Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af NG01 -celleterapi i sekundær progressiv multipel sklerose

28. april 2025 opdateret af: NeuroGenesis Ltd.

En dobbeltblind, randomiseret, placebo -kontrolleret fase 2B -undersøgelse for at evaluere sikkerheden og klinisk effektivitet af behandlingen med det autologe celleterapiprodukt, NG01, hos patienter med sekundær progressiv multipel sklerose

Målet med dette kliniske forsøg er at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​gentagne intratekale (IT) injektion af NG01, autolog knoglemarv afledte humane stromalceller til behandling af sekundær progressiv multipel sklerose (SPM'er) sammenlignet med placebo.

Undersøgelsen vil vurdere andelen af ​​deltagere, der viser forbedring af gåevne, defineret som en reduktion i den gennemsnitlige tid til at gennemføre den tidsbestemte 25-fods gang (T25FW) ved 6, 9 og 12 måneder sammenlignet med baseline. Dette vil blive analyseret ved den gennemsnitlige ændring i gåhastighed på tværs af disse tidspunkter. Undersøgelsen vil også evaluere forekomsten og arten af ​​behandlingsvækkende bivirkninger (AES).

Deltagerne vil modtage intratekale administrationer af NG01, med lændepunktion, og vil blive fulgt op i 6 måneder efter deres fjerde administration.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter, international fase 2B, dosisfund, randomiseret, dobbeltblindet, placebo-kontrolleret, tre ARM-undersøgelse, designet til at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​4 IT-administrationer af NG01, sammenlignet med placebo, med en 4-måneders opkøbsperiode efterfulgt af en periode på 9 måneders behandling med 6 måneders opfølgning, hos patienter med SPMS. Deltagerne vil fortsat modtage deres sædvanlige MS -behandlingsregime i en stabil dosis.

Undersøgelsen vil tilmelde 45 deltagere med sekundær progressiv multipel sklerose (SPM'er), randomiseret i et forhold på 1: 1: 1, for at modtage fire intratekale administrationer-3 måneders mellemrum over en 9-måneders periode-af enten højdosis NG01, lavdosis NG01 eller placebo. Alle deltagere vil gennemgå kliniske og sikkerhedsvurderinger i hele 9-måneders behandlingsperiode.

Efter afslutningen af ​​den 9-måneders behandlingsperiode, dobbeltblind behandling og vurderingsperiode, følges deltagerne klinisk i yderligere 6 måneder. Den primære kliniske resultatvurdering og magnetisk resonansafbildning (MRI) erhvervelse af billeddannelsesvurderinger vil forekomme efterbehandlingsinitiering (baseline).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

45

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami Hospital & Clinics - Sylvester Comprehensive Cancer Center - Neurology
        • Ledende efterforsker:
          • Flavia Nelson, MD
        • Kontakt:
  • Israel
      • Jerusalem, Israel

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Deltagere i alderen 18 til 65 år.
  2. Diagnose af SPM'er.
  3. Dokumenterede EDSS forværret i løbet af de 2 år før undersøgelsesindgangen på ≥1 punkt for deltagere med EDSS <6,0 ved screening og ≥0,5 punkt for deltagere med EDSS ≥6,0 ved screening eller en dokumenteret forværring af mindst 20% i T25FW. Hvis dokumenteret T25FW eller EDSS ikke er tilgængelig, skal et skriftligt resumé af det kliniske bevis for handicap, der forværres i løbet af de foregående 2 år, og retrospektiv vurdering af EDSS -score fra data op til 2 år før screening, skal indsendes til central gennemgang af dommerudvalget.
  4. EDSS ved screeningsbesøget fra 3,5 til 6,5 ved screening.
  5. T25FW ved screeningsbesøg fra 8,0 til 25 sekunder.

Ekskluderingskriterier:

  1. Dokumenteret klinisk tilbagefald i løbet af de 24 måneder før tilmelding og/eller bevis for forbedring af læsioner på en MR opnået ved screening.
  2. Graviditet, amning eller kvinder med fødedygtige potentiale uden en acceptabel form for prævention.
  3. Historie om en generel kronisk handicap/uarbejdsdygtig sygdom bortset fra MS.
  4. Deltagere med koagulationsforstyrrelser
  5. Deltagerne kan ikke gennemgå en MR -scanning.
  6. Deltagere med ukontrollerede leverforstyrrelser, nyre- eller hjerte -kar -sygdomme eller kræft.
  7. Laboratorieundersøgelser ud af normale intervaller, som efterforskeren betragtede som klinisk signifikant.
  8. Deltagere med historie eller nuværende alkoholmisbrug eller stofmisbrug.
  9. Ubehandlede eller ukontrollerede psykiatriske lidelser eller positiv selvmordsrisiko vurderet ved Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSR).
  10. Deltagelse i en anden forskningsundersøgelse, der involverede et undersøgelsesprodukt (IP) i de 90 dage før inkludering, eller planlagt brug af en anden IP i undersøgelsesvarigheden.
  11. Deltagere, der nogensinde har modtaget NG01/MSCS -behandling.
  12. Deltagere, der efter efterforskerens mening ikke er i stand til fuldt ud at forstå samtykkeprocessen eller sandsynligvis ikke være i overensstemmelse med undersøgelsesprocedurerne, eller som langsigtet opfølgning synes vanskelig at opnå.
  13. Tilbagefald, der forekommer mellem screening og randomisering.
  14. Mindre end 6 måneder af den nuværende sygdomsmodificerende terapi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 100x10^6 celler
15 deltagere med SPM'er modtager 4 IT -administrationer af NG01 (100 × 10^6 celler), 3 måneders mellemrum
Biologisk: NG01 - Autolog knoglemarv afledte humane stromalceller
NG01 er et cellulært terapiprodukt af autologe stromalceller afledt af knoglemarven hos patienter med flere sklerose (MS). NG01 tilvejebringes som en cellesuspension til intratekal injektion.
Eksperimentel: 50x10^6 celler
15 deltagere med SPM'er modtager 4 IT -administrationer af NG01 (50 × 10^6 celler), 3 måneders mellemrum
Biologisk: NG01 - Autolog knoglemarv afledte humane stromalceller
NG01 er et cellulært terapiprodukt af autologe stromalceller afledt af knoglemarven hos patienter med flere sklerose (MS). NG01 tilvejebringes som en cellesuspension til intratekal injektion.
Placebo komparator: Placebo
15 deltagere med SPM'er modtager 4 it -administrationer af placebo -løsning, 3 måneders mellemrum
Andet: Natriumchlorid 0,9%
Placebo til brug i det kliniske NG01 er 0,9% natriumchloridopløsning til injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gåevne
Tidsramme: 12 måneder
Andel af deltagere, der opnåede forbedring af gåevne i forhold til baseline ved gennemsnitlig ændring i gåhastighed baseret på den tidsbestemte 25-fods gang (T25FW) -test, gennemsnitligt over besøg ved måned-6, måned-9 og måned-12. Baseline defineres som ændringen i den gennemsnitlige tidsbestemte gåtur sammenlignet med baseline (gennemsnitlig tidsbestemt gåtur ved 6-, 9-, 12-måneders minus baseline <0)
12 måneder
Forekomst af behandling af bivirkninger
Tidsramme: 15 måneder
Forekomsten af ​​behandlingsrelaterede AE'er vil blive vurderet efter fælles terminologikriterier for bivirkninger (CTCAE) V5 efter tilmelding, NG01 eller placebo-administrationer (intrathecal) og i løbet af de 6 måneder af opfølgningen.
15 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gåhastighed
Tidsramme: 12 måneder

Ændringen i gåhastighed vurderes baseret på gennemsnittet af to separate T25FW -test opnået under hvert undersøgelsesbesøg.

Andelen af ​​respondenterne med 10, 15 eller 20% forbedring i gåhastigheden vurderes baseret på gennemsnittet af to separate T25FW -test, der blev opnået under hvert undersøgelsesbesøg.
12 måneder
Neuroimaging -parametre - Ændring i T2 -hyperintense -læsion
Tidsramme: 12 måneder
Ændring i T2-hyperintense-læsionsnummer og volumen vurderes ved 3 Tesla (3T) hjernens magnetiske resonansafbildning (MRI) ved anvendelse af automatiseret volumetrisk analyse.
12 måneder
Neuroimaging -parametre - Ændring i T1 -Hypointense -læsion
Tidsramme: 12 måneder
Ændring i T1-hypointense-læsionsvolumen vurderes ved 3 Tesla (3T) hjerne MR ved anvendelse af automatiseret volumetrisk analyse.
12 måneder
Neuroimaging -parametre - Ændring i hjerne og thalamus
Tidsramme: 12 måneder
Ændring i hele hjerne og thalamisk volumen vurderes af 3 Tesla (3T) MR -hjerne ved hjælp af automatiseret volumetrisk analyse
12 måneder
Effektivitet - finger fingerfærdighed
Tidsramme: 12 måneder
Finger-fingerfærdighed vurderes ved 9-hullers PEG-test (9HPT)
12 måneder
Livskvalitet (QOL)
Tidsramme: 12 måneder

Livskvalitet (QOL) vurderes ved 12-punkts kortformundersøgelse (SF-12).

Patienter udfylder en 12-spørgsmålsundersøgelse, som derefter scores af en kliniker eller en forsker. Undersøgelsen inkluderer følgende domæner:

  1. Begrænsninger i fysiske aktiviteter på grund af sundhedsmæssige problemer.
  2. Begrænsninger i sociale aktiviteter på grund af fysiske eller følelsesmæssige problemer
  3. Begrænsninger i sædvanlige rolleaktiviteter på grund af fysiske sundhedsmæssige problemer
  4. Kropslig smerte
  5. Generel mental sundhed (psykologisk nød og velvære)
  6. Begrænsninger i sædvanlige rolleaktiviteter på grund af følelsesmæssige problemer
  7. Vitalitet (energi og træthed)
  8. Generelle sundhedsopfattelser
12 måneder
Træthed
Tidsramme: 12 måneder

Træthedsniveau vurderes ved hjælp af modificeret træthedseffekt skala (MIFS-21). Resultaterne er 0 (aldrig), 1 (sjældent), 2 (undertiden), 3 (ofte), 4 (næsten altid).

Fysisk underskala kan variere fra 0 til 36. Kognitiv underskala kan variere fra 0 til 40. Psykosocial underskala kan variere fra 0 til 8. underskala -scoringer beregnes ved at tilføje rå score på specifikke spørgsmål i overensstemmelse med spørgeskemainstruktioner.

Den samlede MFIS -score kan variere fra 0 til 84. Det beregnes ved at tilføje scoringer på de fysiske, kognitive og psykosociale underskalaer.
12 måneder
Gåevne
Tidsramme: 12 måneder
Walking vurderes med 12-varer multiple sklerose gåskala (MSWS-12). Den originale score giver indstillinger 1-5 for hver vare, med 1, der betyder ingen begrænsning og 5, der betyder ekstrem begrænsning af det gangrelaterede emne. I en version 2 scores tre poster 1-3, og ni varer scores 1-5.
12 måneder
Effektivitet - CONGNITION
Tidsramme: 12 måneder
Kognitiv vurdering vil blive udført ved hjælp af Symbol Cifit Modality Test (SDMT)
12 måneder
Ændring i handicap
Tidsramme: 12 måneder
Andelen af ​​deltagere uden stigning i måned-3 bekræftet handicap forværring (CDW) vil blive vurderet ved udvidet handicapstatusskala (EDSS). EDSS varierer fra 0 til 10. Resultater er i halve enhedstrin - 3, 3,5, 4 og så videre. Jo større niveau af handicap, jo højere er scoren ud af ti.
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

NeuroGenesis Ltd.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. oktober 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. april 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. april 2025

Først opslået (Faktiske)

7. maj 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. april 2025

Sidst verificeret

1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NG01-P2b-SPMS-US

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sekundær progressiv multipel sklerose (SPMS)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Türkiye

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner