Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie perorálního tetrahydrouridin-decitabinu v relapsovaných nebo refrakterních myelodysplastických syndromech (MDS)

13. ledna 2026 aktualizováno: Treebough Therapies

Studie fáze 1 perorálního tetrahydrouridinu-de-decitabinu k léčbě relapsovaných nebo refrakterních myelodysplastických syndromů

Cílem této klinické studie je dozvědět se o bezpečnosti a účinnosti kombinovaného léčiva tetrahydrouridinu (THU) a decitabinu (DEC) k léčbě pacientů s relapsovaným nebo refrakterním myelodysplastickým syndromem. Hlavní otázky, na které je třeba odpovědět, jsou:

  • Vykazuje kombinovaný lék hematologickou a nehematologickou toxicitu?
  • Zlepšuje kombinovaná léčiva zdravotní stav a snižuje počet dní hospitalizace?

Účastníci budou:

  • Vezměte si tetrahydrouridin a decitabin jednou týdně po dobu 24 týdnů
  • Navštivte kliniku jednou za 4 týdny pro kontroly a testy
  • Udržujte deník jejich příznaků

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o jednoramennou studii fáze 1 s otevřenou značkou orálního thu/decitabinu k léčbě relapsovaných nebo refrakterních MD. Pacienti budou léčeni po dobu 24 týdnů v nepřítomnosti jasného důkazu progresivního onemocnění. Primárním koncovým bodem je bezpečnost. Sekundární koncové body budou zahrnovat posouzení míry odezvy podle kritérií mezinárodní pracovní skupiny (IWG), kvalitu života (QOL) a počet dnů hospitalizace. Hladiny proteinu DNA-methyltransferázy 1 (DNMT1) budou měřeny v bílých buňkách kostní dřeně a periferní krve.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Nábor
        • Montefiore Einstein Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mendel Goldfinger, MD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti musí mít diagnózu MDS, která obdržela jednu nebo více předchozích standardních terapií a je relapsováno nebo refrakterní
  • Pacienti musí být ve věku 18 let nebo starší
  • Pacienti musí mít výkonový stav východní kooperativní onkologické skupiny (ECOG) ve výkonu ≤ 3
  • Pacienti musí mít dostatečnou funkci koncových orgánů
  • Tělesná hmotnost pacienta musí být ≥ 41 kg
  • Subjekty musí být schopny porozumět a ochotné podepsat písemný informovaný dokument o souhlasu a dokončit postupy související s studiem.

Kritéria pro vyloučení:

  • Diagnóza akutní promyelocytární leukémie (APL)
  • Předchozí léčba ≥ 4 28denní cykly parenterálního nebo ústního decitabinu
  • Žádná jiná terapie zaměřená na onemocnění, s výjimkou hydroxymočoviny, včetně experimentální nebo vyšetřovací léčivé terapie po dobu 14 dnů před vstupem do studie (hydroxyurea by měla být přerušena ≥ 24 hodin před zahájením studijního léčiva)
  • Vyžaduje doprovodné ošetření léky, kterými jsou substráty a/nebo inhibitory cytidin deaminázy (CDA), např. Cytarabin, 5-azacytidin, gemcitabin
  • V současné době těhotné nebo kojení. Ženy s plodným potenciálem musí mít negativní těhotenský test v séru do 72 hodin od zahájení léčby.
  • Nekontrolovaná interkulární nemoc, která by mohla omezit délku života nebo schopnost dokončit korelace studia
  • Ženy porodu potenciálu (WOCBP), které nejsou ochotny souhlasit s používáním duálních antikoncepčních opatření (tj. Hormonální nebo bariérová metoda kontroly antikoncepce; abstinence, kondom) před vstupem do studie, po dobu trvání účasti na studii, a do 6 měsíců po poslední dávce Thu/decitabinu
  • Sexuálně aktivní muž, který není ochoten používat kondom, když se zapojuje do jakéhokoli sexuálního kontaktu s WOCBP, počínaje promítáním a pokračováním až do 6 měsíců po poslední dávce thu/decitabinu
  • 9. Pacienti s nekontrolovanou aktivní infekcí lidského retroviru (HIV), protože to dále zvýší riziko oportunních infekcí. Pacienti s HIV s nezjistitelnou virovou zátěží polymerázovou řetězovou reakcí (PCR), bez oportunistické infekce a na stabilním režimu antiretrovirové terapie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Aktivní
Orální kapsle Čt následovaly o 1 hodinu později decitabinem
Lék: Decitabine
Perorální tetrahydrouridin a perorální decitabinová kapsle
Ostatní jména:
  • Decagen

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Měření bílých krvinek
Časové okno: každé 4 týdny
Změřte počet neutrofilů
každé 4 týdny
Počet destiček
Časové okno: Každý 4 týden
Změřte destičky v krvi
Každý 4 týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Odpověď na vysoce rizikové MDS
Časové okno: každé 4 týdny
Změřte pomocí Mezinárodní pracovní skupiny (IWG) 2023 Kritéria odpovědi
každé 4 týdny
Hospitalizace
Časové okno: každé 4 týdny
Zaznamenejte počet dnů hospitalizace
každé 4 týdny

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Treebough Therapies

Spolupracovníci

EpiDestiny, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Mendel Goldfinger, MD, Montefiore/Einstein Cancer Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. června 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. března 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. května 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. května 2025

První zveřejněno (Aktuální)

5. června 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2024-00001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na MDS

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Belgium

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit