在复发或难治性骨髓发育综合征（MDS）中对口服四氢烷丁胺的研究
2026年1月13日 更新者：Treebough Therapies
口服四氢烷核酸甲甲甲便酸甲甲甲苯性菜的1阶段研究，以治疗复发或难治性骨髓异型综合症
这项临床试验的目的是了解联合药物四氢苯胺（THU）和Decitabine（DEC）的安全性和有效性，以治疗患有复发或难治性骨髓发育异常综合征的患者。 它旨在回答的主要问题是：
- 联合药物是否表现出血液学和非血液学毒性？
- 组合药物是否可以改善健康状况并减少住院天数？
参与者将：
- 每周服用一次四氢烷和去次滨24周
- 每4周访问一次诊所进行检查和测试
- 保留症状日记
研究概览
详细说明
这是对口服THU/Decitabine的单臂开放标签1期研究，用于治疗复发或难治性MD。
如果没有明确的进行性疾病证据，将对患者进行24周的治疗。
主要终点是安全。
次要终点将包括国际工作组（IWG）标准，生活质量（QOL）和住院天数评估响应率。
DNA-甲基转移酶1（DNMT1）蛋白水平将在骨髓和外周血白细胞中测量。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
20
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Davina Hoban
- 电话号码：201-618-4725
- 邮箱：dhoban@montefiore.org
学习地点
-
-
New York
-
The Bronx、New York、美国、10467
- 招聘中
- Montefiore Einstein Medical Center
-
首席研究员：
- Mendel Goldfinger, MD
-
接触：
- Davina Hoban
- 电话号码：201-618-4725
- 邮箱：dhoban@montefiore.org
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 患者必须对接受过一种或多种先前标准疗法的MDS进行诊断，并且复发或难治性
- 患者必须年满18岁
- 患者必须具有东部合作肿瘤学组（ECOG）的表现状态≤3
- 患者必须具有足够的最终器官功能
- 患者的体重必须≥41公斤
- 受试者必须能够理解并愿意签署书面知情同意文件并完成与学习相关的程序。
排除标准：
- 诊断急性临时细胞白血病（APL）
- 先前用≥4个28天的肠胃外或口服德替他的周期治疗
- 没有其他指导疾病的治疗，除了羟基脲，包括在研究前14天内进行14天的实验或研究药物治疗（羟基脲应在开始研究药物开始前≥24小时停止≥24小时）
- 需要与胞苷脱氨酶（CDA）底物和/或抑制剂的药物进行治疗
- 目前怀孕或母乳喂养。 生育潜力的女性必须在治疗的72小时内进行阴性血清妊娠试验。
- 不受控制的间流疾病可能会限制预期寿命或完成学习的能力
- 生育潜力的妇女（WOCBP）不愿同意同意使用双重避孕措施（即，在进行研究参与期间，直到服用THU/DETITABINE的最后剂量后6个月，在研究入学之前，荷尔蒙或屏障方法；禁欲，避孕套）
- 性活跃的男性在与WOCBP进行任何性接触时不愿使用避孕套，从筛查访问开始，一直持续到服用最后一剂THU/Decitabine后6个月
- 9。患有不受控制的人类逆转录病毒（HIV）感染的患者，因为这将进一步增加机会性感染的风险。 然而，通过聚合酶链反应（PCR），没有机会感染的HIV患者，没有机会感染，并且在抗逆转录病毒治疗的稳定方案上是符合条件的
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：积极的
1小时后，thu的口腔胶囊随后是德贝滨
|
口服四氢苯胺和口服核囊胶囊
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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白细胞测量
大体时间：每4周一次
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测量中性粒细胞计数
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每4周一次
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血小板计数
大体时间：每4周一次
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测量血液中的血小板
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每4周一次
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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高危MDS的响应
大体时间：每4周一次
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使用国际工作组（IWG）2023响应标准进行测量
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每4周一次
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住院
大体时间：每4周一次
|
记录住院天数
|
每4周一次
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Mendel Goldfinger, MD、Montefiore/Einstein Cancer Center
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年6月3日
初级完成 (估计的)
2026年12月30日
研究完成 (估计的)
2027年3月30日
研究注册日期
首次提交
2025年5月20日
首先提交符合 QC 标准的
2025年5月28日
首次发布 (实际的)
2025年6月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年1月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年1月13日
最后验证
2026年1月1日
更多信息
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