (genomsnittlig tidsinställd promenad vid 6-, 9-, 12-månaders minus baslinje <0)
12 månader
Förekomst av behandlings-Emergent biverkningar (AES)
Tidsram: 15 månader
Förekomsten av behandlingsrelaterade AE: er kommer att utvärderas med vanliga terminologikriterier för biverkningar (CTCAE) V5 efter registrering, NG01 eller placebo-administrationer (intratekal) och under 6 månaders uppföljning.
15 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Gånghastighet
Tidsram: 12 månader

Förändringen i gånghastighet kommer att bedömas utifrån genomsnittet av två separata T25FW -test som erhölls under varje studiebesök.

Andelen svarare med 10, 15 eller 20% förbättring av gånghastighet kommer att bedömas baserat på genomsnittet av två separata T25FW -test som erhölls under varje studiebesök.
12 månader
Neuroimaging -parametrar - Förändring i T2 -hyperintense -lesion
Tidsram: 12 månader
Förändring i T2-hyperintense lesionsnummer och volym kommer att bedömas med 3 Tesla (3T) hjärnmagnetisk resonansavbildning (MRI) med hjälp av automatiserad volymetrisk analys.
12 månader
Neuroimaging -parametrar - Förändring i T1 -hypointense -lesion
Tidsram: 12 månader
Förändring i T1-hypointense lesionsvolym kommer att utvärderas med 3 Tesla (3T) hjärn-MRI med hjälp av automatiserad volymanalys.
12 månader
Neuroimaging Parameters - Förändring i hjärnan och thalamus
Tidsram: 12 månader
Förändring i hela hjärnan och thalamisk volym kommer att bedömas med 3 Tesla (3T) hjärnmRI med hjälp av automatiserad volymanalys
12 månader
Effektivitet - Finger Dexterity
Tidsram: 12 månader
Finger Dexterity kommer att bedömas av 9-håls PEG-testet (9HPT)
12 månader
Livskvalitet (QOL)
Tidsram: 12 månader

Livskvalitet (QOL) kommer att utvärderas med en undersökning av kort form (SF-12).

Patienter fyller i en undersökning med 12 frågor som sedan görs av en kliniker eller forskare. Undersökningen inkluderar följande domäner:

  1. Begränsningar i fysiska aktiviteter på grund av hälsoproblem.
  2. Begränsningar i sociala aktiviteter på grund av fysiska eller emotionella problem
  3. Begränsningar i vanliga rollaktiviteter på grund av fysiska hälsoproblem
  4. Kroppslig smärta
  5. Allmän mental hälsa (psykologisk nöd och välbefinnande)
  6. Begränsningar i vanliga rollaktiviteter på grund av känslomässiga problem
  7. Vitalitet (energi och trötthet)
  8. Allmänna hälsouppfattningar
12 månader
Trötthet
Tidsram: 12 månader

Trötthetsnivå kommer att bedömas med modifierad trötthet Impact Scale (MIFS-21). Poängen är 0 (aldrig), 1 (sällan), 2 (ibland), 3 (ofta), 4 (nästan alltid).

Fysisk underskala kan variera från 0 till 36. Kognitiv underskala kan variera från 0 till 40. Psykosocial underskala kan variera från 0 till 8. Underskalningsresultaten beräknas genom att lägga till RAW -poäng på specifika frågor, i enlighet med frågeformulärinstruktioner.

Total MFIS -poäng kan variera från 0 till 84. Det beräknas genom att lägga till poäng på de fysiska, kognitiva och psykosociala underskalorna.
12 månader
Gångförmåga
Tidsram: 12 månader
Vandring kommer att bedömas med 12-artiklar multipel skleros Walking Scale (MSWS-12). Den ursprungliga poängen ger alternativ 1-5 för varje objekt, med 1 som betyder ingen begränsning och 5 som betyder extrem begränsning på det gångrelaterade objektet. I en version 2 får tre artiklar 1-3 och nio artiklar får 1-5.
12 månader
Effektivitet - Congogition
Tidsram: 12 månader
Kognitiv bedömning kommer att göras med Symbol Digit Modalies Test (SDMT)
12 månader
Förändring i funktionshinder
Tidsram: 12 månader
Andel deltagare utan ökning av månad-3 bekräftad funktionshinder förvärring (CDW) kommer att utvärderas med utökad funktionshinderstatusskala (EDSS). EDSS sträcker sig från 0 till 10. Poäng är i halva enhetssteg - 3, 3,5, 4 och så vidare. Ju större nivån på funktionshinder, desto högre poäng av tio.
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

NeuroGenesis Ltd.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 oktober 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

1 oktober 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 mars 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 april 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 april 2025

Första postat (Faktisk)

7 maj 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

7 maj 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 april 2025

Senast verifierad

1 april 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NG01-P2b-SPMS-US

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera