Mesenkymal stromal celleterapi for å forhindre bronkopulmonal dysplasi hos ekstreme for tidlige spedbarn (HULC-2)
8. juli 2025 oppdatert av: Ottawa Hospital Research Institute
Mesenkymale stromalceller hos ekstreme premature spedbarn i fare for å utvikle bronkopulmonal dysplasi - en fase 2 multisenters dobbeltblind randomisert kontrollert studie
Denne kliniske studien tar sikte på å evaluere sikkerheten og effekten av mesenkymal stromalcelle (MSC) terapi hos ekstreme for tidlige spedbarn for å forhindre bronkopulmonal dysplasi, den viktigste respirasjonskomplikasjonen av for tidlig fødsel.
Studiedeltakere vil motta enten flere intravenøse doser (totalt 3 doser) MSC avledet fra human donor navlestrengende ledningsvev (intervensjonsgruppe) eller ingen UC-MSC-injeksjon (kontrollgruppe) for å bekrefte sikkerheten til IV MSC i ekstreme for tidlige spedbarn og evaluere den potensielle fordelen av MSC-terapi på respirasjonshelsen.
Studieoversikt
Status
Har ikke rekruttert ennå
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Inkluderer bakgrunn ...
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
168
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Bernard Thébaud, MD, PhD
- Telefonnummer: 73905 613-737-8899
- E-post: bthebaud@toh.ca
Studer Kontakt Backup
- Navn: Chantal Horth
- E-post: chorth@cheo.on.ca
Studiesteder
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T5H 3V9
- Royal Alexandra Hospital/Stollery Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Georg Schmölzer, MD, PhD
- Telefonnummer: 780-735-4660
- E-post: georg.schmoelzer@me.com
-
Hovedetterforsker:
- Georg Schmölzer, MD, PhD
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8Z 3Z5
- McMaster Children's Hospital
-
Hovedetterforsker:
- Amit Mukerji
-
Ta kontakt med:
- Amit Mukerji
- Telefonnummer: 905-521-2100
- E-post: mukerji@mcmaster.ca
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
- The Ottawa Hospital
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X5
- Mount Sinai Hospital
-
Ta kontakt med:
- Prakesh Shah
- Telefonnummer: 416-586-4761
- E-post: prakeshkumar.shah@sinaihealth.ca
-
Hovedetterforsker:
- Prakesh Shah, MD
-
Toronto, Ontario, Canada, M4Y 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Ctr
-
Ta kontakt med:
- Maher Shahroor, MD, RCPSC
- Telefonnummer: 416-480-6100
- E-post: maher.shahroor@sunnybrook.ca
-
Hovedetterforsker:
- Maher Shahroor, MD, RCPSC
-
Underetterforsker:
- Elizabeth Asztalos, MD, MSc, FRCPC
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
-
Ta kontakt med:
- Anne-Monique Nuyt
- Telefonnummer: 4673 514 345-4931
- E-post: anne.monique.nuyt@umontreal.ca
-
Hovedetterforsker:
- Anne-Monique Nuyt
-
Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
- McGill Montreal Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Marc Beltempo, MD, M.Sc., FRCPC
- Telefonnummer: (514) 412-4400
- E-post: marc.beltempo@mcgill.ca
-
Hovedetterforsker:
- Marc Beltempo, MD, M.Sc., FRCPC
-
Québec City, Quebec, Canada, G1V 0B4
- Université Laval
-
Ta kontakt med:
- Mireille Guillot, MD
- Telefonnummer: 418-656-2131
- E-post: mireille.guillot.1@ulaval.ca
-
Hovedetterforsker:
- Mireille Guillot
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Svangerskapsalder (GA) mindre enn 28+0 uker
- Etter fødsel alder mellom 4 og 14 dager av livet
Invasiv ventilasjon med oksygenbehov:
- På mekanisk ventilasjon: Intubert pasient med noen av følgende ventilasjonsmodus: Konvensjonell, HFO eller jetventilasjon:
- Med krav til FiO2: FiO2> = 30% og i minst 12 timer over 24 timer (dvs. flytark, FIO2 -histogram)
Eksklusjonskriterier:
Medfødt anomali:
- Genetiske og kromosomale syndromer (f.eks. Trisomi 13, trisomi 18, trisomi 21): enten pasient med høy mistanke (fødsel funn, kliniske trekk) eller dokumentert syndrom ved genetisk testing.
- Store medfødte anomalier inkludert hjerte (dvs. medfødte hjertefeil, NB. PDA regnes ikke som et eksklusjonskriterium), nevrologisk (f.eks. Holoprosencefali, anencephaly), gastrointestinal (f.eks. Gastroschisis, omphalocele), lunge (f.eks. Medfødte dinagmatiske brokk) anomalier.
- Medfødte metabolismefeil.
Hemodynamisk ustabilitet (sjokk):
- Hemodynamisk ustabilitet med nedsatt sluttorgan perfusjon (metabolsk acidose med økt laktat og/eller redusert urinproduksjon).
- Krav til flytende bolus, inotrope eller vasopressor medisiner
Alvorlig sepsis:
- Tegn på hemodynamisk ustabilitet og som krever minst en væskebolus.
- Og en positiv blod- eller cerebrospinalvæskekultur.
- Pneumothorax: pneumothorax med et brystrør på plass
Alvorlig lungeblødning:
- Aktiv lungeblødning (dvs. åpenhjertig blod som kommer fra endotrakealrøret.
- Og minst ett av følgende kriterier: a) hemodynamisk ustabilitet. b) Blodproduktoverføring (pakket røde blodlegemer, blodplater, fersk frossen plasma)
- Ekstubasjon: Hvis ekstubasjon planla i løpet av det neste døgnet (etter første UC-MSC-administrasjon/skamprosedyre).
Pasienten forventes ikke å overleve:
- Omdirigering av omsorg.
- Pasienten er moribund
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Forebygging
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Intervensjonsgruppe vil motta flere IV-doser av UC-MSCs
|
IV-administrering av UC-MSC hver 7. dag ± 1 dag i 3 uker.
Randomisert dobbeltblindet
Andre navn:
|
|
Sham-komparator: Kontrollgruppe
Deltakerne som er tildelt i kontrollgruppen vil motta en skamprosedyre ukentlig i 3 uker.
En sprøyte med normal saltvann brakt til sengen, men den vil ikke bli administrert.
Lege- og sengesykepleieren vil utføre skamprosedyren bak en skjerm (de vil etterligne IV -kateterinnsetting og celleproduktinjeksjon)
|
Skamprosedyre (Mimic IV -kateterinnsetting ADN -celleproduktinfusjon Being en skjerm).
Gjentatt ukentlig i 3 uker
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall mekaniske ventilasjonsfrie dager som står for dødelighet
Tidsramme: 120 dager
|
Studien primært utfall er antall mekaniske ventilasjonsfrie dager som står for dødelighet.
Mekanisk ventilasjon er definert ved kunstig ventilasjon ved bruk av et endotrakealt rør.
For studieformål vil dette utfallet bli målt 120 dager etter randomisering.
For å redegjøre for dødelighet vil enhver død innen 120 dager etter randomisering telles som "0" mekanisk ventilasjonsfri dag (dårligere utfall).
|
120 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effekter av UC-MSC på datoen for ekstubasjon for deltakerne.
Tidsramme: Fra randomiseringsdato til datoen for utskrivning hjem eller dødsdato fra enhver årsak, avhengig av hva som kom først, vurderte opptil 12 måneder
|
Dette luftveisutfallet vil bli målt for å avgjøre om UC-MSC-er har en effekt på datoen for ekstubasjon for deltakerne
|
Fra randomiseringsdato til datoen for utskrivning hjem eller dødsdato fra enhver årsak, avhengig av hva som kom først, vurderte opptil 12 måneder
|
|
Effekter av UC-MSC på overlevelseshastigheten uten moderat eller alvorlig BPD ved 36 uker korrigert alder.
Tidsramme: BPD -alvorlighetsgrad vil bli vurdert for hver deltaker etter 36 ukers korrigert alder
|
Dette vil vurdere om UC-MSC-er påvirker overlevelsen med moderat eller alvorlig bronkopulmonal dysplasi.
|
BPD -alvorlighetsgrad vil bli vurdert for hver deltaker etter 36 ukers korrigert alder
|
|
Effekter av UC-MSC på antall deltakere som mottar dexametason med åpen etikett for alvorlig kronisk lungesykdom
Tidsramme: Fra randomiseringsdato til datoen for utskrivning hjem eller dødsdato fra enhver årsak, avhengig av hva som kom først, vurderte opptil 12 måneder
|
Dette vil hjelpe oss med å avgjøre om intervensjonen reduserer bruken av dexametason for behandling av alvorlig kronisk lungesykdom.
|
Fra randomiseringsdato til datoen for utskrivning hjem eller dødsdato fra enhver årsak, avhengig av hva som kom først, vurderte opptil 12 måneder
|
|
Effekter av UC-MSC på varigheten av luftveisstøtten.
Tidsramme: Fra randomiseringsdato til datoen for utskrivning hjem eller dødsdato fra enhver årsak, avhengig av hva som kom først, vurderte opptil 12 måneder
|
Siden ventilasjon skader underutviklede lunger, er det viktig å overvåke ventilasjonsvarigheten som et resultat av UC-MSC. Vi vil samle inn det totale antall dager på mekanisk ventilasjon, ikke-invasiv ventilasjon og oksygenbehandling under NICU sykehusinnleggelse for hver deltaker |
Fra randomiseringsdato til datoen for utskrivning hjem eller dødsdato fra enhver årsak, avhengig av hva som kom først, vurderte opptil 12 måneder
|
|
Effekter av UC-MSC på nivåene av luftveisstøtte etter 36 uker CA, 40 uker CA og ved utskrivning av sykehus.
Tidsramme: Fra randomiseringsdato til datoen for utskrivning hjem eller dødsdato fra enhver årsak, avhengig av hva som kom først, vurderte opptil 12 måneder
|
De forskjellige nivåene av ventilasjonsintensitet vil hjelpe oss med å avgjøre om UC-MSC-er reduserer ventilasjonsdagene. Åndedrettsstøtten som brukes er følgende (romluft er det minst intensive og beste for deltakerens helseutfall.): Mekanisk ventilasjon vs. kontinuerlig positiv luftveistrykk/høy strømning Nasal kanula, vs. lav strømning Nasal kanula vs. romluft |
Fra randomiseringsdato til datoen for utskrivning hjem eller dødsdato fra enhver årsak, avhengig av hva som kom først, vurderte opptil 12 måneder
|
|
Effekter av UC-MSC på forekomsten av lungehypertensjon relatert til alvorlig BPD
Tidsramme: Fra randomiseringsdato til datoen for utskrivning hjem eller dødsdato fra enhver årsak, avhengig av hva som kom først, vurderte opptil 12 måneder
|
Dette vil hjelpe oss å bestemme de terapeutiske egenskapene til UC-MSC for å redusere forekomsten av lungehypertensjon relatert til alvorlig BPD. Deltakerne vil bli vist ved ekkokardiografi for lungehypertensjon etter 36 ukers korrigert alder. Medisinering for kronisk pulmonal hypertensjon vil bli samlet. |
Fra randomiseringsdato til datoen for utskrivning hjem eller dødsdato fra enhver årsak, avhengig av hva som kom først, vurderte opptil 12 måneder
|
|
Nevroutvikling og helseutfall ved 24 måneder korrigert alder (Bayleys)
Tidsramme: Vurderingen vil bli planlagt til 24 måneders korrigert alder.
|
Den nevroutviklingsvurderingen vil være planlagt til 24 måneder CA med et vindu på +/- 6 måneder (dvs. mellom 18 til 30 måneder CA).
Deltakerne vil bli evaluert i den nyfødte oppfølgingsklinikken for spedbarn med høy risiko.
En vurdering av generell helse og vekst vil bli utført, og de nyeste audiologi- og oftalmologesultatene vil bli registrert.
Bayley Scales of Infant Development-4th Edition vil bli utført av en kvalifisert profesjonell for ytterligere å evaluere nevroutviklingen av deltakeren.
|
Vurderingen vil bli planlagt til 24 måneders korrigert alder.
|
|
Evaluering av sikkerheten ved IV-administrering av UC-MSCs: dosebegrensende toksisitet
Tidsramme: 24 timer etter UC-MSC-injeksjon
|
Dosebegrensende toksisitet, definert som en av følgende hendelser, som forekommer innen 24-timers etter UC-MSC-injeksjon:
|
24 timer etter UC-MSC-injeksjon
|
|
Evaluering av sikkerheten ved IV-administrering av UC-MSCs: Potensiell bivirkning
Tidsramme: Innen 1 uke etter UC-MSC-injeksjon
|
Enhver alvorlig bivirkning (SAE) som ikke forventes i denne pasientpopulasjonen som det ikke er noen alternativ forklaring, men IV-administrasjonen av UC-MSCs og forekommer innen 1 uke etter UC-MSCS-injeksjon.
|
Innen 1 uke etter UC-MSC-injeksjon
|
|
Langsiktig deltakernes sikkerhetsoppfølging
Tidsramme: Fra påmelding til deltakeren er 10 år.
|
Vi planlegger å ha årlige foreldreintervjuer via telefon til deltakeren er 10 år gammel.
Dette for å vurdere luftveisstatus og nye diagnoser av deltakere i studien.
|
Fra påmelding til deltakeren er 10 år.
|
|
Komplikasjoner av prematuritet (vurdert ved utskrivning av sykehus)
Tidsramme: Fra randomiseringsdato til datoen for utskrivning hjem eller dødsdato fra enhver årsak, avhengig av hva som kom først, vurderte opptil 12 måneder
|
Komplikasjonene ved prematuritet som er vurdert er følgende:
|
Fra randomiseringsdato til datoen for utskrivning hjem eller dødsdato fra enhver årsak, avhengig av hva som kom først, vurderte opptil 12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Bernard Thébaud, MD, PhD, Ottawa Hospital Research Institute
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
1. oktober 2025
Primær fullføring (Antatt)
30. september 2028
Studiet fullført (Antatt)
30. september 2038
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
26. mai 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. juli 2025
Først lagt ut (Faktiske)
10. juli 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
10. juli 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
8. juli 2025
Sist bekreftet
1. juli 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- HULC-2
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .