间充质基质细胞疗法可预防极端婴儿的支气管肺发育不良 (HULC-2)
2025年7月8日 更新者：Ottawa Hospital Research Institute
极端早产儿的间充质基质细胞有发生支气管肺发育异常的风险 - 2期多中心双盲随机对照试验
该临床试验旨在评估极端婴儿中间充质基质细胞（MSC）治疗的安全性和功效，以防止支气管肺发育不良，这是早产的主要呼吸并发症。
研究参与者将接受多种静脉内剂量（总计3剂）的MSC，这些MSC来自人类供体脐带组织（干预组），或者不接受UC-MSC注射（对照组），以确认IV MSC在极端早产中的安全性，并评估MSC治疗对MSC治疗对呼吸健康的潜在益处，以及与其他与其他复杂性相关的生育。
研究概览
详细说明
包括背景...
研究类型
介入性
注册 (估计的)
168
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Bernard Thébaud, MD, PhD
- 电话号码：73905 613-737-8899
- 邮箱：bthebaud@toh.ca
研究联系人备份
- 姓名：Chantal Horth
- 邮箱：chorth@cheo.on.ca
学习地点
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Alberta
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Edmonton、Alberta、加拿大、T5H 3V9
- Royal Alexandra Hospital/Stollery Children's Hospital
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接触：
- Georg Schmölzer, MD, PhD
- 电话号码：780-735-4660
- 邮箱：georg.schmoelzer@me.com
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首席研究员：
- Georg Schmölzer, MD, PhD
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Ontario
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Hamilton、Ontario、加拿大、L8Z 3Z5
- McMaster Children's Hospital
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首席研究员：
- Amit Mukerji
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接触：
- Amit Mukerji
- 电话号码：905-521-2100
- 邮箱：mukerji@mcmaster.ca
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Ottawa、Ontario、加拿大、K1H 8L6
- The Ottawa Hospital
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X5
- Mount Sinai Hospital
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接触：
- Prakesh Shah
- 电话号码：416-586-4761
- 邮箱：prakeshkumar.shah@sinaihealth.ca
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首席研究员：
- Prakesh Shah, MD
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Toronto、Ontario、加拿大、M4Y 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Ctr
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接触：
- Maher Shahroor, MD, RCPSC
- 电话号码：416-480-6100
- 邮箱：maher.shahroor@sunnybrook.ca
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首席研究员：
- Maher Shahroor, MD, RCPSC
-
副研究员：
- Elizabeth Asztalos, MD, MSc, FRCPC
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
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接触：
- Anne-Monique Nuyt
- 电话号码：4673 514 345-4931
- 邮箱：anne.monique.nuyt@umontreal.ca
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首席研究员：
- Anne-Monique Nuyt
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Montreal、Quebec、加拿大、H4A 3J1
- McGill Montreal Children's Hospital
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接触：
- Marc Beltempo, MD, M.Sc., FRCPC
- 电话号码：(514) 412-4400
- 邮箱：marc.beltempo@mcgill.ca
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首席研究员：
- Marc Beltempo, MD, M.Sc., FRCPC
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Québec City、Quebec、加拿大、G1V 0B4
- Université Laval
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接触：
- Mireille Guillot, MD
- 电话号码：418-656-2131
- 邮箱：mireille.guillot.1@ulaval.ca
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首席研究员：
- Mireille Guillot
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 妊娠年龄（GA）小于28+0周
- 产后年龄在4至14天之间
需要氧气的侵入性通风：
- 关于机械通气：以下任何通风模式的插管患者：常规，HFO或喷气通风：
- 需要FIO2：FIO2> = 30％，至少在24小时内至少12个小时（即 Flow表格，FIO2直方图）
排除标准：
先天性异常：
- 遗传和染色体综合征（例如，三体术，第18三体术，第18三体疾病，第21次三体疾病）：通过基因检测患有高可疑患者（产前发现，临床特征，临床特征）或有记录的综合征。
- 主要先天性异常，包括心脏（即先天性心脏缺陷，NB。 PDA不被认为是排除标准），神经系统（例如，全脑脑，脑噬菌体），胃肠道（例如，胃肠道，肥大片），肺部（例如，先天性diaphragragragragragragragragragragmatic hernia）。
- 天生的新陈代谢错误。
血液动力学不稳定性（冲击）：
- 血液动力学不稳定，末端灌注受损（乳酸升高和/或尿液输出降低）。
- 液体推注，肌肉或升压药药物的要求
严重的败血症：
- 血流动力学不稳定的迹象，至少需要一个液体推注。
- 以及阳性血液或脑脊液培养。
- 气胸：带胸管的气胸
严重的肺出血：
- 活跃的肺出血（即，来自气管导管的坦率的血液。
- 至少以下标准之一：a）血液动力学不稳定性。 b）输血（挤满了红细胞，血小板，新鲜的冷冻血浆）
- 拔管：如果在接下来的24小时内计划拔管（第一个UC-MSC管理/假手术）。
预计患者不会生存：
- 重定向护理。
- 病人是垂死的
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：干预组将获得多种IV剂量的UC-MSC
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IV每7天±1天给予UC-MSC 3周。
随机双盲
其他名称：
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假比较器：对照组
在对照组中分配的参与者将每周接受假手术3周。
普通盐水的注射器带到床边，但不会给予。
医师和床头护士将在屏幕后面执行假手术（它们将模仿IV导管插入和细胞产品注射）
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假程序（模拟IV导管插入ADN细胞产物输注诱人的屏幕）。
每周重复3周
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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无机械通气的数量占死亡率
大体时间：120天
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该研究的主要结果是无机械通气的日子数量，这些天数考虑了死亡率。
机械通气是通过气管管道通过人工通风来定义的。
出于研究目的，该结果将在随机分组后的120天内进行测量。
为了说明死亡率，随机分组后120天内的任何死亡都将被视为“ 0”无机械通气的一天（结果较差）。
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120天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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UC-MSC对参与者拔管日期的影响。
大体时间：从随机日期到出院日期或任何原因的死亡日期或死亡日期（以先到者为准）评估长达12个月
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将测量这种呼吸结果，以确定UC-MSC是否对参与者的拔管日期有影响
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从随机日期到出院日期或任何原因的死亡日期或死亡日期（以先到者为准）评估长达12个月
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UC-MSC在36周校正年龄的情况下没有中度或重度BPD的生存率的影响。
大体时间：将在校正年龄的36周时评估每个参与者的BPD严重程度
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这将评估UC-MSC是否会因中等或重度支气管肺发育不良而影响生存。
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将在校正年龄的36周时评估每个参与者的BPD严重程度
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UC-MSCS对接受严重慢性肺部疾病的开放标签地塞米松的参与者人数
大体时间：从随机日期到出院日期或任何原因的死亡日期或死亡日期（以先到者为准）评估长达12个月
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这将有助于我们确定干预措施是否减少了地塞米松在治疗严重慢性肺部病治疗的情况下。
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从随机日期到出院日期或任何原因的死亡日期或死亡日期（以先到者为准）评估长达12个月
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UC-MSC对呼吸支持持续时间的影响。
大体时间：从随机日期到出院日期或任何原因的死亡日期或死亡日期（以先到者为准）评估长达12个月
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由于通风损害肺部发育不足，因此确定通风持续时间对于监测作为UC-MSC的结果很重要。 我们将在NICU住院期间为机械通气，非侵入通气和氧气治疗的总天数 |
从随机日期到出院日期或任何原因的死亡日期或死亡日期（以先到者为准）评估长达12个月
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UC-MSC对36周Ca，40周CA和出院时的呼吸支持水平的影响。
大体时间：从随机日期到出院日期或任何原因的死亡日期或死亡日期（以先到者为准）评估长达12个月
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通风强度的不同水平将有助于我们确定UC-MSC是否减少了通风天数。 所使用的呼吸支持是以下（房间空气是最不密集，最适合参与者的健康结果。）： 机械通气与连续的正气道压力/高流量鼻can，低流量鼻canula vs.房间空气 |
从随机日期到出院日期或任何原因的死亡日期或死亡日期（以先到者为准）评估长达12个月
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UC-MSC对与严重BPD相关的肺动脉高压的影响
大体时间：从随机日期到出院日期或任何原因的死亡日期或死亡日期（以先到者为准）评估长达12个月
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这将有助于我们确定UC-MSC在减少与严重BPD相关的肺动脉高压的发生方面的治疗特性。 参与者将通过超声心动图筛选，以在校正年龄的36周内进行肺动脉高压。 将收集用于慢性肺动脉高压的药物。 |
从随机日期到出院日期或任何原因的死亡日期或死亡日期（以先到者为准）评估长达12个月
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24个月校正年龄（Bayleys）的神经发育和健康结果
大体时间：评估将安排在24个月的校正年龄。
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神经发育评估将安排在24个月的CA下，窗口为+/- 6个月（即18至30个月的Ca）。
参与者将在新生儿随访诊所评估高危婴儿。
将对一般健康和增长进行评估，并将记录最新的听力学和眼科结果。
适合进一步评估参与者的神经发育的婴儿Develpment-4th Edition的Bayley量表将进行。
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评估将安排在24个月的校正年龄。
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评估UC-MSC的静脉注射安全性：剂量限制毒性
大体时间：UC-MSC注射后24小时注射
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剂量限制毒性，定义为以下事件之一，在UC-MSC注射后24小时内发生：
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UC-MSC注射后24小时注射
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评估UC-MSC的IV管理安全性：潜在的不良事件
大体时间：UC-MSC注射后1周内
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在该患者人群中，没有任何严重的不良事件（SAE）没有其他解释，而是IV静脉输液UC-MSC，并在UC-MSC注射后的1周内发生。
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UC-MSC注射后1周内
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长期参与者安全随访
大体时间：从入学到参与者10岁。
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我们计划通过电话进行年度父母采访，直到参与者10岁为止。
这是为了评估呼吸状况和研究参与者的任何新诊断。
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从入学到参与者10岁。
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早产并发症（在出院时评估）
大体时间：从随机日期到出院日期或任何原因的死亡日期或死亡日期（以先到者为准）评估长达12个月
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评估早产的并发症如下：
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从随机日期到出院日期或任何原因的死亡日期或死亡日期（以先到者为准）评估长达12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Bernard Thébaud, MD, PhD、Ottawa Hospital Research Institute
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2025年10月1日
初级完成 (估计的)
2028年9月30日
研究完成 (估计的)
2038年9月30日
研究注册日期
首次提交
2025年5月26日
首先提交符合 QC 标准的
2025年7月8日
首次发布 (实际的)
2025年7月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年7月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年7月8日
最后验证
2025年7月1日
更多信息
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