Uno studio della tetraidrouridina-decitabina orale nelle sindromi mielodisplastiche recidivate o refrattarie (MDS)

Criteri di inclusione:

• I pazienti devono avere una diagnosi di MDS che ha ricevuto una o più terapie standard precedenti ed è recidiva o refrattaria
• I pazienti devono avere 18 anni o più
• I pazienti devono avere uno stato di prestazione del gruppo di oncologia cooperativa orientale (ECOG) di ≤ 3
• I pazienti devono avere un'adeguata funzione dell'organo finale
• Il peso corporeo del paziente deve essere ≥ 41 kg
• I soggetti devono essere in grado di comprendere e disposti a firmare un documento di consenso informato scritto e completare le procedure relative allo studio.

Criteri di esclusione:

• Diagnosi di leucemia promielocitica acuta (APL)
• Trattamento precedente con ≥4 cicli a 28 giorni di decitabina parenterale o orale
• Nessun'altra terapia diretta dalla malattia, salvo l'idrossiurea, compresa la terapia farmacologica sperimentale o studiata per 14 giorni prima dell'ingresso dello studio (l'idrossiurea dovrebbe essere sospesa ≥24 ore prima dell'inizio del farmaco dello studio)
• Richiedere un trattamento concomitante con farmaci che sono substrati e/o inibitori CDA) di citidina deaminasi (CDA), ad esempio citarabina, 5-azacytidina, gemcitabina
• Attualmente incinta o allattamento al seno. Le femmine di potenziale di gravidanza devono avere un test di gravidanza sierica negativo entro 72 ore dall'inizio del trattamento.
• Malattia intercorrente incontrollata che potrebbe limitare l'aspettativa di vita o la capacità di completare i correlati dello studio
• Donne del potenziale di gravidanza (WOCBP) che non sono disposte ad accettare di utilizzare misure contraccettive a doppia (cioè metodo ormonale o barriera di controllo delle nascite; astinenza, preservativo) prima dell'ingresso dello studio, per la durata della partecipazione dello studio e fino a 6 mesi dopo aver assunto l'ultima dose di Thu/Decitabinebinebinebinebine
• Maschio sessualmente attivo che non è disposto a usare un preservativo quando si impegna in qualsiasi contatto sessuale con un WOCBP, a partire dalla visita di screening e continuando fino a 6 mesi dopo aver preso l'ultima dose di Thu/Decitabine
• 9. I pazienti con infezione da retrovirus umano attivo non controllato (HIV), poiché ciò aumenterà ulteriormente il rischio di infezioni opportunistiche. Tuttavia, i pazienti con HIV con carico virale non rilevabile mediante reazione a catena della polimerasi (PCR), senza infezione opportunistica e su un regime stabile di terapia antiretrovirale sono ammissibili