Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Mesenchymal stromalcelleterapi for at forhindre bronchopulmonal dysplasi hos ekstreme for tidlige spædbørn (HULC-2)

8. juli 2025 opdateret af: Ottawa Hospital Research Institute

Mesenchymale stromale celler hos ekstreme for tidlige spædbørn risikerer at udvikle bronchopulmonal dysplasi - en fase 2 multi -centre dobbeltblind randomiseret kontrolleret forsøg

Dette kliniske forsøg sigter mod at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​mesenchymal stromcelle (MSC) terapi hos ekstreme for tidlige spædbørn for at forhindre bronchopulmonal dysplasi, den vigtigste respiratoriske komplikation af for tidlig fødsel.

Undersøgelsesdeltagere vil modtage enten flere intravenøse doser (i alt 3 doser) af MSC, der stammer fra human donor navlestrengvæv (interventionsgruppe) eller ingen UC-MSC-injektion (kontrolgruppe) for at bekræfte sikkerheden af ​​IV MSC i ekstrem for tidligt spædbørn og evaluere den potentielle fordel ved MSC-terapi på deres åndedrætssundhed såvel som på andre komplikationer, der relaterer til for tidlig fødsel.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Medtag baggrund ...

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

168

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Bernard Thébaud, MD, PhD
  • Telefonnummer: 73905 613-737-8899
  • E-mail: bthebaud@toh.ca

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T5H 3V9
        • Royal Alexandra Hospital/Stollery Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Georg Schmölzer, MD, PhD
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8Z 3Z5
        • McMaster Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Amit Mukerji
        • Kontakt:
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X5
      • Toronto, Ontario, Canada, M4Y 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Ctr
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Maher Shahroor, MD, RCPSC
        • Underforsker:
          • Elizabeth Asztalos, MD, MSc, FRCPC
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Anne-Monique Nuyt
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill Montreal Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Marc Beltempo, MD, M.Sc., FRCPC
      • Québec City, Quebec, Canada, G1V 0B4
        • Université Laval
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Mireille Guillot

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Svangerskabsalder (GA) mindre end 28+0 uger
  • Age efter fødslen mellem 4 og 14 dage i livet

  • Invasiv ventilation med iltbehov:

    • Om mekanisk ventilation: intuberet patient med en af ​​følgende ventilationstilstande: konventionel, HFO eller jetventilation:
    • Med kravet om FiO2: FiO2> = 30% og i mindst 12 timer over 24 timer (dvs. Flowsheets, FiO2 Histogram)

Ekskluderingskriterier:

  1. Medfødt afvigelse:

    • Genetiske og kromosomale syndromer (f.eks. Trisomi 13, trisomi 18, trisomi 21): Enten patient med høj mistanke (antenatal fund, kliniske træk) eller dokumenteret syndrom ved genetisk test.
    • Større medfødte afvigelser inklusive hjerte (dvs. medfødte hjertefejl, NB. PDA betragtes ikke som et ekskluderingskriterium), neurologisk (f.eks. Holoprosencephaly, anencephaly), gastrointestinal (f.eks. Gastroschisis, Omphalocele), pulmonal (f.eks. Medfødt membranbrok) anomalier.
    • Medfødte metabolismefejl.

  2. Hæmodynamisk ustabilitet (chok):

    • Hæmodynamisk ustabilitet med nedsat slutorganperfusion (metabolisk acidose med øget laktat og/eller nedsat urinproduktion).
    • Krav til væskebolus, inotrope eller vasopressor -medicin

  3. Alvorlig sepsis:

    • Tegn på hæmodynamisk ustabilitet og kræver mindst en flydende bolus.
    • Og et positivt blod eller cerebrospinalvæskekultur.
  4. Pneumothorax: Pneumothorax med et brystrør på plads

  5. Alvorlig lungeblødning:

    • Aktiv lungeblødning (dvs. Frank Blood kommer fra endotrachealrøret.
    • Og mindst et af følgende kriterier: a) hæmodynamisk ustabilitet. B) Blodproduktoverføring (pakket røde blodlegemer, blodplader, frisk frosset plasma)
  6. Ekstubation: Hvis ekstubation planlagt inden for de næste 24 timer (post First UC-MSC Administration/Sham Procedure).

  7. Patienten forventes ikke at overleve:

    • Omdirigering af pleje.
    • Patienten er moribund

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Interventionsgruppe modtager flere IV-doser af UC-MSC'er
  • Dosis: Hver dosis består af 10 millioner celler/kg kropsvægt.
  • Administrationsprotokol: Ugentlig (7 dage ± 1 dag) IV-dosis af UC-MSC'er i 3 uger (i alt 3 doser)
  • Administrationsvej: IV -infusion på perifer intravenøst ​​kateter. UC-MSC-opløsningen tilføres ved hjælp af en sprøjtepumpe over 15 minutter, og efter UCMSC-infusionen tilføres et yderligere volumen af ​​normal saltvand over 15 minutter.
Biologisk: Human allogeniske navlestreng mesenchymale stromalceller
IV-administration af UC-MSC hver 7. dag ± 1 dag i 3 uger. Randomiseret dobbelt blindet
Andre navne:
  • UC-MSC
  • Mesenkymale stromale celler
  • Navlestreng mesenchymale stromale celler
Sham-komparator: Kontrolgruppe
Deltagerne, der er tildelt i kontrolgruppen, vil modtage en skamprocedure ugentligt i 3 uger. En sprøjte med normal saltvand bragt til sengen, men den administreres ikke. Lægen og sengeplejersken udfører skamproceduren bag en skærm (de vil efterligne IV -kateterindsættelse og celleproduktinjektion)
Andet: SHAM Procedure Control
Sham -procedure (Mimic IV -kateterindsættelse ADN -celleproduktinfusion til en skærm). Gentagen ugentligt i 3 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal mekanisk ventilationsfri dage, der tegner sig for dødelighed
Tidsramme: 120 dage
Undersøgelsen af ​​det primære resultat er antallet af mekaniske ventilationsfrie dage, der tegner sig for dødelighed. Mekanisk ventilation defineres ved kunstig ventilation ved hjælp af et endotrachealt rør. Til undersøgelsesformål måles dette resultat 120 dage efter randomisering. For at redegøre for dødelighed tælles enhver død inden for 120 dage efter randomisering som "0" mekanisk ventilationsfri dag (værre resultat).
120 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekter af UC-MSC'er på datoen for ekstubation for deltagerne.
Tidsramme: Fra datoen for randomisering til udskrivningsdatoen eller dødsdatoen af ​​enhver årsag, alt efter hvad der kom først, vurderet op til 12 måneder
Dette respiratoriske resultat måles for at afgøre, om UC-MSC'er har indflydelse på ekstubationsdatoen for deltagerne
Fra datoen for randomisering til udskrivningsdatoen eller dødsdatoen af ​​enhver årsag, alt efter hvad der kom først, vurderet op til 12 måneder
Effekter af UC-MSC'er på overlevelseshastigheden uden moderat eller svær BPD i 36 ugers korrigeret alder.
Tidsramme: BPD -sværhedsgrad vil blive vurderet for hver deltager ved 36 ugers korrigeret alder
Dette vil vurdere, om UC-MSCS påvirker overlevelse med moderat eller svær bronchopulmonal dysplasi.
BPD -sværhedsgrad vil blive vurderet for hver deltager ved 36 ugers korrigeret alder
Effekter af UC-MSC'er på antallet af deltagere, der modtager open-label dexamethason til svær kronisk lungesygdom
Tidsramme: Fra datoen for randomisering til udskrivningsdatoen eller dødsdatoen af ​​enhver årsag, alt efter hvad der kom først, vurderet op til 12 måneder
Dette vil hjælpe os med at bestemme, om interventionen reducerer brugen af ​​dexamethason til behandling af svær kronisk lungesygdom.
Fra datoen for randomisering til udskrivningsdatoen eller dødsdatoen af ​​enhver årsag, alt efter hvad der kom først, vurderet op til 12 måneder
Effekter af UC-MSC'er på varigheden af ​​luftvejsstøtte.
Tidsramme: Fra datoen for randomisering til udskrivningsdatoen eller dødsdatoen af ​​enhver årsag, alt efter hvad der kom først, vurderet op til 12 måneder

Da ventilationsskader underudviklede lunger, er det vigtigt at bestemme ventilationsvarigheden for at overvåge som et resultat af UC-MSC'er.

Vi indsamler det samlede antal dage på mekanisk ventilation, ikke-invasiv ventilation og iltbehandling under NICU-indlæggelsen for hver deltager
Fra datoen for randomisering til udskrivningsdatoen eller dødsdatoen af ​​enhver årsag, alt efter hvad der kom først, vurderet op til 12 måneder
Effekter af UC-MSC'er på niveauerne af respiratorisk støtte ved 36 uger CA, 40 uger CA og ved udskrivning på hospitalet.
Tidsramme: Fra datoen for randomisering til udskrivningsdatoen eller dødsdatoen af ​​enhver årsag, alt efter hvad der kom først, vurderet op til 12 måneder

De forskellige niveauer af ventilationsintensitet vil hjælpe os med at bestemme, om UC-MSC'er reducerer ventilationsdage.

Den åndedrætsstøtte, der bruges, er følgende (Room Air er det mindst intensive og bedste for deltagernes sundhedsresultat.):

Mekanisk ventilation vs. kontinuerlig positiv luftvejstryk/nasal kana med høj strøm
Fra datoen for randomisering til udskrivningsdatoen eller dødsdatoen af ​​enhver årsag, alt efter hvad der kom først, vurderet op til 12 måneder
Effekter af UC-MSC'er på forekomsten af ​​pulmonal hypertension relateret til svær BPD
Tidsramme: Fra datoen for randomisering til udskrivningsdatoen eller dødsdatoen af ​​enhver årsag, alt efter hvad der kom først, vurderet op til 12 måneder

Dette vil hjælpe os med at bestemme de terapeutiske egenskaber ved UC-MSC'er til at reducere forekomsten af ​​pulmonal hypertension relateret til svær BPD.

Deltagerne screenes af ekkokardiografi for pulmonal hypertension ved 36 ugers korrigeret alder. Medicin til kronisk pulmonal hypertension indsamles.
Fra datoen for randomisering til udskrivningsdatoen eller dødsdatoen af ​​enhver årsag, alt efter hvad der kom først, vurderet op til 12 måneder
Neuroudvikling og sundhedsresultater efter 24 måneder korrigeret alder (Bayleys)
Tidsramme: Evaluering vil blive planlagt til 24 måneder korrigeret alder.
Den neuroudviklingsvurdering vil blive planlagt til 24 måneder CA med et vindue på +/- 6 måneder (dvs. mellem 18 til 30 måneder CA). Deltagerne vil blive evalueret i den nyfødte opfølgningsklinik for spædbørn med høj risiko. En vurdering af generel sundhed og vækst vil blive udført, og de seneste audiologi- og oftalmologiresultater registreres. Bayley Scales of Infant Develpment-4th Edition udføres af en kvalificeret professionel til yderligere at evaluere neuroudviklingen af ​​deltageren.
Evaluering vil blive planlagt til 24 måneder korrigeret alder.
Evaluering af sikkerhed ved IV-administration af UC-MSC'er: Dosisbegrænsende toksicitet
Tidsramme: 24-timers post UC-MSC-injektion

Dosisbegrænsende toksicitet, defineret som en af ​​følgende begivenheder, der forekommer inden for 24-timers post UC-MSC-injektion:

  • Død
  • Anafylaksi
  • Forøg behov for respirationsstøtte defineret ved at øge FiO2> 30% fra baseline og/eller stigning i gennemsnitligt luftvejstryk> 5 cmh2o fra baseline
  • Medicin til støtte for hæmodynamisk status (inklusive håndtering af hjertestop) inklusive væskeboluser, inotroper eller vasopressorer
  • Enhver SAE, der ikke forventes i denne patientpopulation, som der ikke er nogen alternativ forklaring, men IV-administrationen af ​​UC-MSC'er og forekommer inden for 1 uge efter UC-MSCS-injektion.
24-timers post UC-MSC-injektion
Evaluering af sikkerhed ved IV-administration af UC-MSC'er: Potentiel bivirkning
Tidsramme: Inden for 1 uge efter UC-MSC-injektion
Enhver alvorlig bivirkning (SAE), der ikke forventes i denne patientpopulation, som der ikke er nogen alternativ forklaring, men IV-administrationen af ​​UC-MSC'er og forekommer inden for 1 uge efter UC-MSCS-injektion.
Inden for 1 uge efter UC-MSC-injektion
Langsigtet deltageres sikkerhedsopfølgning
Tidsramme: Fra tilmelding, indtil deltageren er 10 år gammel.
Vi planlægger at have årlige forældreinterviews via telefon, indtil deltageren er 10 år gammel. Dette er for at vurdere respirationsstatus og eventuelle nye diagnoser af deltagere i undersøgelsen.
Fra tilmelding, indtil deltageren er 10 år gammel.
Komplikationer af prematuritet (vurderet på tidspunktet for udskrivning af hospitalet)
Tidsramme: Fra datoen for randomisering til udskrivningsdatoen eller dødsdatoen af ​​enhver årsag, alt efter hvad der kom først, vurderet op til 12 måneder

Komplikationerne ved vurderet for tidlighed er følgende:

  • Bpd.
  • Patent ductus arteriosus, der kræver medicinsk, kirurgisk lukning eller enhed.
  • Intra-ventrikulær blødning ≥ grad 3 ifølge Papilles klassificering.
  • Periventrikulær leukomalacia.
  • Nekrotiserende enterocolitis ≥ trin 2 ifølge Bells klassificering.
  • Retinopati af for tidlighed, der kræver behandling
  • Sidste begyndelse af sepsis
Fra datoen for randomisering til udskrivningsdatoen eller dødsdatoen af ​​enhver årsag, alt efter hvad der kom først, vurderet op til 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ottawa Hospital Research Institute

Samarbejdspartnere

Canadian Institutes of Health Research (CIHR)
Stem Cell Network

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Bernard Thébaud, MD, PhD, Ottawa Hospital Research Institute

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. oktober 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. september 2028

Studieafslutning (Anslået)

30. september 2038

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. maj 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. juli 2025

Først opslået (Faktiske)

10. juli 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. juli 2025

Sidst verificeret

1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HULC-2

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner