Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Mesenkymal stromal cellterapi för att förhindra bronkopulmonal dysplasi hos extrema för tidigt spädbarn (HULC-2)

8 juli 2025 uppdaterad av: Ottawa Hospital Research Institute

Mesenkymala stromalceller hos extrema för tidigt födda barn som riskerar att utveckla bronkopulmonal dysplasi - en fas 2 multicentre dubbelblind randomiserad kontrollerad studie

Denna kliniska prövning syftar till att utvärdera säkerheten och effekten av mesenkymal stromal cell -terapi hos extrema för tidigt födda spädbarn för att förhindra bronkopulmonal dysplasi, den huvudsakliga andningskomplikationen av för tidigt födelse.

Studiedeltagare kommer att få antingen flera intravenösa doser (totalt 3 doser) av MSC härrörande från mänsklig givarnavelvävnad (interventionsgrupp) eller ingen UC-MSC-injektion (kontrollgrupp) för att bekräfta säkerheten för IV MSC hos extremt för tidigt födda barn och utvärdera den potentiella fördelen med MSC-terapi på deras andningshälsa, såväl som andra komplikationer relaterade till för tidiga födelse.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Inkludera bakgrund ...

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

168

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Bernard Thébaud, MD, PhD
  • Telefonnummer: 73905 613-737-8899
  • E-post: bthebaud@toh.ca

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T5H 3V9
        • Royal Alexandra Hospital/Stollery Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Georg Schmölzer, MD, PhD
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8Z 3Z5
        • McMaster Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Amit Mukerji
        • Kontakt:
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X5
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4Y 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Ctr
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Maher Shahroor, MD, RCPSC
        • Underutredare:
          • Elizabeth Asztalos, MD, MSc, FRCPC
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Anne-Monique Nuyt
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill Montreal Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Marc Beltempo, MD, M.Sc., FRCPC
      • Québec City, Quebec, Kanada, G1V 0B4
        • Université Laval
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Mireille Guillot

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inkluderingskriterier:

  • Graviditetsålder (GA) mindre än 28+0 veckor
  • Efter födseln mellan 4 och 14 dagar i livet

  • Invasiv ventilation med syrebehov:

    • Vid mekanisk ventilation: Intuberad patient med något av följande ventilationslägen: Konventionell, HFO eller jetventilation:
    • Med krav på FiO2: FiO2> = 30% och i minst 12 timmar under 24 timmar (dvs. flödesblad, FiO2 -histogram)

Uteslutningskriterier:

  1. Medfödd anomali:

    • Genetiska och kromosomala syndrom (t.ex. trisomi 13, trisomi 18, trisomi 21): antingen patient med hög misstänksamhet (antenatala fynd, kliniska egenskaper) eller dokumenterat syndrom genom genetisk testning.
    • Huvudsakliga medfödda avvikelser inklusive hjärt (dvs medfödda hjärtfel, OBS. PDA anses inte vara ett uteslutningskriterium), neurologiskt (t.ex. holoprosencefali, anencefali), gastrointestinal (t.ex. gastroschis, omfalocele), lung (t.ex. medfödd diafragmatisk bråck) anomalier.
    • Infödda metabolismfel.

  2. Hemodynamisk instabilitet (chock):

    • Hemodynamisk instabilitet med nedsatt slutorganisk perfusion (metabolisk acidos med ökad laktat och/eller minskad urinproduktion).
    • Krav för flytande bolus, inotrope eller vasopressormedicinering

  3. Svår sepsis:

    • Tecken på hemodynamisk instabilitet och kräver minst en vätskebolus.
    • Och en positiv blod- eller cerebrospinalvätskekultur.
  4. Pneumotorax: Pneumotorax med ett bröströr på plats

  5. Allvarlig lungblödning:

    • Aktiv lungblödning (dvs Frank Blood kommer från endotrakealröret.
    • Och åtminstone ett av följande kriterier: a) hemodynamisk instabilitet. b) Blodprodukttransfusion (packade röda blodkroppar, blodplättar, färsk fryst plasma)
  6. Extubation: Om extubation planeras inom de kommande 24 timmarna (efter första UC-MSC-administration/skamförfarande).

  7. Patienten förväntas inte överleva:

    • Omdirigering av vård.
    • Patienten är sjuklig

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Förebyggande
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Interventionsgrupp kommer att få flera IV-doser av UC-MSC: er
  • Dos: Varje dos består av 10 miljoner celler/kilo kroppsvikt.
  • Administrationsprotokoll: Veckovis (7 dagar ± 1 dag) IV-dos av UC-MSC under 3 veckor (totalt 3 doser)
  • Administreringsväg: IV -infusion på perifer intravenös kateter. UC-MSC-lösningen kommer att infunderas med en sprutpump under 15 minuter, och efter UCMSC-infusionen kommer en ytterligare volym normal saltlösning att infunderas under 15 minuter.
Biologisk: Mänskliga allogena navelsträng mesenkymala stromalceller
IV-administration av UC-MSC var 7: e dag ± 1 dag i 3 veckor. Randomiserad dubbel blind
Andra namn:
  • UC-MSC
  • Mesenkymala stromaceller
  • Navelsträng mesenkymala stromalceller
Sham Comparator: Kontrollgrupp
Deltagare som tilldelats i kontrollgruppen kommer att få ett skamförfarande varje vecka under 3 veckor. En spruta med normal saltlösning föras till sängen, men den kommer inte att administreras. Läkaren och sjuksköterskan kommer att utföra skamförfarandet bakom en skärm (de kommer att efterlikna IV -kateterinsättning och cellproduktinjektion)
Övrig: Skamförfarande
Skamprocedur (Mimic IV -kateterinsättning ADN -cellproduktinfusion som är en skärm). Upprepas varje vecka i 3 veckor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal mekaniska ventilationsfria dagar Redovisning för dödlighet
Tidsram: 120 dagar
Det primära resultatet är antalet mekaniska ventilationsfria dagar som står för dödlighet. Mekanisk ventilation definieras genom konstgjord ventilation med användning av ett endotrakealt rör. För studieändamål kommer detta resultat att mätas vid 120 dagar efter randomisering. För att redogöra för dödlighet kommer varje död inom 120 dagar efter randomisering att räknas som "0" mekanisk ventilationsfri dag (sämre resultat).
120 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effekter av UC-MSC på dagen för extubation för deltagarna.
Tidsram: Från randomiseringsdatum till datum för utskrivningshem eller dödsdatum från någon orsak, beroende på vad som kom först, bedömde upp till 12 månader
Detta andningsresultat kommer att mätas för att avgöra om UC-MSC: er påverkar dagen för extubation för deltagarna
Från randomiseringsdatum till datum för utskrivningshem eller dödsdatum från någon orsak, beroende på vad som kom först, bedömde upp till 12 månader
Effekter av UC-MSC på överlevnadshastigheten utan måttlig eller svår BPD vid 36 veckor korrigerad ålder.
Tidsram: BPD -svårighetsgrad kommer att bedömas för varje deltagare vid 36 veckors korrigerad ålder
Detta kommer att bedöma om UC-MSC: er påverkar överlevnaden med måttlig eller svår bronkopulmonal dysplasi.
BPD -svårighetsgrad kommer att bedömas för varje deltagare vid 36 veckors korrigerad ålder
Effekter av UC-MSC på antalet deltagare som får öppen etikett dexametason för svår kronisk lungsjukdom
Tidsram: Från randomiseringsdatum till datum för utskrivningshem eller dödsdatum från någon orsak, beroende på vad som kom först, bedömde upp till 12 månader
Detta hjälper oss att avgöra om interventionen minskar användningen av dexametason för behandling av allvarlig kronisk lungsjukdom.
Från randomiseringsdatum till datum för utskrivningshem eller dödsdatum från någon orsak, beroende på vad som kom först, bedömde upp till 12 månader
Effekter av UC-MSC på varaktigheten av andningsstödet.
Tidsram: Från randomiseringsdatum till datum för utskrivningshem eller dödsdatum från någon orsak, beroende på vad som kom först, bedömde upp till 12 månader

Eftersom ventilationsskador underutvecklade lungor är det viktigt att bestämma varaktigheten för ventilation som ett resultat av UC-MSC: er.

Vi samlar det totala antalet dagar på mekanisk ventilation, icke-invasiv ventilation och syreterapi under NICU-sjukhusinläggningen för varje deltagare
Från randomiseringsdatum till datum för utskrivningshem eller dödsdatum från någon orsak, beroende på vad som kom först, bedömde upp till 12 månader
Effekter av UC-MSC på nivåerna av andningsstöd vid 36 veckor CA, 40 veckor CA och vid utskrivning på sjukhus.
Tidsram: Från randomiseringsdatum till datum för utskrivningshem eller dödsdatum från någon orsak, beroende på vad som kom först, bedömde upp till 12 månader

De olika nivåerna av ventilationsnivåer hjälper oss att avgöra om UC-MSC: er minskar ventilationsdagarna.

Det andningsstöd som används är följande (rumsluft är det minst intensiva och bäst för deltagarnas hälsoutfall.):

Mekanisk ventilation kontra kontinuerligt positivt luftvägstryck/näsan med hög flödesnäs, kontra lågflödesnäsan kontra rumsluft
Från randomiseringsdatum till datum för utskrivningshem eller dödsdatum från någon orsak, beroende på vad som kom först, bedömde upp till 12 månader
Effekter av UC-MSC på förekomsten av lunghypertoni relaterad till svår BPD
Tidsram: Från randomiseringsdatum till datum för utskrivningshem eller dödsdatum från någon orsak, beroende på vad som kom först, bedömde upp till 12 månader

Detta hjälper oss att bestämma de terapeutiska egenskaperna hos UC-MSC: er för att minska förekomsten av lunghypertoni relaterad till svår BPD.

Deltagarna kommer att screenas med ekokardiografi för lunghypertoni vid 36 veckors korrigerad ålder. Medicinering för kronisk pulmonell hypertoni samlas in.
Från randomiseringsdatum till datum för utskrivningshem eller dödsdatum från någon orsak, beroende på vad som kom först, bedömde upp till 12 månader
Neuroutveckling och hälsoresultat vid 24 månaders korrigerade ålder (Bayleys)
Tidsram: Bedömningen kommer att planeras vid 24 månader korrigerad ålder.
Den neuroutvecklingsbedömningen kommer att planeras vid 24 månader CA med ett fönster på +/- 6 månader (dvs mellan 18 till 30 månader CA). Deltagarna kommer att utvärderas i den nyfödda uppföljningskliniken för spädbarn med hög risk. En bedömning av allmän hälsa och tillväxt kommer att genomföras och de senaste audiologiska och oftalmologiska resultaten kommer att registreras. Bayley Scales of Infant Develpment-4th Edition kommer att utföras av en kvalificerad professionell för att ytterligare utvärdera deltagarens neuroutveckling.
Bedömningen kommer att planeras vid 24 månader korrigerad ålder.
Utvärdering av säkerheten för IV-administration av UC-MSC: dosbegränsande toxicitet
Tidsram: 24-timmars efter UC-MSC-injektion

Dosbegränsande toxicitet, definierad som en av följande händelser, som inträffar inom 24-timmars efter UC-MSC-injektion:

  • Död
  • Anafylax
  • Öka behovet av andningsstöd Definiera genom att öka FIO2> 30% från baslinjen och/eller ökning av genomsnittligt luftvägstryck> 5 cmh2o från baslinjen
  • Mediciner för att stödja hemodynamisk status (inklusive hantering av hjärtstopp) inklusive vätskebolus, inotroper eller vasopressorer
  • Varje SAE som inte förväntas i denna patientpopulation för vilken det inte finns någon alternativ förklaring än IV-administrationen av UC-MSC och inträffar inom en vecka efter UC-MSCS-injektion.
24-timmars efter UC-MSC-injektion
Utvärdering av säkerheten för IV-administration av UC-MSC: Potentiell biverkning
Tidsram: Inom en vecka efter UC-MSC-injektion
Någon allvarlig biverkning (SAE) som inte förväntas i denna patientpopulation för vilken det inte finns någon alternativ förklaring utan IV-administrationen av UC-MSC: er och inträffar inom en vecka efter UC-MSC: s injektion.
Inom en vecka efter UC-MSC-injektion
Långsiktig deltagares säkerhetsuppföljning
Tidsram: Från registrering tills deltagaren är 10 år.
Vi planerar att ha årliga föräldraintervjuer via telefon tills deltagaren är tio år gammal. Detta för att bedöma andningsstatus och alla nya diagnoser av studiedeltagarna.
Från registrering tills deltagaren är 10 år.
Komplikationer av prematuritet (bedömd vid tidpunkten för utskrivning av sjukhus)
Tidsram: Från randomiseringsdatum till datum för utskrivningshem eller dödsdatum från någon orsak, beroende på vad som kom först, bedömde upp till 12 månader

Komplikationerna av utvärderade prematuriteter är följande:

  • Bpd.
  • Patent ductus arteriosus som kräver medicinsk, kirurgisk eller anordningstängning.
  • Intra-ventrikulär blödning ≥ klass 3 enligt Papilles klassificering.
  • Periventrikulär leukomalacia.
  • Nekrotiserande enterokolit ≥ steg 2 enligt Bells klassificering.
  • Retinopati av förfall som kräver behandling
  • Sentbostadssepsis
Från randomiseringsdatum till datum för utskrivningshem eller dödsdatum från någon orsak, beroende på vad som kom först, bedömde upp till 12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ottawa Hospital Research Institute

Samarbetspartners

Canadian Institutes of Health Research (CIHR)
Stem Cell Network

Utredare

  • Huvudutredare: Bernard Thébaud, MD, PhD, Ottawa Hospital Research Institute

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 oktober 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

30 september 2028

Avslutad studie (Beräknad)

30 september 2038

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 maj 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 juli 2025

Första postat (Faktisk)

10 juli 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 juli 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 juli 2025

Senast verifierad

1 juli 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HULC-2

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera