Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Terapie mezenchymální stromální buňka, aby se zabránilo bronchopulmonální dysplazii u extrémních předčasně narozených kojenců (HULC-2)

8. července 2025 aktualizováno: Ottawa Hospital Research Institute

Mezenchymální stromální buňky u extrémních předčasně narozených dětí s rizikem rozvoje bronchopulmonální dysplazie - vícececentrická randomizovaná kontrolovaná studie s více střediskami fáze 2 ve fázi 2 s více střediskami

Cílem této klinické studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost terapie mezenchymálních stromálních buněk (MSC) u extrémních předčasně narozených dětí, aby se zabránilo bronchopulmonální dysplazii, což je hlavní komplikaci předčasného porodu.

Účastníci studie dostanou buď několik intravenózních dávek (celkem 3 dávky) MSC odvozené od tkáně umbilikální šňůry pro lidské dárce (intervenční skupina) nebo žádná injekce UC-MSC (kontrolní skupina), aby se potvrdila bezpečnost IV MSC u extrémních předčasně narozených dětí a vyhodnotila potenciální přínos terapie MSC na jejich respirační zdraví, stejně jako o jiných komplikacích, stejně jako na další komplikace, stejně jako na další komplikaci, stejně jako na další komplikaci.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Zahrnout pozadí ...

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

168

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Bernard Thébaud, MD, PhD
  • Telefonní číslo: 73905 613-737-8899
  • E-mail: bthebaud@toh.ca

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T5H 3V9
        • Royal Alexandra Hospital/Stollery Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Georg Schmölzer, MD, PhD
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8Z 3Z5
        • McMaster Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Amit Mukerji
        • Kontakt:
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X5
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4Y 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Ctr
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Maher Shahroor, MD, RCPSC
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Elizabeth Asztalos, MD, MSc, FRCPC
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Anne-Monique Nuyt
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill Montreal Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marc Beltempo, MD, M.Sc., FRCPC
      • Québec City, Quebec, Kanada, G1V 0B4
        • Université Laval
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mireille Guillot

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Gestační věk (GA) méně než 28+0 týdnů
  • Porovnatelský věk mezi 4 a 14 dny života

  • Invazivní ventilace s požadavkem na kyslík:

    • O mechanické ventilaci: Intubovaný pacient s některým z následujících ventilačních režimů: konvenční, HFO nebo trysková ventilace:
    • S požadavkem fio2: fio2> = 30% a po dobu nejméně 12 hodin po 24 hodinách (tj. Flowshets, Fio2 Histogram)

Kritéria pro vyloučení:

  1. Vrozená anomálie:

    • Genetické a chromozomální syndromy (např. Trizomie 13, trizomie 18, trizomie 21): buď pacient s vysokým podezřením (prenatální nálezy, klinické rysy) nebo zdokumentovaný syndrom genetickým testováním.
    • Hlavní vrozené anomálie včetně srdečních (tj. Vrozené srdeční vady, NB. PDA se nepovažuje za vylučovací kritérium), neurologické (např. Holoprosencephaly, anencefalie), gastrointestinální (např. Gastroschisis, omfalocele), plicní (např. Vrozené diafragmatické kýly).
    • Vrozené chyby metabolismu.

  2. Hemodynamická nestabilita (šok):

    • Hemodynamická nestabilita se zhoršenou perfuzí koncových orgánů (metabolická acidóza se zvýšeným laktátem a/nebo sníženým výstupem moči).
    • Požadavky na tekutinu bolus, inotrop nebo vazopresorové léky

  3. Těžká sepse:

    • Příznaky hemodynamické nestability a vyžadující alespoň jeden bolus tekutin.
    • A pozitivní kultura krve nebo mozkomíšního moku.
  4. Pneumothorax: pneumotorax s hrudní trubicí na místě

  5. Těžké plicní krvácení:

    • Aktivní plicní krvácení (tj. Franková krev pocházející z endotracheální trubice.
    • A alespoň jedno z následujících kritérií: a) hemodynamická nestabilita. b) Transfuze krve (zabalené červené krvinky, krevní destičky, čerstvá zmrazená plazma)
  6. Extubace: Pokud je extubace naplánována během následujících 24 hodin (po prvním postupu UC-MSC/SHAM).

  7. Neočekává se, že pacient přežije:

    • Přesměrování péče.
    • Pacient je moribund

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Intervenční skupina obdrží více IV dávek UC-MSCS
  • Dávka: Každá dávka se skládá z 10 milionů buněk/kilogramů tělesné hmotnosti.
  • Administrační protokol: Týdenní (7 dní ± 1 den) IV dávka UC-MSC po dobu 3 týdnů (celkem 3 dávky)
  • Trasa podávání: IV infuze na periferním intravenózním katétru. Roztok UC-MSC bude infundován pomocí čerpadla stříkačky po 15 minutách a po infuzi UCMSC bude další objem normálního fyziologického roztoku infundován po dobu 15 minut.
Biologický: Lidské alogenní pupeční šňůry mezenchymální stromální buňky
IV podávání UC-MSC každých 7 dní ± 1 den po dobu 3 týdnů. Randomizované dvojité oslepené
Ostatní jména:
  • UC-MSC
  • Mezenchymální stromální buňky
  • Pupeční šňůry mezenchymální stromální buňky
Falešný srovnávač: Kontrolní skupina
Účastníci přiděleni v kontrolní skupině obdrží simulovací postup každý týden po dobu 3 týdnů. Injekční stříkačka normálního fyziologického roztoku přivedená na postel, ale nebude podávána. Lékařka a sestra pro lůžku provedou falešnou postup za obrazovkou (napodobují vložení katétru IV a injekci buněčného produktu)
Jiný: Ovládání podvodného postupu
Sham Postup (mimic IV katétru vkládání inzerce ADN buněk Infuze Infuze Býká obrazovka). Opakované týdně po dobu 3 týdnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet mechanických dnů bez ventilace Účtování úmrtnosti
Časové okno: 120 dní
Primárním výsledkem studie je počet mechanických dnů bez ventilace, které představují úmrtnost. Mechanická ventilace je definována umělou ventilací pomocí endotracheální trubice. Pro účel studie bude tento výsledek měřen 120 dní po randomizaci. Aby se zohlednila úmrtnost, bude jakákoli smrt do 120 dnů po randomizaci považována za den „0“ mechanického ventilace (horší výsledek).
120 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinky UC-MSC na datum extubace pro účastníky.
Časové okno: Od data randomizace do data propuštění domů nebo datum úmrtí z jakékoli věci, podle toho, co přišlo jako první, bylo posouzeno až 12 měsíců
Tento výsledek dýchacích cest bude měřen, aby se určilo, zda mají UC-MSC vliv na datum extubace pro účastníky
Od data randomizace do data propuštění domů nebo datum úmrtí z jakékoli věci, podle toho, co přišlo jako první, bylo posouzeno až 12 měsíců
Účinky UC-MSC na rychlost přežití bez mírného nebo závažného BPD ve 36 týdnech korigovaných věku.
Časové okno: Závažnost BPD bude hodnocena pro každého účastníka ve 36 týdnech korigovaného věku
To posoudí, zda UC-MSC ovlivňují přežití s ​​mírnou nebo těžkou bronchopulmonální dysplazií.
Závažnost BPD bude hodnocena pro každého účastníka ve 36 týdnech korigovaného věku
Účinky UC-MSC na počet účastníků, kteří dostávají otevřený dexamethason pro těžké chronické plicní onemocnění
Časové okno: Od data randomizace do data propuštění domů nebo datum úmrtí z jakékoli věci, podle toho, co přišlo jako první, bylo posouzeno až 12 měsíců
To nám pomůže určit, zda intervence snižuje použití dexamethasonu pro léčbu těžké chronické plicní onemocnění.
Od data randomizace do data propuštění domů nebo datum úmrtí z jakékoli věci, podle toho, co přišlo jako první, bylo posouzeno až 12 měsíců
Účinky UC-MSC na dobu trvání respirační podpory.
Časové okno: Od data randomizace do data propuštění domů nebo datum úmrtí z jakékoli věci, podle toho, co přišlo jako první, bylo posouzeno až 12 měsíců

Vzhledem k tomu, že ventilace poškozuje nedostatečně rozvinuté plíce, je důležité určování trvání ventilace pro monitorování jako výsledek UC-MSC.

Během hospitalizace NICU pro každého účastníka shromáždíme celkový počet dní při mechanické ventilaci, neinvazivní ventilaci a kyslíkové terapii
Od data randomizace do data propuštění domů nebo datum úmrtí z jakékoli věci, podle toho, co přišlo jako první, bylo posouzeno až 12 měsíců
Účinky UC-MSC na hladiny respirační podpory při 36 týdnech CA, 40 týdnů CA a při propuštění nemocnice.
Časové okno: Od data randomizace do data propuštění domů nebo datum úmrtí z jakékoli věci, podle toho, co přišlo jako první, bylo posouzeno až 12 měsíců

Různé úrovně intenzity ventilace nám pomohou určit, zda UC-MSC snižují dny ventilace.

Používá se respirační podpora následující (vzduch místnosti je nejméně intenzivní a nejlepší pro výsledek zdraví účastníků.):

Mechanická ventilace vs. kontinuální pozitivní tlak dýchacích cest/vysoký průtok nosní kanula, vs. nízký průtok nosní Canula vs. pokojový vzduch
Od data randomizace do data propuštění domů nebo datum úmrtí z jakékoli věci, podle toho, co přišlo jako první, bylo posouzeno až 12 měsíců
Účinky UC-MSC na výskyt plicní hypertenze související s těžkou BPD
Časové okno: Od data randomizace do data propuštění domů nebo datum úmrtí z jakékoli věci, podle toho, co přišlo jako první, bylo posouzeno až 12 měsíců

To nám pomůže určit terapeutické vlastnosti UC-MSC při snižování výskytu plicní hypertenze související s těžkou BPD.

Účastníci budou prověřeni echokardiografií pro plicní hypertenzi po 36 týdnech korigovaného věku. Budou shromažďovány léky na chronickou plicní hypertenzi.
Od data randomizace do data propuštění domů nebo datum úmrtí z jakékoli věci, podle toho, co přišlo jako první, bylo posouzeno až 12 měsíců
Neurodevelopment a zdravotní výsledky po 24 měsících opravené věk (Bayleys)
Časové okno: Hodnocení bude naplánováno na 24 měsíců opraveného věku.
Neurodevelopmentální hodnocení bude naplánováno na 24 měsíců CA s oknem +/- 6 měsíců (tj. Mezi 18 až 30 měsíci CA). Účastníci budou hodnoceni na novorozenecké následné klinice pro vysoce rizikové kojence. Bude provedeno hodnocení obecného zdraví a růstu a budou zaznamenány poslední audiologické a oftalmologické výsledky. Bayleyovy stupnice kojeneckého rozvoje-4. vydání bude prováděno kvalifikovaným profesionálem, aby dále vyhodnotil neurodevelopment účastníka.
Hodnocení bude naplánováno na 24 měsíců opraveného věku.
Hodnocení bezpečnosti IV podávání UC-MSC: Toxicita omezující dávku
Časové okno: 24 hodin po injekci UC-MSC

Toxicita omezující dávku, definovanou jako jedna z následujících událostí, vyskytující se do 24hodinové po injekci UC-MSC:

  • Smrt
  • Anafylaxe
  • Zvýšení potřeby respirační podpory Definujte zvýšením fio2> 30% z výchozí hodnoty a/nebo zvýšení průměrného tlaku dýchacích cest> 5 CMH2O z základní linie
  • Léky na podporu hemodynamického stavu (včetně správy srdeční zástavy), včetně tekutin bolusů, inotropů nebo vasopresorů
  • Žádná SAE se neočekává v této populaci pacienta, u kterého neexistuje alternativní vysvětlení, ale IV podání UC-MSC a vyskytuje se do 1 týdne po injekci UC-MSCS.
24 hodin po injekci UC-MSC
Hodnocení bezpečnosti IV podávání UC-MSC: Potenciální nežádoucí účinek
Časové okno: Do 1 týdne po injekci UC-MSC
Jakákoli závažná nepříznivá událost (SAE), která se neočekává v této populaci pacientů, u kterého neexistuje alternativní vysvětlení, ale IV podání UC-MSC a vyskytuje se do 1 týdne po injekci UC-MSC.
Do 1 týdne po injekci UC-MSC
Dlouhodobé sledování bezpečnosti účastníků
Časové okno: Od zápisu až do účastníka je 10 let.
Plánujeme každoroční rodičovské rozhovory telefonicky, dokud nebude účastník 10 let. To má posoudit status dýchacích cest a jakékoli nové diagnózy účastníků studie.
Od zápisu až do účastníka je 10 let.
Komplikace předčasnosti (posouzeno v době propuštění nemocnice)
Časové okno: Od data randomizace do data propuštění domů nebo datum úmrtí z jakékoli věci, podle toho, co přišlo jako první, bylo posouzeno až 12 měsíců

Komplikace předčasného hodnocení jsou následující:

  • BPD.
  • Patent Ductus arteriosus vyžadující lékařské, chirurgické nebo zařízení.
  • Intra-ventrikulární krvácení ≥ stupeň 3 podle Papillovy klasifikace.
  • Periventrikulární leukomalacie.
  • Nekrotizující enterocolitida ≥ Stage 2 podle Bellovy klasifikace.
  • Retinopatie předčasnosti vyžadující léčbu
  • Sepse pozdního nástupu
Od data randomizace do data propuštění domů nebo datum úmrtí z jakékoli věci, podle toho, co přišlo jako první, bylo posouzeno až 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ottawa Hospital Research Institute

Spolupracovníci

Canadian Institutes of Health Research (CIHR)
Stem Cell Network

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Bernard Thébaud, MD, PhD, Ottawa Hospital Research Institute

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. října 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. září 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. září 2038

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. května 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. července 2025

První zveřejněno (Aktuální)

10. července 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. července 2025

Naposledy ověřeno

1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HULC-2

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit