Terapia celular estromal mesenquimal para prevenir displasia broncopulmonar em bebês prematuros extremos extremos (HULC-2)
8 de julho de 2025 atualizado por: Ottawa Hospital Research Institute
Células estromais mesenquimais em bebês prematuros extremos extremos em risco de desenvolver displasia broncopulmonar - um ensaio controlado randomizado de fase 2 de fase 2 duplo
Este ensaio clínico tem como objetivo avaliar a segurança e a eficácia da terapia de células estromais mesenquimais (MSC) em bebês prematuros extremos para prevenir a displasia broncopulmonar, a principal complicação respiratória do nascimento prematuro.
Os participantes do estudo receberão múltiplas doses intravenosas (total de 3 doses) de MSC derivadas do tecido do cordão umbilical doador humano (grupo de intervenção) ou nenhuma injeção de UC-MSC (grupo controle) para confirmar a segurança da MSC IV em bebês prematuros extremos e avaliar o benefício de potencial da TEAPT MSC em sua saúde respiratória, bem como em outras pessoas, além de outras complicações anteriores.
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Descrição detalhada
Inclua fundo ...
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
168
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Bernard Thébaud, MD, PhD
- Número de telefone: 73905 613-737-8899
- E-mail: bthebaud@toh.ca
Estude backup de contato
- Nome: Chantal Horth
- E-mail: chorth@cheo.on.ca
Locais de estudo
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T5H 3V9
- Royal Alexandra Hospital/Stollery Children's Hospital
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Contato:
- Georg Schmölzer, MD, PhD
- Número de telefone: 780-735-4660
- E-mail: georg.schmoelzer@me.com
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Investigador principal:
- Georg Schmölzer, MD, PhD
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8Z 3Z5
- McMaster Children's Hospital
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Investigador principal:
- Amit Mukerji
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Contato:
- Amit Mukerji
- Número de telefone: 905-521-2100
- E-mail: mukerji@mcmaster.ca
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L6
- The Ottawa Hospital
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X5
- Mount Sinai Hospital
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Contato:
- Prakesh Shah
- Número de telefone: 416-586-4761
- E-mail: prakeshkumar.shah@sinaihealth.ca
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Investigador principal:
- Prakesh Shah, MD
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Toronto, Ontario, Canadá, M4Y 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Ctr
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Contato:
- Maher Shahroor, MD, RCPSC
- Número de telefone: 416-480-6100
- E-mail: maher.shahroor@sunnybrook.ca
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Investigador principal:
- Maher Shahroor, MD, RCPSC
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Subinvestigador:
- Elizabeth Asztalos, MD, MSc, FRCPC
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
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Contato:
- Anne-Monique Nuyt
- Número de telefone: 4673 514 345-4931
- E-mail: anne.monique.nuyt@umontreal.ca
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Investigador principal:
- Anne-Monique Nuyt
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Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
- McGill Montreal Children's Hospital
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Contato:
- Marc Beltempo, MD, M.Sc., FRCPC
- Número de telefone: (514) 412-4400
- E-mail: marc.beltempo@mcgill.ca
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Investigador principal:
- Marc Beltempo, MD, M.Sc., FRCPC
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Québec City, Quebec, Canadá, G1V 0B4
- Université Laval
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Contato:
- Mireille Guillot, MD
- Número de telefone: 418-656-2131
- E-mail: mireille.guillot.1@ulaval.ca
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Investigador principal:
- Mireille Guillot
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Idade gestacional (GA) menor que 28+0 semanas
- Idade pós-natal entre 4 e 14 dias de vida
Ventilação invasiva com requisito de oxigênio:
- Sobre ventilação mecânica: paciente intubado com qualquer um dos seguintes modos de ventilação: ventilação convencional, HFO ou jato:
- Com a exigência de fio2: fio2> = 30% e por pelo menos 12 horas acima de 24 horas (ou seja, Flowheets, histograma de fio2)
Critérios de exclusão:
Anomalia congênita:
- Síndromes genéticas e cromossômicas (por exemplo, trissomia 13, trissomia 18, trissomia 21): paciente com alta suspeita (achados pré -natais, características clínicas) ou síndrome documentada por testes genéticos.
- Grandes anomalias congênitas, incluindo cardíacos (isto é, defeitos cardíacos congênitos, NB. O PDA não é considerado um critério de exclusão), neurológico (por exemplo, holoprosencefalia, anencefalia), gastrointestinal (por exemplo, gastrosquis, omphalocele), anomalias pulmonares (por exemplo, diafragmática congênita).
- Erros inatos do metabolismo.
Instabilidade hemodinâmica (choque):
- Instabilidade hemodinâmica com perfusão prejudicada do órgão final (acidose metabólica com aumento do lactato e/ou diminuição da produção de urina).
- Requisitos para Bolus de Fluido, Inotrope ou Medicação Vasopressora
Sepse grave:
- Sinais de instabilidade hemodinâmica e exigindo pelo menos um bolus fluido.
- E um sangue positivo ou cultura de líquido cefalorraquidiano.
- Pneumotórax: pneumotórax com um tubo torácico no lugar
Hemorragia pulmonar grave:
- Hemorragia pulmonar ativa (isto é, sangue franco proveniente do tubo endotraqueal.
- E pelo menos um dos seguintes critérios: a) instabilidade hemodinâmica. b) Transfusão de produtos sanguíneos (glóbulos vermelhos embalados, plaquetas, plasma congelado fresco)
- Extubation: se a extubação planejada nas próximas 24 horas (poste primeiro procedimento de administração/sham da UC-MSC).
Não se espera que o paciente sobreviva:
- Redirecionamento do cuidado.
- O paciente é moribundo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Prevenção
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Grupo de intervenção receberá várias doses IV de UC-MSCs
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Administração IV de UC-MSC a cada 7 dias ± 1 dia por 3 semanas.
Double randomizado cego
Outros nomes:
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Comparador Falso: Grupo de controle
Os participantes alocados no grupo controle receberão um procedimento simulado semanalmente por 3 semanas.
Uma seringa de solução salina normal trazida à cabeceira, mas não será administrada.
O médico e a enfermeira de cabeceira realizará o procedimento falso atrás de uma tela (eles imitarão a inserção do cateter IV e a injeção de produto celular)
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Procedimento simulado (imitação de inserção do cateter IV e infusão de produtos de células de células está sendo uma tela).
Repetido semanalmente por 3 semanas
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de dias mecânicos sem ventilação, contabilidade de mortalidade
Prazo: 120 dias
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O desfecho primário do estudo é o número de dias mecânicos sem ventilação, contabilizando a mortalidade.
A ventilação mecânica é definida por ventilação artificial usando um tubo endotraqueal.
Para fins de estudo, esse resultado será medido aos 120 dias após a randomização.
Para explicar a mortalidade, qualquer morte dentro de 120 dias após a randomização será contada como dia de ventilação mecânica "0" (pior resultado).
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120 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Efeitos dos UC-MSCs na data da extubação para os participantes.
Prazo: A partir da data de randomização até a data da alta em casa ou a data de morte por qualquer causa, o que ocorreu em primeiro lugar, avaliado até 12 meses
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Esse resultado respiratório será medido para determinar se os UC-MSCs afetam a data da extubação para os participantes
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A partir da data de randomização até a data da alta em casa ou a data de morte por qualquer causa, o que ocorreu em primeiro lugar, avaliado até 12 meses
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Efeitos dos UC-MSCs na taxa de sobrevivência sem DBP moderada ou grave em 36 semanas de idade corrigida.
Prazo: A gravidade da DBP será avaliada para cada participante com 36 semanas de idade corrigida
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Isso avaliará se o UC-MSCS afetar a sobrevivência com displasia broncopulmonar moderada ou grave.
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A gravidade da DBP será avaliada para cada participante com 36 semanas de idade corrigida
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Efeitos dos UC-MSCs no número de participantes que recebem dexametasona de rótulo aberto para doença pulmonar crônica grave
Prazo: A partir da data de randomização até a data da alta em casa ou a data de morte por qualquer causa, o que ocorreu em primeiro lugar, avaliado até 12 meses
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Isso nos ajudará a determinar se a intervenção reduz o uso de dexametasona para o tratamento de doença pulmonar crônica grave.
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A partir da data de randomização até a data da alta em casa ou a data de morte por qualquer causa, o que ocorreu em primeiro lugar, avaliado até 12 meses
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Efeitos dos UC-MSCs na duração do suporte respiratório.
Prazo: A partir da data de randomização até a data da alta em casa ou a data de morte por qualquer causa, o que ocorreu em primeiro lugar, avaliado até 12 meses
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Como a ventilação danifica os pulmões subdesenvolvidos, é importante determinar a duração da ventilação para monitorar como resultado dos UC-MSCs. Coletaremos o número total de dias sobre ventilação mecânica, ventilação não invasiva e oxigenoterapia durante a hospitalização da UTIN para cada participante |
A partir da data de randomização até a data da alta em casa ou a data de morte por qualquer causa, o que ocorreu em primeiro lugar, avaliado até 12 meses
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Efeitos dos UC-MSCs nos níveis de suporte respiratório em 36 semanas de CA, 40 semanas de CA e na alta hospitalar.
Prazo: A partir da data de randomização até a data da alta em casa ou a data de morte por qualquer causa, o que ocorreu em primeiro lugar, avaliado até 12 meses
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Os diferentes níveis de intensidade da ventilação nos ajudarão a determinar se os UC-MSCs reduzem os dias de ventilação. O suporte respiratório que está sendo usado é o seguinte (o ar da sala é o menos intensivo e melhor para o resultado da saúde dos participantes.): Ventilação mecânica vs. pressão positiva das vias aéreas contínuas/cântula nasal de alto fluxo, cânula nasal de baixo fluxo vs. ar ambiente |
A partir da data de randomização até a data da alta em casa ou a data de morte por qualquer causa, o que ocorreu em primeiro lugar, avaliado até 12 meses
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Efeitos dos UC-MSCs na ocorrência de hipertensão pulmonar relacionada a DBP grave
Prazo: A partir da data de randomização até a data da alta em casa ou a data de morte por qualquer causa, o que ocorreu em primeiro lugar, avaliado até 12 meses
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Isso nos ajudará a determinar as propriedades terapêuticas dos UC-MSCs na redução da ocorrência de hipertensão pulmonar relacionada à DBP grave. Os participantes serão rastreados por ecocardiografia para hipertensão pulmonar às 36 semanas de idade corrigida. Medicação para hipertensão pulmonar crônica será coletada. |
A partir da data de randomização até a data da alta em casa ou a data de morte por qualquer causa, o que ocorreu em primeiro lugar, avaliado até 12 meses
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Neurodevelopment e resultados de saúde em 24 meses de idade corrigida (Bayleys)
Prazo: A avaliação será agendada em 24 meses de idade corrigida.
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A avaliação do neurodesenvolvimento será agendada em 24 meses de CA com uma janela de +/- 6 meses (ou seja, entre 18 a 30 meses de CA).
Os participantes serão avaliados na clínica de acompanhamento neonatal para bebês de alto risco.
Uma avaliação da saúde e crescimento geral será realizada e os resultados mais recentes da audiologia e oftalmologia serão registrados.
As escalas de Bayley da edição de desenvolvimento infantil serão realizadas por um profissional qualificado para avaliar ainda mais o neurodesenvolvimento do participante.
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A avaliação será agendada em 24 meses de idade corrigida.
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Avaliação da segurança da administração IV de UC-MSCs: dose limitando a toxicidade
Prazo: 24 horas após a injeção de UC-MSC
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Toxicidade limitadora de dose, definida como um dos seguintes eventos, ocorrendo dentro de 24 horas após a injeção de UC-MSC:
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24 horas após a injeção de UC-MSC
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Avaliação da segurança da administração IV de UC-MSCs: potencial evento adverso
Prazo: Dentro de 1 semana após a injeção de UC-MSC
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Qualquer evento adverso grave (SAE) não esperado nesta população de pacientes para a qual não há explicação alternativa, mas a administração IV de UC-MSCs e ocorrendo dentro de 1 semana após a injeção de UC-MSCs.
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Dentro de 1 semana após a injeção de UC-MSC
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Acompanhamento de segurança dos participantes de longo prazo
Prazo: Desde a inscrição até o participante tenha 10 anos de idade.
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Planejamos ter entrevistas parentais anuais por telefone até que o participante tenha 10 anos.
Isso é para avaliar o estado respiratório e qualquer novo diagnóstico de participantes do estudo.
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Desde a inscrição até o participante tenha 10 anos de idade.
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Complicações da prematuridade (avaliado no momento da alta hospitalar)
Prazo: A partir da data de randomização até a data da alta em casa ou a data de morte por qualquer causa, o que ocorreu em primeiro lugar, avaliado até 12 meses
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As complicações da prematuridade avaliadas são as seguintes:
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A partir da data de randomização até a data da alta em casa ou a data de morte por qualquer causa, o que ocorreu em primeiro lugar, avaliado até 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Bernard Thébaud, MD, PhD, Ottawa Hospital Research Institute
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
1 de outubro de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
30 de setembro de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de setembro de 2038
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de maio de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de julho de 2025
Primeira postagem (Real)
10 de julho de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de julho de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de julho de 2025
Última verificação
1 de julho de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- HULC-2
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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