Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av orala tetrahydrouridin-decitabin i återfall eller eldfast myelodysplastiska syndrom (MDS)

13 januari 2026 uppdaterad av: Treebough Therapies

Fas 1-studie av orala tetrahydrouridin-decitabin för att behandla återfall eller eldfast myelodysplastiska syndrom

Målet med denna kliniska prövning är att lära sig om säkerheten och effektiviteten i kombinationsläkemedlet tetrahydrouridin (Thu) och decitabin (DEC) för att behandla patienter med återfall eller eldfast myelodysplastiskt syndrom. De viktigaste frågorna som syftar till att svara på är:

  • Uppvisar kombinationsläkemedlet hematologiskt och icke -hematologiskt toxicitet?
  • Förbättrar kombinationsläkemedlet hälsostatus och minskar antalet dagar för sjukhusvistelse?

Deltagarna kommer:

  • Ta tetrahydrouridin och decitabin en gång i veckan i 24 veckor
  • Besök kliniken en gång var fjärde vecka för kontroller och tester
  • Håll en dagbok över deras symtom

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en enkelarm, öppen etikettfas 1-studie av oral thu/decitabin för att behandla återfall eller eldfasta MDS. Patienter kommer att behandlas i 24 veckor i frånvaro av tydliga bevis på progressiv sjukdom. Den primära slutpunkten är säkerhet. De sekundära slutpunkterna kommer att inkludera bedömning av svarsfrekvenser enligt International Working Group (IWG) kriterier, livskvalitet (QoL) och antalet dagar med sjukhusvistelse. DNA-metyltransferas 1 (DNMT1) proteinnivåer kommer att mätas i benmärgs- och perifera vita celler.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

20

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • New York
      • The Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Rekrytering
        • Montefiore Einstein Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Mendel Goldfinger, MD
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inkluderingskriterier:

  • Patienter måste ha en diagnos av MD: er som har fått en eller flera tidigare standardterapier och återfaller eller eldfasta
  • Patienter måste vara 18 år eller äldre
  • Patienter måste ha en Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestationsstatus på ≤ 3
  • Patienter måste ha tillräcklig slutorganfunktion
  • Patientens kroppsvikt måste vara ≥ 41 kg
  • Ämnen måste kunna förstå och vara villiga att underteckna ett skriftligt informerat samtyckedokument och fullständiga studierelaterade förfaranden.

Uteslutningskriterier:

  • Diagnos av akut promyelocytisk leukemi (APL)
  • Tidigare behandling med ≥4 28-dagars cykler av parenteral eller oral decitabin
  • Ingen annan sjukdomsriktad terapi, förutom för hydroxyurea, inklusive experimentell eller undersökande läkemedelsbehandling under 14 dagar före studieinträde (hydroxyurea bör avbrytas ≥24 timmar före initiering av läkemedlet)
  • Kräver samtidig behandling med läkemedel som är cytidindeaminas (CDA) -substrat och/eller hämmare, t.ex. cytarabin, 5-azacytidin, gemcitabin
  • För närvarande gravid eller amning. Kvinnor med barnfödelsepotential måste ha ett negativt serumgraviditetstest inom 72 timmar efter behandlingsstart.
  • Okontrollerad intercurrent sjukdom som kan begränsa livslängden eller förmågan att genomföra studiekorrelat
  • Kvinnor med barnfödelsepotential (WOCBP) som inte vill gå med på att använda dubbla preventivåtgärder (dvs hormonell eller barriärmetod för födelsekontroll; avhållsamhet, kondom) före studieinträde, under studiens deltagande och fram till 6 månader efter den sista dosen av Thu/Decitabine
  • Sexuellt aktiv hane som är ovillig att använda en kondom när man deltar i sexuell kontakt med en WocBP, börjar vid screeningbesöket och fortsätter till 6 månader efter att ha tagit den sista dosen thu/decitabin
  • 9. Patienter med okontrollerad aktivt humant retrovirus (HIV) infektion, eftersom detta kommer att öka risken för opportunistiska infektioner ytterligare. Patienter med HIV med odetekterbar viral belastning genom polymeraskedjereaktion (PCR), utan opportunistisk infektion, och på en stabil behandling av antiretroviral terapi

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Aktiv
Muntliga kapslar av thu följde 1 timme senare av decitabin
Läkemedel: Dekitabin
Oral tetrahydrouridin och oral decitabinkapsel
Andra namn:
  • Dekagen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Mätning av vita blodkroppar
Tidsram: var fjärde vecka
Mät neutrofiler räknas
var fjärde vecka
Trombocytantal
Tidsram: Var fjärde vecka
Mät blodplättar i blodet
Var fjärde vecka

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Svar för högrisk MDS
Tidsram: var fjärde vecka
Mät med att använda International Working Group (IWG) 2023 svarskriterier
var fjärde vecka
Sjukhusvistelse
Tidsram: var fjärde vecka
Registrera antalet dagar med sjukhusvistelse
var fjärde vecka

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Treebough Therapies

Samarbetspartners

EpiDestiny, Inc.

Utredare

  • Huvudutredare: Mendel Goldfinger, MD, Montefiore/Einstein Cancer Center

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

3 juni 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

30 december 2026

Avslutad studie (Beräknad)

30 mars 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 maj 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 maj 2025

Första postat (Faktisk)

5 juni 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 januari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 januari 2026

Senast verifierad

1 januari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2024-00001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera