Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van NG01 -celtherapie bij secundaire progressieve multiple sclerose

28 april 2025 bijgewerkt door: NeuroGenesis Ltd.

Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebo -gecontroleerde fase 2b -studie om de veiligheid en klinische werkzaamheid van behandeling met het autologe celtherapieproduct, NG01, te evalueren bij patiënten met secundaire progressieve multiple sclerose

Het doel van deze klinische studie is om de veiligheid en werkzaamheid van herhaalde intrathecale (IT) injectie van NG01, autologe beenmerg afgeleide menselijke stromale cellen te beoordelen bij de behandeling van secundaire progressieve multiple sclerose (SPM's), vergeleken met placebo.

De studie zal het aandeel deelnemers beoordelen dat verbetering van het loopvermogen aantoont, gedefinieerd als een vermindering van de gemiddelde tijd om de getimede 25-voet wandeling (T25FW) na 6, 9 en 12 maanden te voltooien in vergelijking met de basislijn. Dit zal worden geanalyseerd door de gemiddelde verandering in loopsnelheid over deze tijdstippen. De studie zal ook de incidentie en aard van de bijwerkingen van de behandelingsopkomst (AES) evalueren.

Deelnemers ontvangen intrathecale administraties van NG01, door lumbale punctie, en zullen na hun vierde administratie 6 maanden worden gevolgd.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multi-center, internationale fase 2b, dosisbevinding, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, drie-armstudie, ontworpen om de veiligheid en werkzaamheid van 4 IT-administraties van NG01 te beoordelen, vergeleken met placebo, met een 4-maanden run-in periode gevolgd door een periode van 9 maanden behandeling met 6 maanden follow-up, bij patiënten met SPM's. Deelnemers zullen hun gebruikelijke MS -behandelingsregime blijven ontvangen met een stabiele dosis.

De studie zal 45 deelnemers inschrijven met secundaire progressieve multiple sclerose (SPMS), gerandomiseerd in een 1: 1: 1-verhouding, om vier intrathecale administraties-3 maanden uit elkaar te ontvangen over een periode van 9 maanden van een hoge dosis NG01, lage dosis NG01 of placebo. Alle deelnemers zullen klinische en veiligheidsbeoordelingen ondergaan gedurende de behandelingsperiode van 9 maanden.

Na voltooiing van de behandelingsperiode van 9 maanden, dubbelblinde behandelings- en beoordelingsperiode, worden de deelnemers klinisch gevolgd gedurende nog eens 6 maanden. De primaire klinische uitkomstbeoordeling en magnetische resonantie-beeldvorming (MRI) acquisitie voor beeldvormingsbeoordelingen zal plaatsvinden na de behandeling van de behandeling (basislijn).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

45

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Israël
      • Jerusalem, Israël
  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami Hospital & Clinics - Sylvester Comprehensive Cancer Center - Neurology
        • Hoofdonderzoeker:
          • Flavia Nelson, MD
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Deelnemers van 18 tot 65 jaar oud.
  2. Diagnose van SPM's.
  3. Gedocumenteerde EDSS verslechtert gedurende de 2 jaar voorafgaand aan de studie van ≥1 punt voor deelnemers met EDSS <6,0 bij screening, en ≥0,5 punt voor deelnemers met EDSS ≥6,0 bij screening, of een gedocumenteerde verergering van ten minste 20% in de T25FW. Als gedocumenteerde T25FW of EDSS niet beschikbaar is, moet een schriftelijke samenvatting van het klinische bewijs van de verslechtering van de handicap de afgelopen 2 jaar en retrospectieve beoordeling van EDSS -score uit gegevens tot 2 jaar voorafgaand aan screening worden ingediend voor Central Review by Adjudication Committee.
  4. EDSS bij het screeningbezoek van 3,5 tot 6,5 bij screening.
  5. T25FW bij het screeningbezoek van 8,0 tot 25 seconden.

Uitsluitingscriteria:

  1. Gedocumenteerde klinische terugval gedurende de 24 maanden voorafgaand aan de inschrijving en/of bewijs van het verbeteren van laesies op een MRI verkregen bij screening.
  2. Zwangerschap, borstvoeding of vrouwen met een vruchtbaar potentieel zonder een acceptabele vorm van anticonceptie.
  3. Geschiedenis van een algemene chronische handicapping/arbeidsongeschiktte ziekte dan MS.
  4. Deelnemers met stollingsstoornissen
  5. Deelnemers kunnen geen MRI -scan ondergaan.
  6. Deelnemers met ongecontroleerde leveraandoeningen, nier- of hart- en vaatziekten of kanker.
  7. Laboratoriumtests uit normale reeksen die door de onderzoeker als klinisch significant worden beschouwd.
  8. Deelnemers met geschiedenis of huidig ​​alcoholmisbruik of drugsverslaving.
  9. Onbehandelde of ongecontroleerde psychiatrische stoornissen, of positief suïcidaal risico beoordeeld door Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSR's).
  10. Deelname aan een ander onderzoek met een onderzoeksproduct (IP) in de 90 dagen voorafgaand aan opname, of gepland gebruik van een ander IP tijdens de onderzoeksduur.
  11. Deelnemers die ooit NG01/MSCS -behandeling hebben ontvangen.
  12. Deelnemers die, naar de mening van de onderzoeker, het instemmingsproces niet volledig kunnen begrijpen of waarschijnlijk niet-conform zijn met de onderzoeksprocedures of voor wie de follow-up op lange termijn moeilijk te bereiken lijkt.
  13. Terugvallen tussen screening en randomisatie.
  14. Minder dan 6 maanden van de huidige ziektemodificerende therapie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 100x10^6 cellen
15 Deelnemers met SPM's ontvangen 4 IT -administraties van NG01 (100 × 10^6 cellen), 3 maanden uit elkaar
Biologisch: NG01 - Autoloog beenmerg afgeleide menselijke stromale cellen
NG01 is een cellulair therapieproduct van autologe stromale cellen afgeleid van het beenmerg van multiple sclerose (MS) -patiënten. NG01 wordt geleverd als een celophanging voor intrathecale injectie.
Experimenteel: 50x10^6 cellen
15 Deelnemers met SPM's ontvangen 4 IT -administraties van NG01 (50 × 10^6 cellen), 3 maanden uit elkaar
Biologisch: NG01 - Autoloog beenmerg afgeleide menselijke stromale cellen
NG01 is een cellulair therapieproduct van autologe stromale cellen afgeleid van het beenmerg van multiple sclerose (MS) -patiënten. NG01 wordt geleverd als een celophanging voor intrathecale injectie.
Placebo-vergelijker: Placebo
15 Deelnemers met SPM's ontvangen 4 IT -administraties van Placebo -oplossing, 3 maanden uit elkaar
Ander: Natriumchloride 0,9%
De placebo voor gebruik in de klinische NG01 -studie is 0,9% natriumchloride -oplossing voor injectie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Loopvermogen
Tijdsspanne: 12 maanden
Het aandeel deelnemers dat een verbetering van het loopvermogen bereikte ten opzichte van de basislijn door gemiddelde verandering in loopsnelheid op basis van de getimede 25-voet Walk (T25FW) -test, gemiddeld tijdens bezoeken bij maand 6, maand 9 en maand-12. Baseline wordt gedefinieerd als de verandering in gemiddelde getimede wandeling in vergelijking met baseline (gemiddelde getimede wandeling op 6-, 9-, 12-maanden minus basislijn <0)
12 maanden
Incidentie van bijwerkingen voor behandelingsopkomst (AES)
Tijdsspanne: 15 maanden
Het optreden van behandelingsgerelateerde AE's zal worden beoordeeld door gemeenschappelijke terminologiecriteria voor bijwerkingen (CTCAE) V5 na inschrijving, NG01 of placebo-administraties (intrathecaal) en gedurende de 6 maanden van follow-up.
15 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Loopsnelheid
Tijdsspanne: 12 maanden

De verandering in de loopsnelheid zal worden beoordeeld op basis van het gemiddelde van twee afzonderlijke T25FW -tests die tijdens elk studiebezoek zijn verkregen.

Het aandeel van de responders met een verbetering van 10, 15 of 20% in de loopsnelheid zal worden beoordeeld op basis van het gemiddelde van twee afzonderlijke T25FW -tests verkregen tijdens elk studiebezoek.
12 maanden
Neuroimaging -parameters - Verandering in T2 -hyperintense laesie
Tijdsspanne: 12 maanden
Verandering in T2-hyperintense laesiestijf en volume zal worden beoordeeld door 3 Tesla (3T) hersenmagnetische resonantie-beeldvorming (MRI) met behulp van geautomatiseerde volumetrische analyse.
12 maanden
Neuroimaging -parameters - Verandering in T1 -Hypointense -laesie
Tijdsspanne: 12 maanden
Verandering in T1-Hypointense-laesievolume zal worden beoordeeld door 3 Tesla (3T) hersen MRI met behulp van geautomatiseerde volumetrische analyse.
12 maanden
Neuroimaging -parameters - verandering in hersenen en thalamus
Tijdsspanne: 12 maanden
Verandering in hele hersenen en thalamisch volume zal worden beoordeeld door 3 Tesla (3T) hersenen MRI met behulp van geautomatiseerde volumetrische analyse
12 maanden
Werkzaamheid - Vingerafwijking
Tijdsspanne: 12 maanden
Finger-behendigheid zal worden beoordeeld door de 9-holes PEG-test (9hpt)
12 maanden
Kwaliteit van leven (QOL)
Tijdsspanne: 12 maanden

Kwaliteit van leven (QOL) zal worden beoordeeld door 12-item Short Form Survey (SF-12).

Patiënten vullen een enquête van 12 vragen in die vervolgens wordt gescoord door een arts of onderzoeker. De enquête omvat de volgende domeinen:

  1. Beperkingen in fysieke activiteiten vanwege gezondheidsproblemen.
  2. Beperkingen in sociale activiteiten vanwege fysieke of emotionele problemen
  3. Beperkingen in gebruikelijke rolactiviteiten vanwege lichamelijke gezondheidsproblemen
  4. Lichamelijke pijn
  5. Algemene geestelijke gezondheid (psychologische nood en welzijn)
  6. Beperkingen in gebruikelijke rolactiviteiten vanwege emotionele problemen
  7. Vitaliteit (energie en vermoeidheid)
  8. Algemene gezondheidspercepties
12 maanden
Vermoeidheid
Tijdsspanne: 12 maanden

Niveau van vermoeidheid zal worden beoordeeld door gemodificeerde vermoeidheidsimpactschaal (MIFS-21). De scores zijn 0 (nooit), 1 (zelden), 2 (soms), 3 (vaak), 4 (bijna altijd).

Fysieke subschaal kan variëren van 0 tot 36. Cognitieve subschaal kan variëren van 0 tot 40. Psychosociale subschaal kan variëren van 0 tot 8. De subschaalscores worden berekend door RAW -scores toe te voegen op specifieke vragen, in overeenstemming met instructies van de vragenlijst.

De totale MFIS -score kan variëren van 0 tot 84. Het wordt berekend door scores toe te voegen op de fysieke, cognitieve en psychosociale subschalen.
12 maanden
Loopvermogen
Tijdsspanne: 12 maanden
Wandelen zal worden beoordeeld door 12-item multiple sclerose wandelschaal (MSWS-12). De originele score biedt opties 1-5 voor elk item, met 1 wat betekent geen beperking en 5 betekent extreme beperking op het loopgerelateerde item. In een versie 2 worden drie items 1-3 gescoord en worden negen items gescoord met 1-5.
12 maanden
Werkzaamheid - Congnition
Tijdsspanne: 12 maanden
Cognitieve beoordeling wordt uitgevoerd met behulp van de Symbol Digit Modalities Test (SDMT)
12 maanden
Verandering in handicap
Tijdsspanne: 12 maanden
Het aandeel deelnemers zonder toename van maand-3 bevestigde gehandicapten verslechtering (CDW) zal worden beoordeeld door uitgebreide Status Scale (EDSS). De EDSS varieert van 0 tot 10. Scores zijn in de helft van de eenheidsstappen - 3, 3.5, 4, enzovoort. Hoe groter het niveau van handicap, hoe hoger de score van de tien.
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

NeuroGenesis Ltd.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 oktober 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 oktober 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 maart 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 april 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 april 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 mei 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 mei 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 april 2025

Laatst geverifieerd

1 april 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NG01-P2b-SPMS-US

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren