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Un estudio de tetrahidrouridina-decitabina en síndromes mielodisplásicos (MDS) recurrentes o refractarios (MDS)

13 de enero de 2026 actualizado por: Treebough Therapies

Estudio de fase 1 de tetrahidrouridina-decitabina para tratar síndromes mielodisplásicos recurrentes o refractarios

El objetivo de este ensayo clínico es aprender sobre la seguridad y la efectividad del fármaco combinado tetrahidrouridina (thu) y decitabina (DEC) para tratar a los pacientes con síndrome mielodisplásico recurrente o refractario. Las principales preguntas que pretende responder son:

  • ¿El medicamento combinado exhibe toxicidad hematológica y no hematológica?
  • ¿La combinación de drogas mejora el estado de salud y reduce la cantidad de días de hospitalización?

Los participantes:

  • Tome tetrahidrouridina y decitabina una vez por semana durante 24 semanas
  • Visite la clínica una vez cada 4 semanas para ver los chequeos y las pruebas
  • Mantenga un diario de sus síntomas

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de fase 1 abierto de un solo brazo de la fase 1 de thu/decitabina oral para tratar MDS recurrentes o refractarios. Los pacientes serán tratados durante 24 semanas en ausencia de evidencia clara de enfermedad progresiva. El punto final principal es la seguridad. Los puntos finales secundarios incluirán la evaluación de las tasas de respuesta por los criterios del Grupo de Trabajo Internacional (IWG), la calidad de vida (QOL) y el número de días de hospitalización. Los niveles de proteína de la ADN-metiltransferasa 1 (DNMT1) se medirán en la médula ósea y las células blancas sanguíneas periféricas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

20

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

    • New York
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Reclutamiento
        • Montefiore Einstein Medical Center
        • Investigador principal:
          • Mendel Goldfinger, MD
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los pacientes deben tener un diagnóstico de MDS que haya recibido una o más terapias estándar anteriores y sea recidivante o refractaria
  • Los pacientes deben tener 18 años de edad o mayores
  • Los pacientes deben tener un estado de rendimiento del grupo de oncología cooperativa oriental (ECOG) de ≤ 3
  • Los pacientes deben tener una función de órgano final adecuada
  • El peso corporal del paciente debe ser ≥ 41 kg
  • Los sujetos deben poder comprender y estar dispuestos a firmar un documento de consentimiento informado por escrito y completar procedimientos relacionados con el estudio.

Criterios de exclusión:

  • Diagnóstico de leucemia promielocítica aguda (APL)
  • Tratamiento previo con ≥4 ciclos de 28 días de decitabina parenteral u oral
  • No hay otra terapia dirigida a la enfermedad, salvo para la hidroxiurea, incluida la terapia farmacológica experimental o de investigación durante 14 días antes de la entrada al estudio (la hidroxiurea debe suspenderse ≥24 horas antes del inicio del fármaco del estudio)
  • Requerir un tratamiento concomitante con medicamentos que son sustratos y/o inhibidores de citidina desaminasa (CDA), por ejemplo, citarabina, 5-azacitidina, gemcitabina
  • Actualmente embarazada o lactancia. Las mujeres del potencial de maternidad deben tener una prueba de embarazo en suero negativa dentro de las 72 horas posteriores al inicio del tratamiento.
  • Enfermedad intercurrente no controlada que podría limitar la esperanza de vida o la capacidad de completar el estudio se correlaciona
  • Las mujeres del potencial de maternidad (WOCBP) que no están dispuestos a aceptar usar medidas anticonceptivas duales (es decir, método hormonal o de barrera de control de la natalidad; abstinencia, condón) antes de la entrada al estudio, durante la duración de la participación del estudio, y hasta 6 meses después de tomar la última dosis de Thu/Decitabine
  • Hombre sexualmente activo que no está dispuesto a usar un condón cuando se involucra en cualquier contacto sexual con un WOCBP, comenzando en la visita de detección y continuando hasta 6 meses después de tomar la última dosis de jus/decitabina
  • 9. Pacientes con infección de retrovirus humano activo (VIH) no controlado, ya que esto aumentará aún más el riesgo de infecciones oportunistas. Sin embargo, los pacientes con VIH con carga viral indetectable por reacción en cadena de la polimerasa (PCR), sin infección oportunista, y en un régimen estable de terapia antirretroviral son elegibles

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Activo
Cápsulas orales de jus seguidas 1 hora después por decitabina
Tetrahidrouridina oral y cápsula de decitabina oral
Otros nombres:
  • Decagen

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Medición de glóbulos blancos
Periodo de tiempo: cada 4 semanas
Medir el recuento de neutrófilos
cada 4 semanas
Recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: Cada 4 semanas
Medir las plaquetas en la sangre
Cada 4 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta para MD de alto riesgo
Periodo de tiempo: cada 4 semanas
Medir utilizando criterios de respuesta del Grupo de Trabajo Internacional (IWG) 2023
cada 4 semanas
Hospitalización
Periodo de tiempo: cada 4 semanas
Registrar el número de días de hospitalización
cada 4 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Colaboradores

Investigadores

  • Investigador principal: Mendel Goldfinger, MD, Montefiore/Einstein Cancer Center

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

3 de junio de 2025

Finalización primaria (Estimado)

30 de diciembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

30 de marzo de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de mayo de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de mayo de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

5 de junio de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

15 de enero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de enero de 2026

Última verificación

1 de enero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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