Mesenkymaalinen stroomasoluterapia keuhkoputkien dysplasian estämiseksi äärimmäisissä ennenaikaisissa imeväisissä (HULC-2)
tiistai 8. heinäkuuta 2025 päivittänyt: Ottawa Hospital Research Institute
Mesenkymaaliset stroomasolut äärimmäisissä ennenaikaisissa vastasyntyneissä, joilla on riski kehittää keuhkoputkennäyttämistä - vaiheen 2 monikeskus kaksois sokea satunnaistettu kontrolloitu tutkimus
Tämän kliinisen tutkimuksen tarkoituksena on arvioida mesenkymaalisten stroomasolujen (MSC) hoidon turvallisuutta ja tehokkuutta äärimmäisissä ennenaikaisissa imeväisissä estämään keuhkoputkien dysplasia, joka on ennenaikaisen syntymän tärkein hengityselinten komplikaatio.
Tutkimuksen osallistujat saavat joko useita laskimonsisäisiä annoksia (yhteensä 3 annosta) ihmisen luovuttajan napanuoran napanuoran kudoksesta (interventioryhmä) johdettujen MSC: n (kontrolliryhmä), joka vahvistaa IV MSC: n turvallisuuden äärimmäisissä ennenaikaisissa imeväisissä ja arvioida MSC-hoidon mahdollisia hyötyä hengitysvaiheessa terveydessä samoin kuin muissa ennenaikaisissa syntymässä olevissa komplikaatioissa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Yksityiskohtainen kuvaus
Sisällytä tausta ...
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
168
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Bernard Thébaud, MD, PhD
- Puhelinnumero: 73905 613-737-8899
- Sähköposti: bthebaud@toh.ca
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Chantal Horth
- Sähköposti: chorth@cheo.on.ca
Opiskelupaikat
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T5H 3V9
- Royal Alexandra Hospital/Stollery Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Georg Schmölzer, MD, PhD
- Puhelinnumero: 780-735-4660
- Sähköposti: georg.schmoelzer@me.com
-
Päätutkija:
- Georg Schmölzer, MD, PhD
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8Z 3Z5
- McMaster Children's Hospital
-
Päätutkija:
- Amit Mukerji
-
Ottaa yhteyttä:
- Amit Mukerji
- Puhelinnumero: 905-521-2100
- Sähköposti: mukerji@mcmaster.ca
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
- The Ottawa Hospital
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X5
- Mount Sinai Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Prakesh Shah
- Puhelinnumero: 416-586-4761
- Sähköposti: prakeshkumar.shah@sinaihealth.ca
-
Päätutkija:
- Prakesh Shah, MD
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4Y 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Ctr
-
Ottaa yhteyttä:
- Maher Shahroor, MD, RCPSC
- Puhelinnumero: 416-480-6100
- Sähköposti: maher.shahroor@sunnybrook.ca
-
Päätutkija:
- Maher Shahroor, MD, RCPSC
-
Alatutkija:
- Elizabeth Asztalos, MD, MSc, FRCPC
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
-
Ottaa yhteyttä:
- Anne-Monique Nuyt
- Puhelinnumero: 4673 514 345-4931
- Sähköposti: anne.monique.nuyt@umontreal.ca
-
Päätutkija:
- Anne-Monique Nuyt
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
- McGill Montreal Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Marc Beltempo, MD, M.Sc., FRCPC
- Puhelinnumero: (514) 412-4400
- Sähköposti: marc.beltempo@mcgill.ca
-
Päätutkija:
- Marc Beltempo, MD, M.Sc., FRCPC
-
Québec City, Quebec, Kanada, G1V 0B4
- Université Laval
-
Ottaa yhteyttä:
- Mireille Guillot, MD
- Puhelinnumero: 418-656-2131
- Sähköposti: mireille.guillot.1@ulaval.ca
-
Päätutkija:
- Mireille Guillot
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Raskausikä (GA) alle 28+0 viikkoa
- Synnytyksen jälkeinen ikä 4–14 elämää
Invasiivinen ilmanvaihto happea vaatimuksella:
- Mekaanisella tuuletuksella: intuboidut potilas, jolla on millä tahansa seuraavista ilmanvaihtomoodista: tavanomainen, HFO- tai suihkun ilmanvaihto:
- FIO2: n vaatimuksella: fio2> = 30% ja vähintään 12 tunnin ajan 24 tunnin aikana (ts. Flowishetes, FIO2 -histogrammi)
Poissulkemiskriteerit:
Synnynnäinen poikkeavuus:
- Geneettiset ja kromosomaaliset oireyhtymät (esim. Trisomia 13, Trisomy 18, Trisomy 21): Joko potilas, jolla on suuri epäily (synnytyksen havainnot, kliiniset piirteet) tai dokumentoitu oireyhtymä geneettisellä testauksella.
- Suurimmat synnynnäiset poikkeavuudet, mukaan lukien sydän (ts. Syntymättömät sydämen viat, NB. PDA: ta ei pidetä poissulkemiskriteerinä), neurologisia (esim. Holoprosenkefaalia, anenkefaalia), maha -suolikanavan (esim. Gastroschisis, omfalocele), keuhkojen (esim. Syntymäsuojainen difragmaattinen hernia) -anomiaalia.
- Aineenvaihdunnan synnynnäiset virheet.
Hemodynaaminen epävakaus (shokki):
- Hemodynaaminen epävakaus, jolla on heikentynyt loppurganfuusio (metabolinen asidoosi lisääntyneellä laktaatilla ja/tai vähentyneellä virtsan tuotolla).
- Nesteboluksen, inotroopin tai vasopressorilääkkeiden vaatimukset
Vakava sepsis:
- Hemodynaamisen epävakauden merkkejä ja vaatii vähintään yhden nesteen boluksen.
- Ja positiivinen veri tai aivo -selkäydinnesteen viljely.
- Pneumothorax: Pneumotorax, jossa rintaputki on paikallaan
Vakava keuhkoverenvuoto:
- Aktiivinen keuhkoverenvuoto (ts. Frank -veri, joka tulee endotrakeaaliputkesta.
- Ja ainakin yksi seuraavista kriteereistä: a) hemodynaaminen epävakaus. b) Verituotteiden verensiirto (pakatut punasolut, verihiutaleet, tuore jäädytetty plasma)
- Extubation: Jos Extubation on suunniteltu seuraavan 24 tunnin kuluessa (Post First UC-MSC: n hallinto/huijausmenettely).
Potilaan ei odoteta selviävän:
- Hoidon uudelleenohjaus.
- Potilas on surkea
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Interventioryhmä saa useita IV-annoksia UC-MSC: tä
|
IV UC-MSC: n antaminen 7 päivän välein ± 1 päivä 3 viikon ajan.
Satunnaistettu kaksois sokea
Muut nimet:
|
|
Huijausvertailija: Kontrolliryhmä
Kontrolliryhmään osoitetut osallistujat saavat huijausmenettelyn viikoittain 3 viikon ajan.
Sänkyyn tuotu normaalin suolaliuos ruisku, mutta sitä ei anneta.
Lääkäri ja sängyn sairaanhoitaja suorittavat huijausmenettelyn näytön takana (he jäljittelevät IV -katetrin lisäys- ja solujen injektiota)
|
Sham -menettely (jäljittely IV -katetrin insertio ADN -solutuotteen infuusio, joka on näytön).
Toistetaan viikossa 3 viikon ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Mekaanisten ilmanvaihtovapaiden päivien lukumäärä, joka vastaa kuolleisuutta
Aikaikkuna: 120 päivää
|
Tutkimuksen ensisijainen tulos on mekaanisten ilmanvaihtovapaiden päivien lukumäärä, joka vastaa kuolleisuutta.
Mekaaninen ilmanvaihto määritellään keinotekoisella tuuletuksella käyttämällä endotrakeaaliputkea.
Tutkimusta varten tämä tulos mitataan 120 päivässä satunnaistamisen jälkeen.
Kuolleisuuden huomioon ottamiseksi kaikki satunnaistamisen jälkeisen 120 päivän kuluessa lasketaan "0" mekaaninen ilmanvaihtovapaa päivä (huonompi lopputulos).
|
120 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
UC-MSC: n vaikutukset osallistujien ekstubaatiopäivään.
Aikaikkuna: Satunnaistamispäivästä lähtien vastuuvapauspäivään tai kuoleman päivämäärään mistä tahansa syystä, sen mukaan, kumpi ensin tuli, arvioidaan jopa 12 kuukautta
|
Tämä hengitystulos mitataan sen määrittämiseksi, onko UC-MSC: llä vaikutusta osallistujien ekstubaatiopäivään
|
Satunnaistamispäivästä lähtien vastuuvapauspäivään tai kuoleman päivämäärään mistä tahansa syystä, sen mukaan, kumpi ensin tuli, arvioidaan jopa 12 kuukautta
|
|
UC-MSC: ien vaikutukset eloonjäämisnopeuteen ilman kohtalaista tai vakavaa BPD: tä 36 viikossa korjatun iän aikana.
Aikaikkuna: BPD: n vakavuus arvioidaan jokaiselle osallistujalle 36 viikkoa korjattu
|
Tämä arvioi, vaikuttaako UC-MSC: t eloonjäämiseen kohtalaisella tai vaikealla keuhkoputkennäytöllä.
|
BPD: n vakavuus arvioidaan jokaiselle osallistujalle 36 viikkoa korjattu
|
|
UC-MSC: n vaikutukset osallistujien lukumäärään, joka saa avointa deksametasonia vakavalle krooniselle keuhkosairaudelle
Aikaikkuna: Satunnaistamispäivästä lähtien vastuuvapauspäivään tai kuoleman päivämäärään mistä tahansa syystä, sen mukaan, kumpi ensin tuli, arvioidaan jopa 12 kuukautta
|
Tämä auttaa meitä selvittämään, vähentääkö interventio deksametasonin käyttöä vakavan kroonisen keuhkosairauden hoitoon.
|
Satunnaistamispäivästä lähtien vastuuvapauspäivään tai kuoleman päivämäärään mistä tahansa syystä, sen mukaan, kumpi ensin tuli, arvioidaan jopa 12 kuukautta
|
|
UC-MSC: n vaikutukset hengitystuen kestoon.
Aikaikkuna: Satunnaistamispäivästä lähtien vastuuvapauspäivään tai kuoleman päivämäärään mistä tahansa syystä, sen mukaan, kumpi ensin tuli, arvioidaan jopa 12 kuukautta
|
Koska tuuletus vahingoittaa alikehittyneitä keuhkoja, ilmanvaihdon keston määrittäminen on tärkeää seurata UC-MSC: n tuloksena. Keräämme päivien kokonaismäärän mekaaniseen ilmanvaihtoon, ei-invasiiviseen ilmanvaihtoon ja happiterapiaan NICU-sairaalahoidon aikana jokaiselle osallistujalle |
Satunnaistamispäivästä lähtien vastuuvapauspäivään tai kuoleman päivämäärään mistä tahansa syystä, sen mukaan, kumpi ensin tuli, arvioidaan jopa 12 kuukautta
|
|
UC-MSC: ien vaikutukset hengitystuen tasoon 36 viikossa CA, 40 viikkoa CA ja sairaalan vastuuvapauden aikana.
Aikaikkuna: Satunnaistamispäivästä lähtien vastuuvapauspäivään tai kuoleman päivämäärään mistä tahansa syystä, sen mukaan, kumpi ensin tuli, arvioidaan jopa 12 kuukautta
|
Ilmanvaihdon eri intensiteetti auttaa meitä selvittämään, vähentävätkö UC-MSC: t ilmanvaihtopäiviä. Käytettävä hengitystie on seuraavat (huoneilma on vähiten intensiivistä ja parasta osallistujien terveydenhuollon tuloksia.): Mekaaninen ilmanvaihto vs. jatkuva positiivinen hengitysteiden paine/korkea virtaus nenän canula, vs. matalan virtaus nenän canula vs. huoneilma |
Satunnaistamispäivästä lähtien vastuuvapauspäivään tai kuoleman päivämäärään mistä tahansa syystä, sen mukaan, kumpi ensin tuli, arvioidaan jopa 12 kuukautta
|
|
UC-MSC: n vaikutukset keuhkoverenpainetaudin esiintymiseen, joka liittyy vakavaan BPD: hen
Aikaikkuna: Satunnaistamispäivästä lähtien vastuuvapauspäivään tai kuoleman päivämäärään mistä tahansa syystä, sen mukaan, kumpi ensin tuli, arvioidaan jopa 12 kuukautta
|
Tämä auttaa meitä määrittämään UC-MSC: ien terapeuttiset ominaisuudet vähentämällä keuhkoverenpainetaudin esiintymistä, joka liittyy vakavaan BPD: hen. Osallistujat seulotaan etokardiografialla keuhkoverenpaineesta 36 viikolla korjatun iän aikana. Kroonisen keuhkoverenpainetaudin lääkitys kerätään. |
Satunnaistamispäivästä lähtien vastuuvapauspäivään tai kuoleman päivämäärään mistä tahansa syystä, sen mukaan, kumpi ensin tuli, arvioidaan jopa 12 kuukautta
|
|
Neurokehitys- ja terveystulokset 24 kuukauden korjattuna iässä (Bayleys)
Aikaikkuna: Arviointi on suunniteltu 24 kuukauden korjattuna iässä.
|
Neurokehitysarviointi suunnitellaan 24 kuukauden CA: n lämpötilassa +/- 6 kuukauden ikkunassa (ts. 18–30 kuukautta CA).
Osallistujia arvioidaan vastasyntyneiden seurantaklinikalla korkean riskin imeväisille.
Yleisen terveyden ja kasvun arviointi suoritetaan, ja viimeisin audiologia- ja oftalmologiatulokset tallennetaan.
Lasten kehityksen 4. painon Bayley-asteikot suorittavat pätevä ammattilainen arvioimaan edelleen osallistujan neurokehitystä.
|
Arviointi on suunniteltu 24 kuukauden korjattuna iässä.
|
|
UC-MSC: n IV-turvallisuuden arviointi: Annosta rajoittava myrkyllisyys
Aikaikkuna: 24 tunnin postitse UC-MSC-injektio
|
Annosta rajoittava toksisuus, joka on määritelty yhtenä seuraavista tapahtumista, esiintyy 24 tunnin kuluessa UC-MSC-injektiossa:
|
24 tunnin postitse UC-MSC-injektio
|
|
UC-MSC: n IV-tunnuksen turvallisuuden arviointi: potentiaalinen haittavaikutus
Aikaikkuna: 1 viikon kuluessa UC-MSC-injektion jälkeen
|
Kaikkia vakavia haittavaikutuksia (SAE) ei odoteta tässä potilaspopulaatiossa, josta ei ole vaihtoehtoista selitystä, vaan UC-MSC: n IV-antamista ja tapahtuu yhden viikon kuluessa UC-MSCS-injektion jälkeen.
|
1 viikon kuluessa UC-MSC-injektion jälkeen
|
|
Pitkäaikainen osallistujien turvallisuuden seuranta
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta osallistujaan on 10 -vuotias.
|
Suunnittelemme vuosittaisia vanhempien haastatteluja puhelimitse, kunnes osallistuja on 10 -vuotias.
Tämän tarkoituksena on arvioida hengitystilaa ja uusia tutkimuksen osallistujien diagnooseja.
|
Ilmoittautumisesta osallistujaan on 10 -vuotias.
|
|
Ennenaikaisuuden komplikaatiot (arvioidaan sairaalan vastuuvapauden aikana)
Aikaikkuna: Satunnaistamispäivästä lähtien vastuuvapauspäivään tai kuoleman päivämäärään mistä tahansa syystä, sen mukaan, kumpi ensin tuli, arvioidaan jopa 12 kuukautta
|
Arvioidut ennenaikaisuuden komplikaatiot ovat seuraavat:
|
Satunnaistamispäivästä lähtien vastuuvapauspäivään tai kuoleman päivämäärään mistä tahansa syystä, sen mukaan, kumpi ensin tuli, arvioidaan jopa 12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Bernard Thébaud, MD, PhD, Ottawa Hospital Research Institute
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Keskiviikko 1. lokakuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 30. syyskuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 30. syyskuuta 2038
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 26. toukokuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 8. heinäkuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 10. heinäkuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 10. heinäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 8. heinäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. heinäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- HULC-2
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .