Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av NG01 celleterapi i sekundær progressiv multippel sklerose

28. april 2025 oppdatert av: NeuroGenesis Ltd.

En dobbel blind, randomisert, placebokontrollert fase 2B -studie for å evaluere sikkerheten og kliniske effekten av behandlingen med det autologe celleterapiproduktet, NG01, hos pasienter med sekundær progressiv multippel sklerose

Målet med denne kliniske studien er å vurdere sikkerheten og effekten av gjentatt intratekal (IT) injeksjon av NG01, autolog benmargs avledet humane stromalceller, ved behandling av sekundær progressiv multippel sklerose (SPM), sammenlignet med placebo.

Studien vil vurdere andelen deltakere som viser forbedring i gangevnen, definert som en reduksjon i gjennomsnittlig tid for å fullføre den tidsbestemte 25-fots gange (T25FW) ved 6, 9 og 12 måneder sammenlignet med baseline. Dette vil bli analysert med den gjennomsnittlige endringen i ganghastighet på tvers av disse tidspunktene. Studien vil også evaluere forekomsten og arten av behandlingsoppførende bivirkninger (AES).

Deltakerne vil motta intratekale administrasjoner av NG01, ved korsrygg, og vil bli fulgt opp i 6 måneder etter deres fjerde administrasjon.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en multisenter, internasjonal fase 2B, dosering, randomisert, dobbeltblindet, placebokontrollert, tre ARM-studier, designet for å vurdere sikkerheten og effekten av 4 IT-administrasjoner av NG01, sammenlignet med placebo, med en 4-måneders innkjøringsperiode fulgt av en periode på 9 måneder behandling med 6 måneder med oppfølging, i pasienter med SPMS. Deltakerne vil fortsette å motta sitt vanlige MS -behandlingsregime i en stabil dose.

Studien vil registrere 45 deltakere med sekundær progressiv multippel sklerose (SPM), randomisert i et forhold på 1: 1: 1, for å motta fire intratekale administrasjoner-3 måneders mellomrom over en 9-måneders periode av enten høydose NG01, lavdose NG01 eller placebo. Alle deltakerne vil gjennomgå kliniske og sikkerhetsvurderinger gjennom hele 9-måneders behandlingsperioden.

Etter fullføring av 9-måneders behandlingsperiode, dobbeltblind behandlings- og vurderingsperiode, vil deltakerne bli fulgt klinisk i ytterligere 6 måneder. Den primære kliniske utfallsvurderingen og magnetisk resonansavbildning (MRI) tilegnelse for avbildningsvurderinger vil skje etter behandlingsinitiering (baseline).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

45

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami Hospital & Clinics - Sylvester Comprehensive Cancer Center - Neurology
        • Hovedetterforsker:
          • Flavia Nelson, MD
        • Ta kontakt med:
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah University Hospital
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Deltakere i alderen 18 til 65 år.
  2. Diagnostisering av SPMS.
  3. Dokumentert EDSS forverres i løpet av de 2 årene før studieinngang på ≥1 poeng for deltakere med EDSS <6.0 ved screening, og ≥0,5 poeng for deltakere med EDSS ≥6,0 ved screening, eller en dokumentert forverring av minst 20% i T25FW. Hvis dokumentert T25FW eller EDSS ikke er tilgjengelig, må et skriftlig sammendrag av det kliniske beviset på funksjonshemming forverres de to foregående to årene og retrospektiv vurdering av EDSS -score fra data opp til 2 år før screening, sendes inn for Central Review av Adjudication Committee.
  4. EDSS ved visningsbesøket fra 3.5 til 6.5 ved screening.
  5. T25FW ved visningsbesøket fra 8,0 til 25 sekunder.

Eksklusjonskriterier:

  1. Dokumentert klinisk tilbakefall i løpet av de 24 månedene før påmelding og/eller bevis på forbedrende lesjoner på en MR oppnådd ved screening.
  2. Graviditet, amming eller kvinner med fertilpotensial uten en akseptabel form for prevensjon.
  3. Historie om en generell kronisk handikap/udugelig sykdom enn MS.
  4. Deltakere med koagulasjonsforstyrrelser
  5. Deltakerne ikke i stand til å gjennomgå en MR -skanning.
  6. Deltakere med ukontrollerte leverforstyrrelser, nyre- eller hjerte- og karsykdommer eller kreft.
  7. Laboratorietester av normale områder vurdert av etterforskeren som klinisk signifikante.
  8. Deltakere med historie eller aktuell alkoholmisbruk eller rusavhengighet.
  9. Ubehandlede eller ukontrollerte psykiatriske lidelser, eller positiv selvmordsrisiko vurdert av Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).
  10. Deltakelse i en annen forskningsstudie som involverer et undersøkelsesprodukt (IP) i de 90 dagene før inkludering, eller planlagt bruk av en annen IP under studiens varighet.
  11. Deltakere som noen gang har mottatt NG01/MSCS -behandling.
  12. Deltakere som etter etterforskerens mening ikke klarer å forstå den samtykkende prosessen eller sannsynligvis vil være ikke-kompatible med studieprosedyrene eller som langsiktig oppfølging virker vanskelig å oppnå.
  13. Tilbakefall som oppstår mellom screening og randomisering.
  14. Mindre enn 6 måneder med den nåværende sykdomsmodifiserende terapi

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 100x10^6 celler
15 deltakere med SPMS vil motta 4 IT -administrasjoner av NG01 (100 × 10^6 celler), 3 måneders mellomrom
Biologisk: NG01 - Autologe benmargs avledede humane stromalceller
NG01 er et cellulær terapiprodukt av autologe stromalceller avledet fra benmargen til multippel sklerose (MS) pasienter. NG01 er gitt som en cellesuspensjon for intratekal injeksjon.
Eksperimentell: 50x10^6 celler
15 deltakere med SPMS vil motta 4 IT -administrasjoner av NG01 (50 × 10^6 celler), 3 måneders mellomrom
Biologisk: NG01 - Autologe benmargs avledede humane stromalceller
NG01 er et cellulær terapiprodukt av autologe stromalceller avledet fra benmargen til multippel sklerose (MS) pasienter. NG01 er gitt som en cellesuspensjon for intratekal injeksjon.
Placebo komparator: Placebo
15 deltakere med SPMS vil motta 4 IT -administrasjoner av placebo -løsning, 3 måneders mellomrom
Annen: Natriumklorid 0,9%
Placebo for bruk i den kliniske studien NG01 er 0,9% natriumkloridløsning for injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gangevne
Tidsramme: 12 måneder
Andel deltakere som oppnådde forbedring i gangevne over baseline ved gjennomsnittlig endring i ganghastighet basert på den tidsbestemte 25-fots gange (T25FW) -testen, i gjennomsnitt over besøk på måned-6, måned-9 og måned-12. Baseline er definert som endringen i gjennomsnittlig tidsbestemt gange sammenlignet med baseline (gjennomsnittlig tidsbestemt gange på 6-, 9-, 12-måneders minus baseline <0)
12 måneder
Forekomst av bivirkninger av behandlingsoppførende (AES)
Tidsramme: 15 måneder
Forekomsten av behandlingsrelaterte AE-er vil bli vurdert av vanlige terminologikriterier for bivirkninger (CTCAE) V5 etter påmelding, NG01 eller placebo-administrasjoner (intratekal), og i løpet av de 6 månedene av oppfølgingen.
15 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Ganghastighet
Tidsramme: 12 måneder

Endringen i ganghastighet vil bli vurdert basert på gjennomsnittet av to separate T25FW -tester oppnådd under hvert studiebesøk.

Andelen av respondentene med 10, 15 eller 20% forbedring i ganghastigheten vil bli vurdert basert på gjennomsnittet av to separate T25FW -tester oppnådd under hvert studiebesøk.
12 måneder
Neuroimaging -parametere - Endring i T2 -hyperintense lesjon
Tidsramme: 12 måneder
Endring i T2-hyperintense lesjonsnummer og volum vil bli vurdert av 3 Tesla (3T) Brain Magnetic Resonance Imaging (MRI) ved bruk av automatisert volumetrisk analyse.
12 måneder
Neuroimaging -parametere - Endring i T1 -Hypointense -lesjon
Tidsramme: 12 måneder
Endring i T1-Hypointense lesjonsvolum vil bli vurdert av 3 Tesla (3T) BRIN MR ved bruk av automatisert volumetrisk analyse.
12 måneder
Neuroimaging -parametere - Endring i hjerne og thalamus
Tidsramme: 12 måneder
Endring i hele hjernen og thalamisk volum vil bli vurdert av 3 Tesla (3T) BRAM MR ved bruk av automatisert volumetrisk analyse
12 måneder
Effektivitet - fingerferdighet
Tidsramme: 12 måneder
Fingerferdighet vil bli vurdert av 9-hulls PEG-testen (9HPT)
12 måneder
Livskvalitet (QOL)
Tidsramme: 12 måneder

Livskvalitet (QOL) vil bli vurdert av 12-punkts Short Form Survey (SF-12).

Pasienter fyller ut en 12-spørsmålsundersøkelse som deretter blir scoret av en kliniker eller forsker. Undersøkelsen inkluderer følgende domener:

  1. Begrensninger i fysiske aktiviteter på grunn av helseproblemer.
  2. Begrensninger i sosiale aktiviteter på grunn av fysiske eller emosjonelle problemer
  3. Begrensninger i vanlige rolleaktiviteter på grunn av fysiske helseproblemer
  4. Kroppslige smerter
  5. Generell mental helse (psykologisk nød og velvære)
  6. Begrensninger i vanlige rolleaktiviteter på grunn av emosjonelle problemer
  7. Vitalitet (energi og tretthet)
  8. Generelle helseoppfatninger
12 måneder
Utmattelse
Tidsramme: 12 måneder

Nivå av utmattelse vil bli vurdert ved modifisert utmattelseskala (MIFS-21). Resultatene er 0 (aldri), 1 (sjelden), 2 (noen ganger), 3 (ofte), 4 (nesten alltid).

Fysisk underskala kan variere fra 0 til 36. Kognitiv underskala kan variere fra 0 til 40. Psykososial underskala kan variere fra 0 til 8. Subscale -score beregnes ved å legge til rå score på spesifikke spørsmål, i samsvar med spørreskjemainstruksjonene.

Total MFIS -poengsum kan variere fra 0 til 84. Det beregnes ved å legge til score på de fysiske, kognitive og psykososiale underskalaene.
12 måneder
Gangevne
Tidsramme: 12 måneder
Walking vil bli vurdert av 12-punkts multiple sklerose gangskala (MSWS-12). Den opprinnelige scoringen gir alternativer 1-5 for hvert element, med 1 som betyr ingen begrensning og 5 som betyr ekstrem begrensning på gangrelaterte elementet. I en versjon 2 blir tre elementer scoret 1-3, og ni varer blir scoret 1-5.
12 måneder
Effektivitet - Congnition
Tidsramme: 12 måneder
Kognitiv vurdering vil bli gjort ved hjelp av Symbol Digit Modalities Test (SDMT)
12 måneder
Endring i funksjonshemming
Tidsramme: 12 måneder
Andel deltakerne uten økning i en bekreftet funksjonshemming (CDW) i måned-3, vil bli vurdert med utvidet funksjonshemming i uførhetsstatus (EDSS). EDSS varierer fra 0 til 10. Poengene er i halve enhetstrinn - 3, 3,5, 4 og så videre. Jo større nivå av funksjonshemming, jo høyere er poengsummen av ti.
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

NeuroGenesis Ltd.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. oktober 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. oktober 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. mars 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. april 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. april 2025

Først lagt ut (Faktiske)

7. mai 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. mai 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. april 2025

Sist bekreftet

1. april 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NG01-P2b-SPMS-US

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere