Een studie van orale tetrahydrouridine-decitabine in recidiverende of refractaire myelodysplastische syndromen (MDS)
13 januari 2026 bijgewerkt door: Treebough Therapies
Fase 1-studie van orale tetrahydrouridine-decitabine om recidiverende of refractaire myelodysplastische syndromen te behandelen
Het doel van deze klinische studie is om te leren over de veiligheid en effectiviteit van het combinatie van tetrahydrouridine (thu) en decitabine (DEC) van het combinatie van geneesmiddelen om patiënten met recidiverende of refractaire myelodysplastisch syndroom te behandelen. De belangrijkste vragen die het wil beantwoorden zijn:
- Vertoont het combinatiemedicijn hematologische en niet -hematologische toxiciteit?
- Verbetert het combinatiemedicijn de gezondheidstoestand en vermindert het aantal dagen van ziekenhuisopname?
Deelnemers zullen:
- Neem eenmaal per week een keer per week gedurende 24 weken tetrahydrouridine en decitabine
- Bezoek de kliniek eens in de 4 weken voor controles en tests
- Een dagboek bijhouden van hun symptomen
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een single-arm, open-label fase 1-studie van orale thu/decitabine om recidiverende of refractaire MD's te behandelen.
Patiënten worden 24 weken behandeld in afwezigheid van duidelijk bewijs van progressieve ziekte.
Het primaire eindpunt is veiligheid.
De secundaire eindpunten omvatten de beoordeling van responspercentages door de criteria van de International Working Group (IWG), kwaliteit van leven (QOL) en het aantal dagen van ziekenhuisopname.
DNA-methyltransferase 1 (DNMT1) eiwitniveaus zullen worden gemeten in beenmerg- en perifere bloedwitcellen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
20
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Davina Hoban
- Telefoonnummer: 201-618-4725
- E-mail: dhoban@montefiore.org
Studie Locaties
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
- Werving
- Montefiore Einstein Medical Center
-
Hoofdonderzoeker:
- Mendel Goldfinger, MD
-
Contact:
- Davina Hoban
- Telefoonnummer: 201-618-4725
- E-mail: dhoban@montefiore.org
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten moeten een diagnose van MDS hebben die een of meer eerdere standaardtherapieën heeft ontvangen en is terugvallen of refractisch
- Patiënten moeten 18 jaar of ouder zijn
- Patiënten moeten een Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiestatus van ≤ 3 hebben
- Patiënten moeten een voldoende eindorganfunctie hebben
- Het lichaamsgewicht van de patiënt moet ≥ 41 kg zijn
- Onderwerpen moeten in staat zijn om een schriftelijk geïnformeerde toestemmingsdocument en volledige onderzoeksprocedures te ondertekenen en te ondertekenen.
Uitsluitingscriteria:
- Diagnose van acute promyelocytaire leukemie (APL)
- Eerdere behandeling met ≥4 28-daagse cycli van parenterale of orale decitabine
- Geen andere ziektegerichte therapie, behalve voor hydroxyurea, inclusief experimentele of onderzoekstherapie gedurende 14 dagen voorafgaand aan de invoer van de studie (hydroxyurea moet ≥24 uur worden stopgezet voorafgaand aan de start van het onderzoeksdrug)
- Vereist gelijktijdige behandeling met geneesmiddelen die cytidine deaminase (CDA) substraten en/of remmers zijn, bijvoorbeeld cytarabine, 5-azacytidine, gemcitabine
- Momenteel zwanger of borstvoeding. Vrouwtjes van het vruchtbaar potentieel moeten binnen 72 uur na de behandeling een negatieve serumzwangerschapstest hebben.
- Ongecontroleerde intercurrent -ziekte die de levensverwachting of het vermogen om de studie te voltooien, correleert
- Vrouwen met een kinderdreven potentieel (WOCBP) die niet bereid zijn overeen te komen om dubbele anticonceptiemaatregelen te gebruiken (d.w.z. hormonale of barrièremethode van anticonceptie; onthouding, condoom) voorafgaand aan de studie, voor de duur van de deelname van de studie, en tot 6 maanden na het nemen van de laatste dosis van Thu/Decitabine
- Seksueel actieve man die niet bereid is een condoom te gebruiken bij het aangaan van seksueel contact met een WOCBP, beginnend bij het screeningbezoek en doorgaan tot 6 maanden na het nemen van de laatste dosis thu/decitabine
- 9. Patiënten met ongecontroleerde actieve menselijke retrovirus (HIV) infectie, omdat dit het risico op opportunistische infecties verder zal vergroten. Patiënten met HIV met niet -detecteerbare virale belasting door polymerasekettingreactie (PCR), zonder opportunistische infectie, en op een stabiel regime van antiretrovirale therapie komen in aanmerking
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Actief
Orale capsules van Thu gevolgd 1 uur later door Decitabine
|
Orale tetrahydrouridine en orale decitabine capsule
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Meting van witte bloedcellen
Tijdsspanne: om de 4 weken
|
Meet neutrofielen tellen
|
om de 4 weken
|
|
Bloedplaatjes tellen
Tijdsspanne: Elke 4 weken
|
Met op bloedplaatjes in het bloed
|
Elke 4 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Reactie voor MDS met een hoog risico
Tijdsspanne: om de 4 weken
|
Meten met behulp van International Working Group (IWG) 2023 Responscriteria
|
om de 4 weken
|
|
Ziekenhuisopname
Tijdsspanne: om de 4 weken
|
Noteer het aantal dagen van ziekenhuisopname
|
om de 4 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Mendel Goldfinger, MD, Montefiore/Einstein Cancer Center
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
3 juni 2025
Primaire voltooiing (Geschat)
30 december 2026
Studie voltooiing (Geschat)
30 maart 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
20 mei 2025
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
28 mei 2025
Eerst geplaatst (Werkelijk)
5 juni 2025
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
15 januari 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
13 januari 2026
Laatst geverifieerd
1 januari 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Neoplasmata
- Hematologische ziekten
- Voorstadia van kanker
- Beenmergziekten
- Preleukemie
- Myelodysplastische syndromen
- Organische chemicaliën
- Heterocyclische verbindingen, 1-ring
- Heterocyclische verbindingen
- Nucleïnezuren, nucleotiden en nucleosiden
- Cytidine
- Pyrimidine -nucleosiden
- Pyrimidines
- Aza -verbindingen
- Nucleosiden
- Ribonucleosiden
- Azacitidine
- Decitabine
Andere studie-ID-nummers
- 2024-00001
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .